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Eine Studie zu Selumetinib bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN)

13. Mai 2026 aktualisiert von: AstraZeneca

Eine offene Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und klinischen Wirksamkeit von Selumetinib, einem selektiven Hemmer der mitogenaktivierten Proteinkinase (MEK) 1, bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN)

Eine Open-Label-Studie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und klinischen Wirksamkeit von Selumetinib, einem selektiven Hemmer der mitogenaktivierten Proteinkinase (MEK) 1, bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische und erwachsene Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) werden beim Screening-Besuch untersucht, um die Eignung zu bestätigen. Ungefähr 16 pädiatrische und 16 qualifizierte erwachsene Patienten erhalten zweimal täglich (ungefähr alle 12 Stunden) orales Selumetinib 25 mg/m^2 bis zum Fortschreiten der Krankheit oder einer inakzeptablen arzneimittelbedingten Toxizität, je nachdem, was zuerst eintritt. Sobald ein Patient die Studienbehandlung abgebrochen hat, wird der Patient für einen festgelegten Zeitraum zur Sicherheitsbewertung nachbeobachtet

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, China, CN-200092
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Kohorte: Chinesische Probanden ≥3 Jahre und
  • Erwachsenenkohorte: Chinesische Probanden ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung
  • Bei den Probanden muss (i) NF1 gemäß der Erklärung der NIH Consensus Development Conference diagnostiziert werden und (ii) PN ist definiert als ein Neurofibrom, das entlang der Länge eines Nervs gewachsen ist und mehrere Faszikel und Äste umfassen kann. (iii) PN nicht funktionsfähig
  • Die Probanden müssen mindestens eine messbare typische oder noduläre PN haben
  • Absolute Neutrophilenzahl ≥1,5×10^9/L, Hämoglobin ≥9g/dL und Thrombozytenzahl ≥100×10^9/L. Das Subjekt muss 7 Tage vor der Screening-Bewertung ohne Wachstumsfaktorunterstützung und Thrombozytentransfusionsunterstützung sein.
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Aminotransferase (ALT) ≤ 2 × obere Grenze des Normalwerts (ULN), Gesamtbilirubin ≤ 1,5 × ULN, außer bei Patienten mit dokumentierter Gilbert-Krankheit (≤ 2,5 × ULN).

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis eines bösartigen peripheren Nervenscheidentumors.
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre Erkrankung
  • Frühere Malignität (mit Ausnahme von angemessen behandeltem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom, In-situ-Zervixkarzinom oder anderen Krebsarten, bei denen das Subjekt seit ≥ 2 Jahren krankheitsfrei war oder bei denen das Überleben nicht begrenzt wäre
  • Probanden mit folgenden ophthalmologischen Befunden/Zuständen:

Aktuelle oder frühere Vorgeschichte von retinaler Pigmentepithelablösung/zentraler seröser Retinopathie oder retinalem Venenverschluss; Augeninnendruck > 21 mmHg (oder ULN angepasst an das Alter) oder unkontrolliertes Glaukom (unabhängig vom Augeninnendruck); Patienten mit bekanntem Glaukom und erhöhtem Augeninnendruck, die kein sinnvolles Sehvermögen haben (nur Lichtwahrnehmung oder keine Lichtwahrnehmung) und keine Schmerzen im Zusammenhang mit dem Glaukom haben, können nach Rücksprache mit dem Studienarzt infrage kommen; Jede andere signifikante Anomalie bei der ophthalmologischen Untersuchung, die den Probanden nach Einschätzung des Prüfarztes für die Aufnahme in die Studie ungeeignet machen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Selumetinib
Alle in Frage kommenden Probanden erhalten zunächst eine orale Einzeldosis Selumetinib 25 mg/m^2. Dann wird Selumetinib 25 mg/m^2 oral zweimal täglich kontinuierlich verabreicht, bis die Krankheit fortschreitet oder eine inakzeptable arzneimittelbedingte Toxizität auftritt, je nachdem, was zuerst eintritt.
Arzneimittel: Selumetinib

Alle in Frage kommenden Probanden erhalten zunächst eine orale Einzeldosis Selumetinib 25 mg/m^2. Nach einer Auswaschphase von 2 Tagen wird kontinuierlich orales Selumetinib 25 mg/m^2 zweimal täglich verabreicht. Die Probanden erhalten weiterhin Selumetinib bis zum Fortschreiten der Krankheit oder einer inakzeptablen arzneimittelbedingten Toxizität, je nachdem, was zuerst eintritt.

10 mg und 25 mg Kapselstärken erhältlich.

Andere Namen:
  • Koselugo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Für pädiatrische Kohorte: ab Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 3 Jahre nach der letzten Dosisgabe; Für Kohorten von Erwachsenen: ab Unterzeichnung der Einwilligungserklärung bis zu 2 Jahre + 30 Tage nach der letzten Dosis des Probanden.
  • Vorkommen/Häufigkeit.
  • Beziehung zu IP, wie vom Ermittler beurteilt.
  • Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-Klasse.
  • Schwere.
  • Tod.
  • Unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch des IP führen.
  • Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse.
Für pädiatrische Kohorte: ab Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 3 Jahre nach der letzten Dosisgabe; Für Kohorten von Erwachsenen: ab Unterzeichnung der Einwilligungserklärung bis zu 2 Jahre + 30 Tage nach der letzten Dosis des Probanden.
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-t) von Selumetinib und seinem Metaboliten (N-Desmethyl-Selumetinib) bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit NF 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Patienten mit Zustimmung des ersten Patienten bis zur PK-Sammlung im Steady-State des letzten Patienten. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 1 Jahr.
AUC0-t nach Verabreichung einer Einzeldosis und mehrerer Dosen
Von der ersten Dosis des Patienten mit Zustimmung des ersten Patienten bis zur PK-Sammlung im Steady-State des letzten Patienten. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 1 Jahr.
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Selumetinib und seinem Metaboliten (N-Desmethyl-Selumetinib) bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit NF 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Patienten mit Zustimmung des ersten Patienten bis zur PK-Sammlung im Steady-State des letzten Patienten. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 1 Jahr.
Cmax nach Verabreichung einer Einzeldosis und mehrerer Dosen
Von der ersten Dosis des Patienten mit Zustimmung des ersten Patienten bis zur PK-Sammlung im Steady-State des letzten Patienten. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 1 Jahr.
Terminale Halbwertszeit (t1/2) von Selumetinib und seinem Metaboliten (N-Desmethyl-Selumetinib) bei chinesischen Kindern und Erwachsenen mit NF 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Patienten mit Zustimmung des ersten Patienten bis zur PK-Sammlung im Steady-State des letzten Patienten. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 1 Jahr.
t1/2 nach Verabreichung einer Einzeldosis und mehrerer Dosen
Von der ersten Dosis des Patienten mit Zustimmung des ersten Patienten bis zur PK-Sammlung im Steady-State des letzten Patienten. Die voraussichtliche Dauer beträgt ca. 1 Jahr.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
objektive Ansprechrate (ORR) von Selumetinib bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
gemessen durch volumetrische 3D-Magnetresonanztomographie (MRT) des Ziel- und Nichtziel-PN
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Dauer des Ansprechens (DoR) von Selumetinib bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
gemessen durch volumetrische 3D-Magnetresonanztomographie (MRT) des Ziel- und Nichtziel-PN
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
progressionsfreies Überleben (PFS) von Selumetinib bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
gemessen durch volumetrische 3D-Magnetresonanztomographie (MRT) des Ziel- und Nichtziel-PN
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Zeit bis zur Progression (TTP) von Selumetinib bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
gemessen durch volumetrische 3D-Magnetresonanztomographie (MRT) des Ziel- und Nichtziel-PN
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Zeit bis zum Ansprechen (TTR) von Selumetinib bei chinesischen pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit Neurofibromatose Typ 1 und inoperablen plexiformen Neurofibromen
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
gemessen durch volumetrische 3D-Magnetresonanztomographie (MRT) des Ziel- und Nichtziel-PN
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Messungen der körperlichen Funktion über den Fragebogen des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) über PedsQL (pädiatrische Kohorte, selbst- und elternberichtet)
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Schmerzmessungen über die FLACC-Skala
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) über EORTC QLQ-C30 (Erwachsenenkohorte)
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) über PlexiQoL (Erwachsenenkohorte)
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Schmerzmessung über Faces Pain Scale (überarbeitet)
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Schmerzmessungen über NRS-11
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Schmerzmessungen über PII
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Schmerzmessungen über Schmerzmittelumfrage
Zeitfenster: Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden
Erste Dosis des ersten Patienten bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Probanden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Mitarbeiter

Merck Sharp & Dohme LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. August 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D1346C00011

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten aus von der AstraZeneca-Unternehmensgruppe gesponserten klinischen Studien anfordern. Alle Anfragen werden gemäß der Offenlegungsverpflichtung von AZ bewertet: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca erfüllt oder übertrifft die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen der EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Einzelheiten zu unseren Fristen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn eine Anfrage genehmigt wurde, gewährt AstraZeneca Zugriff auf die anonymisierten Daten auf Patientenebene in einem genehmigten gesponserten Tool . Eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) muss vorhanden sein, bevor auf angeforderte Informationen zugegriffen werden kann. Darüber hinaus müssen alle Benutzer die Geschäftsbedingungen der SAS MSE akzeptieren, um Zugriff zu erhalten. Weitere Einzelheiten finden Sie in den Offenlegungserklärungen unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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