Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy preparatu TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (REACH-DMD)

4 września 2025 zaktualizowane przez: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe i otwarte badanie fazy 3, rozszerzenie badania TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w porównaniu z placebo, mierzoną średnią zmianą od wartości początkowej do 52 tygodni w czasie wstania z podłogi. Po zakończeniu okresu leczenia pacjenci mogą zdecydować się na kontynuację przedłużonego badania otwartego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

104

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Aichi, Japonia
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Fukuoka, Japonia
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Hokkaido, Japonia
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Osaka, Japonia
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
      • Tokyo, Japonia
        • A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem dystrofinopatii stwierdzonej testem genetycznym dystrofiny w momencie wyrażenia świadomej zgody, objawy lub oznaki charakterystyczne dla DMD (np. osłabienie mięśni proksymalnych, kaczkowaty chód, objaw Gowera)
  • Pacjenci w wieku co najmniej 5 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody

  • Pacjenci, którzy w czasie badania przesiewowego spełniają wszystkie poniższe kryteria

    • chodzić same
    • czas samodzielnego wstania z podłogi wynosi ≥ 3 sekundy i <10 sekund
  • Pacjenci, którzy mogą spodziewać się 6-minutowego testu marszu na dystansie 350 metrów lub większym
  • W przypadku przyjmowania doustnych glukokortykoidów brak znaczących zmian w całkowitym dziennym lub dawkowaniu 6 miesięcy przed włączeniem.

Kluczowe kryteria wykluczenia

  • Pacjenci, u których występuje ciężka współistniejąca nadwrażliwość na lek lub w wywiadzie medycznym
  • Pacjenci, którzy stosowali inhibitory cyklooksygenazy-1 (COX-1) lub COX-2 albo niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) w ciągu 7 dni przed pomiarem czasu do wstania z podłogi w okresie przesiewowym
  • Pacjenci, którzy doznali urazu (uraz/uszkodzenie), który może mieć wpływ na siłę mięśni lub funkcje motoryczne w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem lub którzy mają nieleczony uraz (uraz/uszkodzenie), który może wpływać na siłę mięśni lub funkcje motoryczne w momencie włączenia
  • Pacjenci, którzy otrzymali terapię opartą na genach/komórkach lub terapię odczytu kodonów stop z antysensownymi oligonukleotydami
  • Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym i otrzymali badany lek w ciągu 90 dni przed podaniem badanego leku w niniejszym badaniu
  • Pacjenci z frakcją wyrzutową lewej komory (EF) <40% lub frakcją skrócenia lewej komory (FS) <25% w badaniu USG serca (echokardiografia) w okresie obserwacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Tylko placebo [kohorta ambulatoryjna].
  • Okres obserwacji: podanie doustne przez 2 tygodnie, BID po posiłku
  • Okres leczenia: podanie doustne przez 52 tygodnie, BID po posiłku
Eksperymentalny: TAS-205
Lek: TAS-205 [Kohorta ambulatoryjna] [Kohorta nieambulatoryjna]
・Okres leczenia: podawanie doustne przez 52 tygodnie, BID po posiłku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w czasie do wstania z podłogi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia leczenia
Kohorta ambulatoryjna
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia leczenia
Występowanie zdarzeń niepożądanych i działań niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 52
Kohorta nieambulatoryjna
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas mierzony w czasie do wstania z testu podłogi, a także zmiana od linii bazowej w każdej zmierzonej wartości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Kohorta ambulatoryjna
Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Zmiana w stosunku do linii bazowej w teście Timed Up and Go (TUG)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia

Ambulatory Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Czas potrzebny osobie badanej na wstanie z pozycji siedzącej na stole (krześle), jak najszybsze przejście do pachołka znajdującego się 3 m przed nim, a następnie powrót do stołu zostać oceniony.

Oceniany będzie czas potrzebny na wstanie z pozycji siedzącej na stole (krześle), jak najszybsze przejście do pachołka znajdującego się 3 m dalej, a następnie powrót do stołu.
Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Zmiana od wartości początkowej w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Kohorta ambulatoryjna
Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w sześciominutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Kohorta ambulatoryjna
Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Zmierzone wartości wskaźnika objętości mięśni (MVI), procentowego wskaźnika objętości mięśni (%MVI) i masy mięśni szkieletowych w tomografii komputerowej (CT) mięśni szkieletowych, a także zmiana każdej zmierzonej wartości względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Kohorta ambulatoryjna
Wartość wyjściowa do 52 tygodni leczenia
Ocena funkcji kończyny górnej: Skala kończyny górnej Brooke'a, zmierzone wartości sprawności kończyny górnej (PUL) oraz zmiana zmierzonych wartości względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: tydzień 52
Kohorta nieambulatoryjna
tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w sile chwytu
Ramy czasowe: tydzień 52
Kohorta nieambulatoryjna
tydzień 52
Testy czynnościowe płuc: zmierzona wysiłkowa pojemność płuc (FVC, %FVC), objętość w ciągu 1 sekundy (natężona objętość wydechowa: FEV1,0), frakcja w ciągu 1 sekundy (FEV1,0%) oraz zmiana zmierzonej wartości w stosunku do wartości początkowej (w chwili włączenia) wartości.
Ramy czasowe: tydzień 52
Kohorta nieambulatoryjna
tydzień 52
Echokardiografia: Zmierzono EF i FS oraz zmianę zmierzonych wartości względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: tydzień 52
Kohorta nieambulatoryjna
tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10053050

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane nie będą udostępniane zgodnie z polityką Sponsora dotyczącą udostępniania danych. Politykę Taiho dotyczącą udostępniania danych można znaleźć na stronie https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj