En studie av Selumetinib hos kinesiske pediatriske og voksne personer med nevrofibromatose type 1 (NF1) og inoperable plexiforme nevrofibromer (PN)

Inklusjonskriterier:

• Pediatrisk kohort: Kinesiske personer ≥3 år og
• Voksenkohort: Kinesiske personer ≥18 år på tidspunktet for studieregistrering
• Personer må diagnostiseres med (i) NF1 i henhold til NIH Consensus Development Conference Statement og (ii) PN er definert som et nevrofibrom som har vokst langs lengden av en nerve og kan involvere flere fascikler og grener. (iii) ubrukelig PN
• Forsøkspersonene må ha minst én målbar typisk eller nodulær PN
• Absolutt nøytrofiltall ≥1,5×10^9/L, hemoglobin ≥9g/dL og blodplateantall ≥100×10^9/L. Personen må være uten vekstfaktorstøtte og blodplatetransfusjonsstøtte 7 dager før screeningsvurderingen.
• Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2×øvre grense for normal (ULN), total bilirubin ≤1,5×ULN unntatt i tilfelle av personer med dokumentert Gilberts sykdom (≤2,5×ULN).

Ekskluderingskriterier:

• Bevis på ondartet svulst i perifer nerveskjede.
• Klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom
• Tidligere malignitet (bortsett fra tilstrekkelig behandlet hudkreft i basalcelle eller plateepitel, in situ livmorhalskreft eller annen kreft som pasienten hadde vært sykdomsfri fra i ≥2 år eller som ikke ville ha begrenset overlevelse til
• Personer med følgende oftalmologiske funn/tilstander:

Nåværende eller tidligere historie med retinal pigmentepitelløsning/sentral serøs retinopati eller retinal veneokklusjon; Intraokulært trykk >21 mmHg (eller ULN justert etter alder) eller ukontrollert glaukom (uavhengig av IOP); Personer med kjent glaukom og økt IOP som ikke har meningsfylt syn (kun lysoppfatning eller ingen lysoppfatning) og ikke opplever smerte relatert til glaukom, kan være kvalifisert etter diskusjon med studielegen; Enhver annen betydelig abnormitet ved oftalmisk undersøkelse som ville gjøre forsøkspersonen uegnet for å melde seg inn i studien, vurdert av etterforskeren.