Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Selumetinib hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1) och inoperabla plexiforma neurofibromer (PN)

17 augusti 2026 uppdaterad av: AstraZeneca

En öppen fas 1-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och den kliniska effekten av Selumetinib, en selektiv mitogenaktiverad proteinkinaskinas (MEK) 1-hämmare, hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1) och inoperabel plexiform (PN)

En öppen fas 1-studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och klinisk effekt av Selumetinib, en selektiv mitogenaktiverad proteinkinaskinas (MEK) 1-hämmare, hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1) och inoperabel plexiform (PN)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1) och inoperabla plexiforma neurofibromer (PN) kommer att utvärderas vid screeningbesöket för att bekräfta kvalificering. Cirka 16 pediatriska och 16 vuxna kvalificerade patienter kommer att få oral selumetinib 25 mg/m^2 två gånger dagligen (ungefär var 12:e timme) kontinuerligt tills sjukdomsprogression eller oacceptabel läkemedelsrelaterad toxicitet, beroende på vad som inträffar först. När en patient har avbrutit studiebehandlingen kommer patienten att följas under en viss period för säkerhetsbedömning

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, CN-200092
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 99 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Pediatrisk kohort: kinesiska ämnen ≥3 år och
  • Vuxenkohort: Kinesiska försökspersoner ≥18 år vid tidpunkten för studieregistreringen
  • Försökspersoner måste diagnostiseras med (i) NF1 enligt NIH Consensus Development Conference Statement och (ii) PN definieras som ett neurofibrom som har vuxit längs med en nerv och kan involvera flera fasciklar och grenar. (iii) inoperabel PN
  • Försökspersoner måste ha minst en mätbar typisk eller nodulär PN
  • Absolut neutrofilantal ≥1,5×10^9/L, hemoglobin ≥9g/dL och trombocytantal ≥100×10^9/L. Försökspersonen måste vara utan stöd för tillväxtfaktor och blodplättstransfusionsstöd 7 dagar före screeningbedömningen.
  • Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 2×övre normalgräns (ULN), total bilirubin ≤1,5×ULN utom i fallet med patienter med dokumenterad Gilberts sjukdom (≤2,5×ULN).

Exklusions kriterier:

  • Bevis på malign perifer nervslidstumör.
  • Kliniskt signifikant hjärt-kärlsjukdom
  • Tidigare malignitet (förutom adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer, in situ livmoderhalscancer eller annan cancer från vilken patienten hade varit sjukdomsfri i ≥2 år eller som inte skulle ha begränsat överlevnaden till
  • Försökspersoner med följande oftalmologiska fynd/tillstånd:

Aktuell eller tidigare historia av retinal pigmentepitelavlossning/central serös retinopati eller retinal venocklusion; Intraokulärt tryck >21 mmHg (eller ULN justerat efter ålder) eller okontrollerat glaukom (oavsett IOP); Försökspersoner med känt glaukom och ökad IOP som inte har meningsfull syn (endast ljusuppfattning eller ingen ljusuppfattning) och inte upplever smärta relaterad till glaukom, kan vara berättigade efter diskussion med studieläkaren; Alla andra betydande abnormiteter vid oftalmisk undersökning som skulle göra försökspersonen olämplig för inskrivning i studien, enligt bedömningen av utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Selumetinib
Alla berättigade försökspersoner kommer först att få en engångsdos av selumetinib 25 mg/m^2. Sedan kommer selumetinib 25 mg/m^2 oralt två gånger dagligen att administreras kontinuerligt tills sjukdomsprogression eller oacceptabel läkemedelsrelaterad toxicitet, beroende på vilket som inträffar först.
Läkemedel: Selumetinib

Alla berättigade försökspersoner kommer först att få en engångsdos av selumetinib 25 mg/m^2. Efter en uttvättningsperiod på 2 dagar kommer oral selumetinib 25 mg/m^2 två gånger dagligen att administreras kontinuerligt. Försökspersoner kommer att fortsätta att få selumetinib tills sjukdomsprogression eller oacceptabel läkemedelsrelaterad toxicitet, beroende på vilket som inträffar först.

10 mg och 25 mg kapslar styrkor tillgängliga.

Andra namn:
  • Koselugo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: För pediatrisk kohort: från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till upp till 3 år efter att patienten senast doserades; För vuxenkohort: från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till upp till 2 år+30 dagar efter det att patienten senast doserades.
  • Förekomst/frekvens.
  • Relation till IP enligt bedömning av utredaren.
  • Graden Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
  • Allvar.
  • Död.
  • Biverkningar som leder till avbrytande av IP.
  • Biverkningar av särskilt intresse.
För pediatrisk kohort: från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till upp till 3 år efter att patienten senast doserades; För vuxenkohort: från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till upp till 2 år+30 dagar efter det att patienten senast doserades.
Area under koncentration-tid-kurvan från noll till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-t) av selumetinib och dess metabolit (N-desmetyl selumetinib) hos kinesiska barn och vuxna patienter med NF 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Från patientens första samtycke första dos till sista patientens steady state PK-insamling. Förväntad varaktighet är cirka 1 år.
AUC0-t efter administrering av engångsdos och flera doser
Från patientens första samtycke första dos till sista patientens steady state PK-insamling. Förväntad varaktighet är cirka 1 år.
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av selumetinib och dess metabolit (N-desmetylselumetinib) hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med NF 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Från patientens första samtycke första dos till sista patientens steady state PK-insamling. Förväntad varaktighet är cirka 1 år.
Cmax efter administrering av engångsdos och flera doser
Från patientens första samtycke första dos till sista patientens steady state PK-insamling. Förväntad varaktighet är cirka 1 år.
Terminal halveringstid (t1/2) för selumetinib och dess metabolit (N-desmetylselumetinib) hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med NF 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Från patientens första samtycke första dos till sista patientens steady state PK-insamling. Förväntad varaktighet är cirka 1 år.
t1/2 efter administrering av engångsdos och flera doser
Från patientens första samtycke första dos till sista patientens steady state PK-insamling. Förväntad varaktighet är cirka 1 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
objektiv svarsfrekvens (ORR) av selumetinib hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
mätt med 3D-volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI) av målet och icke-mål-PN
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
duration of respons (DoR) av selumetinib hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
mätt med 3D-volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI) av målet och icke-mål-PN
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
progressionsfri överlevnad (PFS) av selumetinib hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
mätt med 3D-volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI) av målet och icke-mål-PN
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
tid till progression (TTP) av selumetinib hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
mätt med 3D-volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI) av målet och icke-mål-PN
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
tid till svar (TTR) av selumetinib hos kinesiska pediatriska och vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 och inoperabla plexiforma neurofibromer
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
mätt med 3D-volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI) av målet och icke-mål-PN
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mätningar av fysisk funktion via frågeformulär för Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mäter hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) via PedsQL (pediatrisk kohort, egen- och förälderrapporterad)
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mätningar av smärta via FLACC-skalan
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mäter hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) via EORTC QLQ-C30 (vuxen kohort)
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mäter hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) via PlexiQoL (vuxenkohort)
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mått på smärta via Faces Pain Scale (reviderad)
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Smärtmått via NRS-11
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Smärtmått via PII
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Mått på smärta via Smärtmedicinsk undersökning
Tidsram: Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades
Första patientens första dos till upp till 2 år efter den sista patienten som doserades

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbetspartners

Merck Sharp & Dohme LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

16 augusti 2022

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

19 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D1346C00011

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå från AstraZeneca-gruppen av företag sponsrade kliniska prövningar via förfrågningsportalen. Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt åtagandet för AZ-avslöjande: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts enligt EFPIA Pharmas principer för datadelning. För detaljer om våra tidslinjer, vänligen hänvisa till vårt avslöjandeåtagande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till de avidentifierade individuella data på patientnivå i ett godkänt sponsrat verktyg. Undertecknat avtal om datadelning (icke förhandlingsbart avtal för dataåtkomst) måste finnas på plats innan du får åtkomst till begärd information. Dessutom måste alla användare acceptera villkoren för SAS MSE för att få åtkomst. För ytterligare information, vänligen granska Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera