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Une étude de phase 3 sur le TAS-205 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (REACH-DMD)

13 août 2026 mis à jour par: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Une étude d'extension de phase 3, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et en ouvert sur le TAS-205 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du TAS-205 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du TAS-205 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) par rapport à un placebo, telle que mesurée par la variation moyenne du temps de départ à 52 semaines pour se lever du sol. Une fois la période de traitement terminée, les patients peuvent choisir de poursuivre l'étude d'extension en ouvert.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

104

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Aichi, Japon
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japon
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japon
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japon
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japon
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Patients ayant un diagnostic de dystrophinopathie déterminé par un test génétique de la dystrophine au moment du consentement éclairé, symptômes ou signes caractéristiques de la DMD (par exemple, faiblesse musculaire proximale, démarche dandinante, signe de Gower)
  • Patients âgés de 5 ans ou plus au moment du consentement éclairé

  • Patients qui remplissent toutes les conditions suivantes au moment du test de dépistage

    • marcher par eux-mêmes
    • le temps pour se lever seul du sol est ≥ 3 secondes et < 10 secondes
  • Les patients qui peuvent s'attendre à un test de marche de 6 minutes de 350 mètres ou plus
  • En cas de prise de glucocorticoïdes oraux, pas de changement significatif du total quotidien ou de la posologie 6 mois avant l'inscription.

Principaux critères d'exclusion

  • Patients ayant une hypersensibilité médicamenteuse concomitante grave ou des antécédents médicaux
  • Patients ayant utilisé des inhibiteurs de la cyclooxygénase-1 (COX-1) ou de la COX-2, ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) pendant 7 jours avant la mesure du temps nécessaire pour se lever du sol pendant la période de dépistage
  • Patients ayant subi une blessure (traumatisme/dommage) pouvant affecter la force musculaire ou la fonction motrice dans les 3 mois précédant l'inscription ou ayant une blessure non guérie (traumatisme/dommage) pouvant affecter la force musculaire ou la fonction motrice au moment de l'inscription
  • Patients ayant reçu une thérapie génique/cellulaire ou une thérapie par lecture de codons stop avec des oligonucléotides antisens
  • Patients ayant participé à un autre essai clinique et ayant reçu un médicament à l'étude dans les 90 jours précédant l'administration du médicament à l'étude dans la présente étude
  • Patients avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FE) < 40 % ou un raccourcissement fractionnaire ventriculaire gauche (FS) < 25 % à l'échographie cardiaque (échocardiographie) à la période d'observation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo [cohorte ambulatoire] uniquement
  • Période d'observation：administration orale pendant 2 semaines, BID après le repas
  • Période de traitement：administration orale pendant 52 semaines, BID après le repas
Expérimental: TAS-205
Médicament: TAS-205 [Cohorte ambulatoire] [Cohorte non ambulatoire]
・Période de traitement：administration orale pendant 52 semaines, BID après le repas

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen entre le départ et la semaine 52 du temps nécessaire pour se lever du sol
Délai: Du départ à la semaine 52 du traitement
Cohorte ambulatoire
Du départ à la semaine 52 du traitement
Incidence des événements indésirables et des réactions indésirables
Délai: Semaine 52
Cohorte non ambulatoire
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps mesuré dans le temps de montée depuis le test au sol, ainsi que le changement par rapport à la ligne de base dans chaque valeur mesurée
Délai: De base à 52 semaines de traitement
Cohorte ambulatoire
De base à 52 semaines de traitement
Changement par rapport à la ligne de base dans le Timed Up and Go Test (TUG)
Délai: De base à 52 semaines de traitement

Ambulatory Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Le temps nécessaire pour que le sujet se lève d'une position assise sur une table (chaise), marche le plus rapidement possible vers un cône placé 3 m devant, puis revienne à la table. être évalué.

Le temps nécessaire au sujet pour se lever d'une position assise sur une table (chaise), marcher le plus rapidement possible vers un cône placé 3 m devant lui, puis revenir à la table sera évalué.
De base à 52 semaines de traitement
Changement par rapport à la ligne de base dans North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Délai: De base à 52 semaines de traitement
Cohorte ambulatoire
De base à 52 semaines de traitement
Changement par rapport à la ligne de base dans le test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: De base à 52 semaines de traitement
Cohorte ambulatoire
De base à 52 semaines de traitement
Valeurs mesurées de l'indice de volume musculaire (MVI), de l'indice de volume musculaire en pourcentage (%MVI) et de la masse musculaire squelettique dans la tomodensitométrie (CT) du muscle squelettique, ainsi que le changement par rapport à la ligne de base de chaque valeur mesurée
Délai: De base à 52 semaines de traitement
Cohorte ambulatoire
De base à 52 semaines de traitement
Évaluation de la fonction du membre supérieur : échelle de Brooke pour les membres supérieurs, valeurs mesurées de la performance du membre supérieur (PUL) et changement par rapport à la ligne de base des valeurs mesurées
Délai: semaine 52
Cohorte non ambulatoire
semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de la force de préhension
Délai: semaine 52
Cohorte non ambulatoire
semaine 52
Tests de la fonction pulmonaire : capacité pulmonaire d'effort mesurée (CVF, % CVF), volume en 1 seconde (volume expiratoire forcé  : FEV1.0), fraction en 1 seconde (FEV1.0 %) et variation par rapport à la ligne de base (au moment de l'inscription) de la mesure valeurs.
Délai: semaine 52
Cohorte non ambulatoire
semaine 52
Échocardiographie : EF et FS mesurés et changement par rapport à la ligne de base des valeurs mesurées
Délai: semaine 52
Cohorte non ambulatoire
semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

18 juin 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

18 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 octobre 2020

Première publication (Réel)

14 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 10053050

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données ne seront pas partagées conformément à la politique du commanditaire sur le partage des données. La politique de Taiho sur le partage des données est disponible sur https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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