Studie fáze 3 TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (REACH-DMD)
4. září 2025 aktualizováno: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená a otevřená, rozšiřující studie fáze 3 TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Hlavním účelem této studie je zhodnotit účinnost TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) ve srovnání s placebem, jak bylo měřeno průměrnou změnou od výchozí hodnoty do 52 týdnů v době, kdy vstali z podlahy. Po ukončení léčebného období se pacienti mohou rozhodnout pokračovat v otevřené rozšířené studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
104
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Aichi, Japonsko
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Fukuoka, Japonsko
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Hokkaido, Japonsko
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Osaka, Japonsko
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Tokyo, Japonsko
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnózou dystrofinopatie stanovenou dystrofinovým genetickým testem v době informovaného souhlasu, symptomy nebo příznaky charakteristické pro DMD (např. proximální svalová slabost, kolébavá chůze, Gowerův příznak)
- Pacienti ve věku 5 let a více v době informovaného souhlasu
Pacienti, kteří v době screeningového testu splňují všechny následující podmínky
- chodit sami
- doba samostatného zvednutí z podlahy je ≥ 3 sekundy a <10 sekund
- Pacienti, kteří mohou očekávat 6minutový test chůze na 350 a více metrů
- Pokud užíváte perorální glukokortikoidy, žádná významná změna v celkovém denním nebo dávkování 6 měsíců před zařazením.
Klíčová kritéria vyloučení
- Pacienti, kteří mají současně závažnou přecitlivělost na léky nebo mají anamnézu
- Pacienti, kteří užívali inhibitory cyklooxygenázy-1 (COX-1) nebo COX-2 nebo nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) po dobu 7 dnů před měřením času na vstávání z podlahy v období screeningu
- Pacienti, kteří utrpěli zranění (trauma/poškození), které může ovlivnit svalovou sílu nebo motorickou funkci během 3 měsíců před zařazením, nebo kteří mají nevyléčené zranění (trauma/poškození), které může ovlivnit svalovou sílu nebo motorickou funkci při zařazení
- Pacienti, kteří podstoupili terapii založenou na genu/buňce nebo terapii načítáním stop kodonů s antisense oligonukleotidy
- Pacienti, kteří se zúčastnili jiné klinické studie a dostali studované léčivo během 90 dnů před podáním studovaného léčiva v této studii
- Pacienti s ejekční frakcí levé komory (EF) < 40 % nebo frakčním zkrácením levé komory (FS) < 25 % na srdeční ultrasonografii (echokardiografii) v období sledování
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Experimentální: TAS-205
|
・Léčebná doba：orální podávání po dobu 52 týdnů, BID po jídle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna od základní linie do týdne 52 v době, kdy se zvedne z podlahy
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne léčby
|
Ambulantní kohorta
|
Výchozí stav do 52. týdne léčby
|
|
Výskyt nežádoucích příhod a nežádoucích reakcí
Časové okno: 52. týden
|
Neambulantní kohorta
|
52. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas měřený v době do vzestupu z testu podlahy, stejně jako změna od základní linie v každé naměřené hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
Ambulantní kohorta
|
Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
|
Změna od základní linie v testu Timed Up and Go (TUG)
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
Ambulatory Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Doba potřebná k tomu, aby subjekt vstal ze sedu na stole (židle), co nejrychleji došel ke kuželu umístěnému 3 m před sebou a pak se vrátil ke stolu. být hodnocen. Hodnotí se doba potřebná k tomu, aby subjekt vstal ze sedu na stole (židle), co nejrychleji došel ke kuželu umístěnému 3 m před sebou a poté se vrátil ke stolu. |
Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
|
Změna od výchozí hodnoty v North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
Ambulantní kohorta
|
Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
Ambulantní kohorta
|
Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
|
Naměřené hodnoty indexu svalového objemu (MVI), procentuálního indexu objemu svalů (%MVI) a hmoty kosterního svalstva ve výpočetní tomografii kosterního svalstva (CT), stejně jako změna od výchozí hodnoty v každé naměřené hodnotě
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
Ambulantní kohorta
|
Výchozí stav do 52 týdnů léčby
|
|
Hodnocení funkce horní končetiny: Brookeova škála horních končetin, naměřené hodnoty výkonnosti horní končetiny (PUL) a změna naměřených hodnot od výchozích hodnot
Časové okno: týden 52
|
Neambulantní kohorta
|
týden 52
|
|
Změna síly úchopu od základní linie
Časové okno: týden 52
|
Neambulantní kohorta
|
týden 52
|
|
Testy funkce plic: měřená kapacita plic při námaze (FVC, %FVC), objem za 1 sekundu (Forced Expiratory Volume:FEV1,0), zlomek za 1 sekundu (FEV1,0 %) a změna od výchozí hodnoty (při registraci) naměřených hodnot hodnoty.
Časové okno: týden 52
|
Neambulantní kohorta
|
týden 52
|
|
Echokardiografie: Měřená EF a FS a změna od výchozí hodnoty v naměřených hodnotách
Časové okno: týden 52
|
Neambulantní kohorta
|
týden 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. května 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
14. října 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
11. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Veřejné zdraví
- Životní prostředí a veřejné zdraví
- Socioekonomické faktory
- Charakteristiky populace
- Prostředí
- Demografie
- Epidemiologická měření
- Charakteristiky bydliště
- Rodinné charakteristiky
- Padělané drogy
- Domácí prostředí
- TAS-205
Další identifikační čísla studie
- 10053050
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Data nebudou sdílena v souladu se zásadami sponzora pro sdílení dat.
Zásady Taiho týkající se sdílení dat lze nalézt na https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .