En fas 3-studie av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (REACH-DMD)
13 augusti 2026 uppdaterad av: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
En fas 3, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind och öppen förlängningsstudie av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Huvudsyftet med denna studie är att bedöma effekten av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD) jämfört med placebo mätt som den genomsnittliga förändringen från baslinjen till 52 veckor under tiden det tar att resa sig från golvet. Efter avslutad behandlingsperiod kan patienterna välja att fortsätta i öppen förlängningsstudie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
104
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Aichi, Japan
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Fukuoka, Japan
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Hokkaido, Japan
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Osaka, Japan
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
Tokyo, Japan
- A site selected by Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Patienter med diagnosen dystrofinopati som fastställts av ett genetiskt dystrofintest vid tidpunkten för informerat samtycke, symtom eller tecken som är karakteristiska för DMD (t.ex. proximal muskelsvaghet, vaglande gång, Gowers tecken)
- Patienter som är 5 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke
Patienter som uppfyller alla följande vid tidpunkten för screeningtestet
- gå själva
- tid att resa sig från golvet på egen hand är ≥ 3 sekunder och <10 sekunder
- Patienter som kan förvänta sig ett 6 minuters gångtest på 350 meter eller mer
- Om du tar orala glukokortikoider ingen signifikant förändring av den totala dagliga dosen eller dosering 6 månader före inskrivning.
Viktiga uteslutningskriterier
- Patienter som har allvarlig samtidig läkemedelsöverkänslighet eller medicinsk historia
- Patienter som har använt cyklooxygenas-1 (COX-1) eller COX-2-hämmare, eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) under 7 dagar före mätningen av tiden för att resa sig från golvet under screeningsperioden
- Patienter som har ådragit sig en skada (trauma/skada) som kan påverka muskelstyrka eller motorisk funktion inom 3 månader före inskrivning eller som har en obotad skada (trauma/skada) som kan påverka muskelstyrka eller motorisk funktion vid inskrivningen
- Patienter som har fått gen-/cell-baserad terapi eller stoppkodon-readthrough-terapi med antisens-oligonukleotider
- Patienter som har deltagit i en annan klinisk prövning och fått ett studieläkemedel inom 90 dagar före administrering av studieläkemedlet i denna studie
- Patienter med en vänsterkammars ejektionsfraktion (EF) på <40 % eller vänsterkammarfraktionell förkortning (FS) på <25 % på hjärtultraljud (ekokardiografi) vid observationsperioden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
|
|
Experimentell: TAS-205
|
・Behandlingsperiod: oral administrering i 52 veckor, två gånger dagligen efter måltid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till vecka 52 i tiden för att resa sig från golvet
Tidsram: Baslinje till vecka 52 av behandlingen
|
Ambulerande kohort
|
Baslinje till vecka 52 av behandlingen
|
|
Förekomst av biverkningar och biverkningar
Tidsram: Vecka 52
|
Icke-ambulerande kohort
|
Vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid mätt i tiden att stiga från golvtestet, samt förändringen från baslinjen i varje uppmätt värde
Tidsram: Baslinje till 52 veckors behandling
|
Ambulerande kohort
|
Baslinje till 52 veckors behandling
|
|
Ändra från baslinjen i Timed Up and Go-testet (TUG)
Tidsram: Baslinje till 52 veckors behandling
|
Ambulant Cohort Timed Up and Go Test (TUG) Den tid som krävs för att försökspersonen ska resa sig från sittande ställning på ett bord (stol), gå till en kon placerad 3 m framför så snabbt som möjligt och sedan gå tillbaka till bordet utvärderas. Den tid som krävs för att försökspersonen ska resa sig från sittande ställning på ett bord (stol), gå till en kon placerad 3 m framför så snabbt som möjligt och sedan återgå till bordet kommer att utvärderas. |
Baslinje till 52 veckors behandling
|
|
Förändring från baslinjen i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsram: Baslinje till 52 veckors behandling
|
Ambulerande kohort
|
Baslinje till 52 veckors behandling
|
|
Ändring från baslinjen i sex minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje till 52 veckors behandling
|
Ambulerande kohort
|
Baslinje till 52 veckors behandling
|
|
Uppmätta värden för muskelvolymindex (MVI), procent muskelvolymindex (%MVI) och skelettmuskelmassa i skelettmuskeldatortomografi (CT), samt förändringen från baslinjen i varje uppmätt värde
Tidsram: Baslinje till 52 veckors behandling
|
Ambulerande kohort
|
Baslinje till 52 veckors behandling
|
|
Bedömning av övre extremiteternas funktion: Brooke övre extremitetsskalan, uppmätta värden på prestanda för den övre extremiteten (PUL) och förändring från baslinjen i uppmätta värden
Tidsram: vecka 52
|
Icke-ambulerande kohort
|
vecka 52
|
|
Ändring från baslinjen i greppstyrka
Tidsram: vecka 52
|
Icke-ambulerande kohort
|
vecka 52
|
|
Lungfunktionstester: uppmätt ansträngningslungkapacitet (FVC, %FVC), volym på 1 sekund (Forced Expiratory Volume:FEV1,0), fraktion på 1 sekund (FEV1,0%) och förändring från baslinjen (vid inskrivning) av uppmätt värden.
Tidsram: vecka 52
|
Icke-ambulerande kohort
|
vecka 52
|
|
Ekokardiografi: Uppmätt EF och FS och förändring från baslinjen i uppmätta värden
Tidsram: vecka 52
|
Icke-ambulerande kohort
|
vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 november 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
18 juni 2026
Avslutad studie (Faktisk)
18 juni 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
14 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Muskelstörningar, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Socioekonomiska faktorer
- Befolkningsegenskaper
- Demografi
- Familjegenskaper
- Civilstånd
- TAS-205
- Enstaka person
Andra studie-ID-nummer
- 10053050
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Data kommer inte att delas enligt sponsorpolicyn för datadelning.
Taihos policy för datadelning finns på https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .