Un estudio de fase 3 de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (REACH-DMD)
13 de agosto de 2026 actualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Un estudio de extensión de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y abierto de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con el placebo, medido por el cambio medio desde el inicio hasta las 52 semanas en el tiempo para levantarse del suelo. Después de completar el período de tratamiento, los pacientes pueden optar por continuar en el estudio de extensión de etiqueta abierta.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
104
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aichi, Japón
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Fukuoka, Japón
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Hokkaido, Japón
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Osaka, Japón
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Tokyo, Japón
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Pacientes con un diagnóstico de distrofinopatía determinado por una prueba genética de distrofina en el momento del consentimiento informado, síntomas o signos característicos de la DMD (p. ej., debilidad muscular proximal, marcha de pato, signo de Gower)
- Pacientes de 5 años o más en el momento del consentimiento informado
Pacientes que cumplen con todos los siguientes en el momento de la prueba de detección
- caminar solos
- el tiempo para levantarse del suelo por sí solo es ≥ 3 segundos y <10 segundos
- Pacientes que pueden esperar una prueba de caminata de 6 minutos de 350 metros o más
- Si toma glucocorticoides orales, no hay cambios significativos en el total diario o en la dosificación 6 meses antes de la inscripción.
Criterios clave de exclusión
- Pacientes que tienen hipersensibilidad concomitante grave al fármaco o antecedentes médicos
- Pacientes que hayan usado inhibidores de la ciclooxigenasa-1 (COX-1) o COX-2, o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) durante los 7 días anteriores a la medición del tiempo para levantarse del piso en el período de selección
- Pacientes que hayan sufrido una lesión (trauma/daño) que pueda afectar la fuerza muscular o la función motora dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción o que tengan una lesión no curada (traumatismo/daño) que pueda afectar la fuerza muscular o la función motora en el momento de la inscripción
- Pacientes que han recibido terapia basada en genes/células o terapia de lectura completa de codones con oligonucleótidos antisentido
- Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico y hayan recibido un fármaco del estudio dentro de los 90 días anteriores a la administración del fármaco del estudio en el presente estudio.
- Pacientes con una fracción de eyección (FE) del ventrículo izquierdo de <40 % o una fracción de acortamiento (FS) del ventrículo izquierdo de <25 % en la ultrasonografía cardíaca (ecocardiografía) en el período de observación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Experimental: TAS-205
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・Período de tratamiento: administración oral durante 52 semanas, dos veces al día después de las comidas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde el inicio hasta la semana 52 en el tiempo para levantarse del piso
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52 de tratamiento
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Cohorte Ambulatoria
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Línea de base a la semana 52 de tratamiento
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Incidencia de Eventos Adversos y Reacciones Adversas
Periodo de tiempo: Semana 52
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Cohorte no ambulatoria
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Semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo medido en la prueba de tiempo para levantarse del piso, así como el cambio desde la línea de base en cada valor medido
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cohorte Ambulatoria
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Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cambio desde la línea de base en la prueba Timed Up and Go (TUG)
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cohorte ambulatoria Prueba cronometrada de levantarse y andar (TUG) El tiempo requerido para que el sujeto se levante de una posición sentada en una mesa (silla), camine hasta un cono colocado 3 m adelante lo más rápido posible y luego regrese a la mesa. ser evaluado. Se evaluará el tiempo necesario para que el sujeto se levante de una posición sentada en una mesa (silla), camine hasta un cono colocado 3 m adelante lo más rápido posible y luego regrese a la mesa. |
Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cambio desde el inicio en la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cohorte Ambulatoria
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Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cohorte Ambulatoria
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Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Valores medidos del índice de volumen muscular (MVI), porcentaje del índice de volumen muscular (%MVI) y masa muscular esquelética en la tomografía computarizada (TC) del músculo esquelético, así como el cambio desde el inicio en cada valor medido
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Cohorte Ambulatoria
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Línea de base a 52 semanas de tratamiento
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Evaluación de la función de las extremidades superiores: la escala de extremidades superiores de Brooke, valores medidos de rendimiento de las extremidades superiores (PUL) y cambio desde el inicio en los valores medidos
Periodo de tiempo: semana 52
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Cohorte no ambulatoria
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semana 52
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Cambio desde la línea de base en la fuerza de agarre
Periodo de tiempo: semana 52
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Cohorte no ambulatoria
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semana 52
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Pruebas de función pulmonar: capacidad pulmonar de esfuerzo medida (FVC, %FVC), volumen en 1 segundo (Volumen espiratorio forzado: FEV1.0), fracción en 1 segundo (FEV1.0%) y cambio desde el inicio (al momento de la inscripción) de valores.
Periodo de tiempo: semana 52
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Cohorte no ambulatoria
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semana 52
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Ecocardiografía: EF y FS medidos y cambio desde el inicio en los valores medidos
Periodo de tiempo: semana 52
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Cohorte no ambulatoria
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semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
18 de junio de 2026
Finalización del estudio (Actual)
18 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
14 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Factores socioeconómicos
- Características de la población
- Demografía
- Características familiares
- Estado civil
- TAS-205
- Soltero
Otros números de identificación del estudio
- 10053050
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los datos no se compartirán de acuerdo con la política del Patrocinador sobre el intercambio de datos.
La política de Taiho sobre el intercambio de datos se puede encontrar en https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .