Selumetinib 在患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和不能手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的中国儿童和成人受试者中的研究
2026年8月17日 更新者：AstraZeneca
一项评估 Selumetinib（一种选择性丝裂原活化蛋白激酶 (MEK)1 抑制剂）在患有神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效的 1 期开放标签研究(PN)
一项评估 Selumetinib（一种选择性丝裂原活化蛋白激酶 (MEK)1 抑制剂）在患有神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效的 1 期开放标签研究(PN)
研究概览
详细说明
患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 和无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的儿科和成人患者将在筛选访视中进行评估，以确认是否符合条件。
大约 16 名儿童和 16 名成人合格患者将每天两次（大约每 12 小时一次）连续口服 selumetinib 25 mg/m^2，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先发生者为准。
一旦患者停止研究治疗，将在指定的时间内对患者进行随访以进行安全性评估
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shanghai、中国、200011
- Research Site
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Shanghai、中国、CN-200092
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 99年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 儿科队列：中国受试者 ≥ 3 岁且
- 成人队列：研究入学时≥18 岁的中国受试者
- 根据 NIH 共识发展会议声明，受试者必须被诊断为 (i) NF1 和 (ii) PN 被定义为沿着神经长度生长并可能涉及多个分支和分支的神经纤维瘤。 (iii) 不可操作的 PN
- 受试者必须至少有一项可测量的典型或结节性 PN
- 中性粒细胞绝对计数≥1.5×10^9/L，血红蛋白≥9g/dL，血小板计数≥100×10^9/L。 受试者必须在筛选评估前 7 天没有生长因子支持和血小板输注支持。
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) ≤ 2× 正常上限 (ULN)，总胆红素 ≤1.5×ULN，除非受试者患有吉尔伯特病 (≤2.5×ULN)。
排除标准：
- 恶性周围神经鞘瘤的证据。
- 有临床意义的心血管疾病
- 既往恶性肿瘤（经过充分治疗的基底细胞癌或鳞状细胞皮肤癌、原位宫颈癌或受试者已无病 ≥ 2 年或生存期不会受限的其他癌症除外
- 具有以下眼科发现/状况的受试者：
当前或既往有视网膜色素上皮脱离/中心性浆液性视网膜病变或视网膜静脉阻塞病史；眼内压 >21 mmHg（或按年龄调整的 ULN）或不受控制的青光眼（与 IOP 无关）；患有已知青光眼和 IOP 升高但没有有意义的视力（只有光感或没有光感）并且没有经历与青光眼相关的疼痛的受试者，在与研究医生讨论后可能符合条件；根据研究者的评估，眼科检查的任何其他显着异常会使受试者不适合参加研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：司美替尼
所有符合条件的受试者将首先接受单次口服剂量的 selumetinib 25 mg/m^2。
然后，每天两次口服 selumetinib 25 mg/m^2 连续给药，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先发生者为准。
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所有符合条件的受试者将首先接受单次口服剂量的 selumetinib 25 mg/m^2。 在 2 天的清除期后，将连续给予口服 selumetinib 25 mg/m^2，每天两次。 受试者将继续接受 selumetinib，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先发生者为准。 提供 10 毫克和 25 毫克规格的胶囊。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：对于儿科队列：从签署知情同意书到最后一次受试者给药后最多 3 年；对于成人队列：从签署知情同意书到最后一次受试者给药后 2 年+30 天。
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对于儿科队列：从签署知情同意书到最后一次受试者给药后最多 3 年；对于成人队列：从签署知情同意书到最后一次受试者给药后 2 年+30 天。
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Selumetinib 及其代谢物（N-去甲基 selumetinib）在患有 NF 1 和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中从零到最后可测量浓度 (AUC0-t) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：从第一次同意患者第一次给药到最后一次患者稳态 PK 收集。预计持续时间约为 1 年。
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单剂量和多剂量给药后的 AUC0-t
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从第一次同意患者第一次给药到最后一次患者稳态 PK 收集。预计持续时间约为 1 年。
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Selumetinib 及其代谢物（N-去甲基 selumetinib）在患有 NF 1 和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的最大血浆浓度（Cmax）
大体时间：从第一次同意患者第一次给药到最后一次患者稳态 PK 收集。预计持续时间约为 1 年。
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单剂量和多剂量给药后的Cmax
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从第一次同意患者第一次给药到最后一次患者稳态 PK 收集。预计持续时间约为 1 年。
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Selumetinib 及其代谢物（N-去甲基 selumetinib）在患有 NF 1 和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的终末半衰期 (t1/2)
大体时间：从第一次同意患者第一次给药到最后一次患者稳态 PK 收集。预计持续时间约为 1 年。
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单剂量和多剂量给药后t1/2
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从第一次同意患者第一次给药到最后一次患者稳态 PK 收集。预计持续时间约为 1 年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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selumetinib 在患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的客观缓解率 (ORR)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过目标和非目标 PN 的 3D 体积磁共振成像 (MRI) 测量
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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selumetinib 在患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的反应持续时间 (DoR)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过目标和非目标 PN 的 3D 体积磁共振成像 (MRI) 测量
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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selumetinib 在患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的无进展生存期 (PFS)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过目标和非目标 PN 的 3D 体积磁共振成像 (MRI) 测量
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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selumetinib 在患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的进展时间 (TTP)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过目标和非目标 PN 的 3D 体积磁共振成像 (MRI) 测量
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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selumetinib 在患有 1 型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的中国儿童和成人受试者中的反应时间 (TTR)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过目标和非目标 PN 的 3D 体积磁共振成像 (MRI) 测量
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 问卷测量身体功能
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过 PedsQL 测量与健康相关的生活质量 (HRQoL)（儿科队列，自我和父母报告）
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过 FLACC 量表测量疼痛
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过 EORTC QLQ-C30（成人队列）测量与健康相关的生活质量 (HRQoL)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过 PlexiQoL（成人队列）测量与健康相关的生活质量 (HRQoL)
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过面部疼痛量表（修订版）测量疼痛
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过 NRS-11 测量疼痛
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过 PII 测量疼痛
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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通过止痛药调查测量疼痛
大体时间：第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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第一位患者第一次给药直至最后一位受试者给药后 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Qingfeng Li、Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月16日
初级完成 (实际的)
2022年8月16日
研究完成 (估计的)
2026年8月31日
研究注册日期
首次提交
2020年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月15日
首次发布 (实际的)
2020年10月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月17日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D1346C00011
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过请求门户请求访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验的匿名个人患者数据。
所有请求都将根据 AZ 披露承诺进行评估：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。
IPD 共享时间框架
根据对 EFPIA 制药数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。
有关我们时间表的详细信息，请参阅我们在 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 上的披露承诺。
IPD 共享访问标准
当请求获得批准后，阿斯利康将在批准的赞助工具中提供对去识别化的个体患者水平数据的访问。
在访问请求的信息之前，必须签署数据共享协议（数据访问者不可协商的合同）。
此外，所有用户都需要接受 SAS MSE 的条款和条件才能获得访问权限。
有关更多详细信息，请查看 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 上的披露声明。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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