Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (REACH-DMD)

4. september 2025 opdateret af: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Et fase 3, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt og åbent, forlængelsesstudie af TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) sammenlignet med placebo målt ved den gennemsnitlige ændring fra baseline til 52 uger i tiden til at rejse sig fra gulvet. Efter afslutning af behandlingsperioden kan patienterne vælge at fortsætte i åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

104

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Aichi, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japan
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Patienter med en diagnose af dystrofinopati som bestemt af en dystrofin genetisk test på tidspunktet for informeret samtykke, symptomer eller tegn, der er karakteristiske for DMD (f.eks. proksimal muskelsvaghed, waglende gang, Gowers tegn)
  • Patienter i alderen 5 år eller derover på tidspunktet for informeret samtykke

  • Patienter, der opfylder alle følgende på tidspunktet for screeningstesten

    • gå selv
    • tid til at rejse sig fra gulvet alene er ≥ 3 sekunder og <10 sekunder
  • Patienter, der kan forvente en 6-minutters gangtest på 350 meter eller mere
  • Hvis du tager orale glukokortikoider ingen signifikant ændring i den samlede daglige eller dosis 6 måneder før indskrivning.

Nøgleudelukkelseskriterier

  • Patienter, som har alvorlig samtidig lægemiddeloverfølsomhed eller sygehistorie
  • Patienter, der har brugt cyclooxygenase-1 (COX-1) eller COX-2-hæmmere eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) i løbet af 7 dage før måling af tiden til at rejse sig fra gulvet i screeningsperioden
  • Patienter, der har pådraget sig en skade (traume/skade), der kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funktion inden for 3 måneder før indskrivning, eller som har en uhelbredet skade (traume/skade), der kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funktion ved indskrivningen
  • Patienter, der har modtaget gen-/celle-baseret behandling eller stop-codon readthrough-terapi med antisense oligonukleotider
  • Patienter, der har deltaget i et andet klinisk forsøg og modtaget et studielægemiddel inden for 90 dage før administration af studielægemidlet i denne undersøgelse
  • Patienter med en venstre ventrikulær ejektionsfraktion (EF) på <40 % eller venstre ventrikel fraktionel forkortelse (FS) på <25 % på hjerteultralyd (ekkokardiografi) i observationsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Kun placebo [ambulatorisk kohorte]
  • Observationsperiode: oral administration i 2 uger, BID efter måltid
  • Behandlingsperiode: oral administration i 52 uger, BID efter måltid
Eksperimentel: TAS-205
Medicin: TAS-205 [Ambulatorisk kohorte] [Ikke-ambulatorisk kohorte]
・Behandlingsperiode: oral administration i 52 uger, BID efter måltid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 52 i tiden til at rejse sig fra gulvet
Tidsramme: Baseline til uge 52 af behandlingen
Ambulant kohorte
Baseline til uge 52 af behandlingen
Forekomst af uønskede hændelser og uønskede reaktioner
Tidsramme: Uge 52
Ikke-ambulerende kohorte
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid målt i tiden til stigning fra gulvtesten, samt ændringen fra baseline i hver målt værdi
Tidsramme: Baseline til 52 ugers behandling
Ambulant kohorte
Baseline til 52 ugers behandling
Ændring fra baseline i Timed Up and Go Test (TUG)
Tidsramme: Baseline til 52 ugers behandling

Ambulant Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Den tid, det tager for forsøgspersonen at rejse sig fra en siddende stilling på et bord (stol), gå til en kegle placeret 3 m foran så hurtigt som muligt og derefter vende tilbage til bordet. blive vurderet.

Den tid, det tager for forsøgspersonen at rejse sig fra en siddende stilling på et bord (stol), gå til en kegle placeret 3 m foran så hurtigt som muligt, og derefter vende tilbage til bordet, vil blive evalueret.
Baseline til 52 ugers behandling
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Baseline til 52 ugers behandling
Ambulant kohorte
Baseline til 52 ugers behandling
Ændring fra baseline i seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 52 ugers behandling
Ambulant kohorte
Baseline til 52 ugers behandling
Målte værdier af muskelvolumenindeks (MVI), procent muskelvolumenindeks (%MVI) og skeletmuskelmasse i skeletmuskelcomputertomografi (CT), samt ændringen fra baseline i hver målt værdi
Tidsramme: Baseline til 52 ugers behandling
Ambulant kohorte
Baseline til 52 ugers behandling
Vurdering af overekstremitetsfunktion: Brookes øvre ekstremitetsskala, målte værdier for ydeevne af øvre ekstremiteter (PUL) og ændring fra baseline i målte værdier
Tidsramme: uge 52
Ikke-ambulerende kohorte
uge 52
Ændring fra baseline i grebsstyrke
Tidsramme: uge 52
Ikke-ambulerende kohorte
uge 52
Lungefunktionstests: målt lungeanstrengelseskapacitet (FVC, %FVC), volumen på 1 sekund (Forced Expiratory Volume:FEV1,0), fraktion på 1 sekund (FEV1,0%) og ændring fra baseline (ved tilmelding) af målt værdier.
Tidsramme: uge 52
Ikke-ambulerende kohorte
uge 52
Ekkokardiografi: Målt EF og FS og ændring fra baseline i målte værdier
Tidsramme: uge 52
Ikke-ambulerende kohorte
uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

14. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10053050

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Data vil ikke blive delt i henhold til sponsorpolitikken om datadeling. Taihos politik om datadeling kan findes på https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner