Um estudo de selumetinibe em pacientes pediátricos e adultos chineses com neurofibromatose tipo 1 (NF1) e neurofibromas plexiformes inoperáveis ​​(PN)

Critério de inclusão:

• Coorte pediátrica: indivíduos chineses ≥3 anos e
• Coorte de adultos: indivíduos chineses ≥18 anos de idade no momento da inscrição no estudo
• Os indivíduos devem ser diagnosticados com (i) NF1 de acordo com a Declaração da Conferência de Desenvolvimento de Consenso do NIH e（ii) PN é definido como um neurofibroma que cresceu ao longo do comprimento de um nervo e pode envolver múltiplos fascículos e ramos. (iii) PN inoperável
• Os indivíduos devem ter pelo menos um PN típico ou nodular mensurável
• Contagem absoluta de neutrófilos ≥1,5×10^9/L, hemoglobina ≥9g/dL e contagem de plaquetas ≥100×10^9/L. O sujeito deve estar sem suporte de fator de crescimento e suporte de transfusão de plaquetas 7 dias antes da avaliação de triagem.
• Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2×limite superior do normal (LSN), bilirrubina total ≤1,5×LSN exceto no caso de indivíduos com doença de Gilbert documentada (≤2,5×LSN).

Critério de exclusão:

• Evidência de tumor maligno da bainha do nervo periférico.
• Doença cardiovascular clinicamente significativa
• Malignidade prévia (exceto para câncer de pele basocelular ou escamoso tratado adequadamente, câncer cervical in situ ou outro câncer do qual o indivíduo esteve livre de doença por ≥2 anos ou que não teria sobrevida limitada a
• Indivíduos com os seguintes achados/condições oftalmológicas:

História atual ou pregressa de descolamento do epitélio pigmentar da retina/retinopatia serosa central ou oclusão da veia retiniana; Pressão intraocular >21 mmHg (ou LSN ajustado por idade) ou glaucoma não controlado (independentemente da PIO); Indivíduos com glaucoma conhecido e PIO aumentada que não têm visão significativa (apenas percepção de luz ou nenhuma percepção de luz) e não estão sentindo dor relacionada ao glaucoma, podem ser elegíveis após discussão com o médico do estudo; Qualquer outra anormalidade significativa no exame oftalmológico que torne o sujeito inadequado para inclusão no estudo, conforme avaliado pelo investigador.