Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szelumetinib vizsgálata 1-es típusú neurofibromatózisban (NF1) és inoperábilis plexiform neurofibromában (PN) szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokon

2023. december 22. frissítette: AstraZeneca

1. fázisú nyílt vizsgálat a szelumetinib biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és klinikai hatékonyságának értékelésére, egy szelektív mitogén aktivált protein kináz (MEK) 1 gátló, kínai gyermek- és felnőtt alanyoknál, akik 1-es típusú neurofibromatózisban (NF1) szenvednek és neurooperábilis fibromákban szenvednek. (PN)

1. fázisú nyílt vizsgálat a szelumetinib biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és klinikai hatékonyságának felmérésére 1-es típusú neurofibromatózisban (NF1) szenvedő és neurooperábilis fibromákban szenvedő kínai gyermekek és felnőttek körében. (PN)

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1-es típusú neurofibromatózisban (NF1) és az inoperábilis plexiformás neurofibromában (PN) szenvedő gyermek- és felnőtt betegeket a szűrővizsgálat során értékelik a jogosultság megerősítése érdekében. Körülbelül 16 gyermek- és 16 felnőtt beteg kap naponta kétszer (körülbelül 12 óránként) per os 25 mg/m^2 szelumetinibet folyamatosan a betegség progressziójáig vagy a gyógyszerrel összefüggő elfogadhatatlan toxicitásig, attól függően, hogy melyik következik be előbb. Ha a beteg abbahagyta a vizsgálati kezelést, a beteget meghatározott ideig követik a biztonsági értékelés céljából

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, Kína, CN-200092
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Gyermekgyógyászati ​​kohorsz: kínai alanyok ≥3 éves és
  • Felnőtt kohorsz: kínai alanyok 18 évesnél idősebbek a tanulmányi beiratkozás időpontjában
  • Az alanyoknál (i) NF1-et kell diagnosztizálni az NIH konszenzusos fejlesztési konferencia nyilatkozata szerint, és (ii) a PN olyan neurofibrómaként definiálható, amely az ideg hosszában nőtt, és több fasciculumot és ágat érinthet. (iii) működésképtelen PN
  • Az alanyoknak legalább egy mérhető tipikus vagy csomós PN-vel kell rendelkezniük
  • Abszolút neutrofilszám ≥1,5×10^9/L, hemoglobin ≥9g/dl és vérlemezkeszám ≥100×10^9/L. Az alanynak 7 nappal a szűrővizsgálat előtt növekedési faktor támogatás és vérlemezke transzfúzió támogatás nélkül kell lennie.
  • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ 2 × a normálérték felső határa (ULN), összbilirubin ≤ 1,5 × ULN, kivéve a dokumentált Gilbert-kórban szenvedő alanyokat (≤ 2,5 × ULN).

Kizárási kritériumok:

  • Rosszindulatú perifériás ideghüvely-daganat bizonyítéka.
  • Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegség
  • Korábbi rosszindulatú daganat (kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot, in situ méhnyakrákot vagy más olyan rákbetegséget, amelytől az alany legalább 2 éve betegségmentes volt, vagy amelynek túlélése nem korlátozódott
  • Az alábbi szemészeti leletekkel/állapotokkal rendelkező alanyok:

Jelenlegi vagy múltbeli retina pigment hámleválás/centrális savós retinopátia vagy retinavéna elzáródás; Az intraokuláris nyomás >21 Hgmm (vagy az életkor szerint korrigált ULN) vagy kontrollálatlan glaukóma (a szemnyomástól függetlenül); Az ismert glaukómában és megnövekedett szemnyomású alanyok, akiknek nincs értelmes látásuk (csak fényérzékelés vagy nincs fényérzékelés), és nem tapasztalnak a glaukómával összefüggő fájdalmat, a vizsgálati orvossal folytatott megbeszélés után jogosultak lehetnek; Bármilyen egyéb olyan jelentős eltérés a szemészeti vizsgálat során, amely alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatba való felvételre, a vizsgáló értékelése szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Selumetinib
Minden alkalmas alany először egyszeri orális adag 25 mg/m^2 szelumetinibet kap. Ezután naponta kétszer 25 mg/m^2 per os szelumetinibet adnak folyamatosan a betegség progressziójáig vagy a gyógyszerrel összefüggő elfogadhatatlan toxicitásig, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
Drog: Selumetinib

Minden alkalmas alany először egyszeri orális adag 25 mg/m^2 szelumetinibet kap. 2 napos kiürülési periódus után naponta kétszer 25 mg/m^2 per os szelumetinibet kell folyamatosan alkalmazni. Az alanyok továbbra is kapnak szelumetinibet a betegség progressziójáig vagy a gyógyszerrel kapcsolatos elfogadhatatlan toxicitásig, attól függően, hogy melyik következik be előbb.

10 mg-os és 25 mg-os kapszulák erősségei állnak rendelkezésre.

Más nevek:
  • Koselugo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: Gyermekgyógyászati ​​kohorsz esetében: a tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó adag beadását követő 3 évig; Felnőtt kohorsz esetén: a beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó adag beadását követő 2 év+30 napig.
  • Előfordulás/gyakoriság.
  • Az IP-vel való kapcsolat a vizsgáló értékelése szerint.
  • A nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) fokozat.
  • Súlyosság.
  • Halál.
  • Az IP leállításához vezető nemkívánatos események.
  • Különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események.
Gyermekgyógyászati ​​kohorsz esetében: a tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó adag beadását követő 3 évig; Felnőtt kohorsz esetén: a beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó adag beadását követő 2 év+30 napig.
A szelumetinib és metabolitja (N-dezmetil-szelumetinib) koncentráció-idő görbe alatti területe nullától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-t) NF 1-ben és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: A beteg első beleegyezésétől az első adagtól az utolsó beteg steady state PK gyűjtéséig. A várható időtartam körülbelül 1 év.
AUC0-t egyszeri és többszöri adagolás után
A beteg első beleegyezésétől az első adagtól az utolsó beteg steady state PK gyűjtéséig. A várható időtartam körülbelül 1 év.
A szelumetinib és metabolitja (N-dezmetil-szelumetinib) maximális plazmakoncentrációja (Cmax) NF1-ben és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: A beteg első beleegyezésétől az első adagtól az utolsó beteg steady state PK gyűjtéséig. A várható időtartam körülbelül 1 év.
Cmax egyszeri adag és többszöri adag beadása után
A beteg első beleegyezésétől az első adagtól az utolsó beteg steady state PK gyűjtéséig. A várható időtartam körülbelül 1 év.
A szelumetinib és metabolitja (N-dezmetil-szelumetinib) terminális felezési ideje (t1/2) NF 1-ben és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: A beteg első beleegyezésétől az első adagtól az utolsó beteg steady state PK gyűjtéséig. A várható időtartam körülbelül 1 év.
t1/2 egyszeri és többszöri adagolás után
A beteg első beleegyezésétől az első adagtól az utolsó beteg steady state PK gyűjtéséig. A várható időtartam körülbelül 1 év.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a szelumetinib objektív válaszaránya (ORR) 1-es típusú neurofibromatózisban és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermekek és felnőttek körében
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a cél és a nem célpont PN 3D volumetrikus mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) mérve
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
szelumetinibre adott válasz időtartama (DoR) 1-es típusú neurofibromatózisban és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a cél és a nem célpont PN 3D volumetrikus mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) mérve
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a szelumetinib progressziómentes túlélése (PFS) 1-es típusú neurofibromatosisban és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a cél és a nem célpont PN 3D volumetrikus mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) mérve
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a szelumetinib progressziójáig eltelt idő (TTP) 1-es típusú neurofibromatózisban és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a cél és a nem célpont PN 3D volumetrikus mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) mérve
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a szelumetinib válaszadási ideje (TTR) 1-es típusú neurofibromatózisban és inoperábilis plexiform neurofibromában szenvedő kínai gyermek- és felnőtt alanyokban
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
a cél és a nem célpont PN 3D volumetrikus mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) mérve
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Fizikai funkciók mérése a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszerén (PROMIS) keresztül
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Méri az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) a PedsQL-n keresztül (gyermekkori kohorsz, saját és szülői jelentésben)
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Fájdalommérés a FLACC skálán keresztül
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) méri az EORTC QLQ-C30 (felnőtt kohorsz) segítségével
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL) méri a PlexiQoL (felnőtt kohorsz) segítségével
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
A fájdalom mérése a Faces Pain Scale segítségével (felülvizsgálva)
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Fájdalommérés az NRS-11-en keresztül
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Fájdalommérés PII-n keresztül
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
A fájdalom mérése fájdalomcsillapító felmérésen keresztül
Időkeret: Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig
Az első beteg első adagja az utolsó adag beadása után legfeljebb 2 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AstraZeneca

Együttműködők

Merck Sharp & Dohme LLC

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D1346C00011

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók a kérelmező portálon keresztül kérhetnek hozzáférést az AstraZeneca cégcsoport által támogatott klinikai vizsgálatokhoz tartozó, anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz. Minden kérelmet az AZ közzétételi kötelezettségének megfelelően értékelünk: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD megosztási időkeret

Az AstraZeneca teljesíti vagy meghaladja az adatok rendelkezésre állását az EFPIA Pharma adatmegosztási alapelvei szerint vállalt kötelezettségeinek megfelelően. Időrendünk részleteiért tekintse meg közzétételi kötelezettségünket a https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure címen.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A kérés jóváhagyása után az AstraZeneca hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni betegszintű adatokhoz egy jóváhagyott szponzorált eszközben. A kért információkhoz való hozzáférés előtt aláírt adatmegosztási megállapodást (nem megtárgyalható szerződést kell kötni az adatelérésekkel) meg kell kötni. Ezenkívül minden felhasználónak el kell fogadnia a SAS MSE feltételeit a hozzáféréshez. További részletekért tekintse át a közzétételi nyilatkozatokat a https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neurofibromatosis 1

Klinikai vizsgálatok a Selumetinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel