Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Selumetinib hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med neurofibromatose type 1 (NF1) og inoperable plexiforme neurofibromer (PN)

13. maj 2026 opdateret af: AstraZeneca

Et åbent fase 1-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og klinisk effektivitet af Selumetinib, en selektiv mitogenaktiveret proteinkinasekinase (MEK) 1-hæmmer, hos kinesiske pædiatriske og voksne forsøgspersoner med neurofibromatose type 1 (NF1) og inoperabel plexiform (PN)

Et åbent fase 1-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og klinisk effektivitet af Selumetinib, en selektiv mitogenaktiveret proteinkinasekinase (MEK) 1-hæmmer, hos kinesiske pædiatriske og voksne forsøgspersoner med neurofibromatose type 1 (NF1) og inoperabel plexiform (PN)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske og voksne patienter med neurofibromatose type 1 (NF1) og inoperable plexiforme neurofibromer (PN) vil blive evalueret i screeningsbesøget for at bekræfte egnethed. Ca. 16 pædiatriske og 16 voksne kvalificerede patienter vil modtage oral selumetinib 25 mg/m^2 to gange dagligt (ca. hver 12. time) kontinuerligt indtil sygdomsprogression eller uacceptabel lægemiddelrelateret toksicitet, alt efter hvad der indtræffer først. Når en patient har afbrudt undersøgelsesbehandlingen, vil patienten blive fulgt i en specificeret periode til sikkerhedsvurdering

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, CN-200092
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatrisk kohorte: Kinesiske forsøgspersoner ≥3 år og
  • Voksenkohorte: Kinesiske forsøgspersoner ≥18 år på tidspunktet for studietilmelding
  • Forsøgspersoner skal diagnosticeres med (i) NF1 i henhold til NIH Consensus Development Conference Statement og (ii) PN er defineret som et neurofibrom, der er vokset langs længden af ​​en nerve og kan involvere flere fascikler og grene. (iii) ubrugelig PN
  • Forsøgspersoner skal have mindst én målbar typisk eller nodulær PN
  • Absolut neutrofiltal ≥1,5×10^9/L, hæmoglobin ≥9g/dL og blodpladetal ≥100×10^9/L. Forsøgspersonen skal være uden vækstfaktorstøtte og blodpladetransfusionsstøtte 7 dage før screeningsvurderingen.
  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2×øvre grænse for normal (ULN), total bilirubin ≤1,5×ULN undtagen i tilfælde af personer med dokumenteret Gilberts sygdom (≤2,5×ULN).

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på ondartet perifer nerveskedetumor.
  • Klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom
  • Tidligere malignitet (bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft, in situ livmoderhalskræft eller anden cancer, hvorfra forsøgspersonen havde været sygdomsfri i ≥2 år, eller som ikke ville have begrænset overlevelse til
  • Forsøgspersoner med følgende oftalmologiske fund/tilstande:

Aktuel eller tidligere historie med retinal pigmentepitelløsning/central serøs retinopati eller retinal veneokklusion; Intraokulært tryk >21 mmHg (eller ULN justeret efter alder) eller ukontrolleret glaukom (uanset IOP); Forsøgspersoner med kendt glaukom og øget IOP, som ikke har meningsfuldt syn (kun lysopfattelse eller ingen lysopfattelse) og ikke oplever smerter relateret til glaukom, kan være berettigede efter samtale med undersøgelseslægen; Enhver anden væsentlig abnormitet ved oftalmisk undersøgelse, som ville gøre forsøgspersonen uegnet til optagelse i undersøgelsen, som vurderet af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Selumetinib
Alle kvalificerede forsøgspersoner vil først modtage en enkelt oral dosis selumetinib 25 mg/m^2. Derefter vil selumetinib 25 mg/m^2 oralt to gange dagligt blive administreret kontinuerligt indtil sygdomsprogression eller uacceptabel lægemiddelrelateret toksicitet, alt efter hvad der indtræffer først.
Medicin: Selumetinib

Alle kvalificerede forsøgspersoner vil først modtage en enkelt oral dosis selumetinib 25 mg/m^2. Efter en udvaskningsperiode på 2 dage vil oral selumetinib 25 mg/m^2 to gange dagligt blive administreret kontinuerligt. Forsøgspersoner vil fortsætte med at modtage selumetinib indtil sygdomsprogression eller uacceptabel lægemiddelrelateret toksicitet, alt efter hvad der indtræffer først.

10 mg og 25 mg kapsler styrker tilgængelige.

Andre navne:
  • Koselugo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: For pædiatrisk kohorte: fra underskrivelse af formularen til informeret samtykke indtil op til 3 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret; For voksenkohorte: fra underskrivelse af den informerede samtykkeerklæring til op til 2 år+30 dage efter sidste forsøgsperson, der blev doseret.
  • Forekomst/frekvens.
  • Relation til IP som vurderet af investigator.
  • Almindelige terminologikriterier for uønskede hændelser (CTCAE) karakter.
  • Alvor.
  • Død.
  • Uønskede hændelser, der fører til seponering af IP.
  • Uønskede hændelser af særlig interesse.
For pædiatrisk kohorte: fra underskrivelse af formularen til informeret samtykke indtil op til 3 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret; For voksenkohorte: fra underskrivelse af den informerede samtykkeerklæring til op til 2 år+30 dage efter sidste forsøgsperson, der blev doseret.
Areal under koncentration-tid-kurven fra nul til den sidste målbare koncentration (AUC0-t) af selumetinib og dets metabolit (N-desmethyl selumetinib) hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med NF 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Fra den første patient med samtykke første dosis til sidste patient steady state PK-indsamling. Forventet varighed er cirka 1 år.
AUC0-t efter enkeltdosis og administration af flere doser
Fra den første patient med samtykke første dosis til sidste patient steady state PK-indsamling. Forventet varighed er cirka 1 år.
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af selumetinib og dets metabolit (N-desmethylselumetinib) hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med NF 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Fra den første patient med samtykke første dosis til sidste patient steady state PK-indsamling. Forventet varighed er cirka 1 år.
Cmax efter enkeltdosis og administration af flere doser
Fra den første patient med samtykke første dosis til sidste patient steady state PK-indsamling. Forventet varighed er cirka 1 år.
Terminal halveringstid (t1/2) af selumetinib og dets metabolit (N-desmethyl selumetinib) hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med NF 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Fra den første patient med samtykke første dosis til sidste patient steady state PK-indsamling. Forventet varighed er cirka 1 år.
t1/2 efter enkeltdosis og administration af flere doser
Fra den første patient med samtykke første dosis til sidste patient steady state PK-indsamling. Forventet varighed er cirka 1 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
objektiv responsrate (ORR) af selumetinib hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med neurofibromatose type 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
målt ved 3D volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af målet og ikke-mål PN
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
varighed af respons (DoR) af selumetinib hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med neurofibromatose type 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
målt ved 3D volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af målet og ikke-mål PN
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
progressionsfri overlevelse (PFS) af selumetinib hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med neurofibromatose type 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
målt ved 3D volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af målet og ikke-mål PN
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
tid til progression (TTP) af selumetinib hos kinesiske pædiatriske og voksne personer med neurofibromatose type 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
målt ved 3D volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af målet og ikke-mål PN
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
tid til respons (TTR) af selumetinib hos kinesiske pædiatriske og voksne forsøgspersoner med neurofibromatose type 1 og inoperable plexiforme neurofibromer
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
målt ved 3D volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af målet og ikke-mål PN
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Målinger af fysisk funktion via Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) spørgeskema
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Måler sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) via PedsQL (pædiatrisk kohorte, selv- og forældrerapporteret)
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Mål for smerte via FLACC-skala
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Måler sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) via EORTC QLQ-C30 (voksen kohorte)
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Måler sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) via PlexiQoL (voksenkohorte)
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Mål for smerte via Faces Pain Scale (revideret)
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Mål for smerte via NRS-11
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Mål for smerte via PII
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Mål for smerte via smertestillende undersøgelse
Tidsramme: Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret
Første patient første dosis indtil op til 2 år efter sidste forsøgsperson, der blev doseret

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbejdspartnere

Merck Sharp & Dohme LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. august 2022

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D1346C00011

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen. Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, giver AstraZeneca adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj. Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger. Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang. For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 1

Kliniske forsøg med Selumetinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner