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제1형 신경섬유종증(NF1) 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종(PN)이 있는 중국 소아 및 성인 피험자를 대상으로 한 셀루메티닙 연구

2026년 5월 13일 업데이트: AstraZeneca

제1형 신경섬유종증(NF1) 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 피험자에서 선택적 미토겐 활성 단백질 키나제 키나제(MEK) 1 억제제인 ​​셀루메티닙의 안전성, 내약성, 약동학 및 임상적 효능을 평가하기 위한 1상 공개 라벨 연구 (PN)

제1형 신경섬유종증(NF1) 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 피험자에서 선택적 미토겐 활성화 단백질 키나제 키나제(MEK) 1 억제제인 ​​셀루메티닙의 안전성, 내약성, 약동학 및 임상적 효능을 평가하기 위한 1상 공개 라벨 연구 (PN)

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

신경섬유종증 유형 1(NF1) 및 수술 불가능한 플렉시형 신경섬유종(PN)이 있는 소아 및 성인 환자는 적격성을 확인하기 위해 스크리닝 방문에서 평가될 것입니다. 약 16명의 소아과 및 16명의 성인 적격 환자는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 약물 관련 독성 중 먼저 발생하는 시점까지 경구용 셀루메티닙 25mg/m^2를 1일 2회(약 12시간마다) 지속적으로 투여받게 됩니다. 환자가 연구 치료를 중단하면 환자는 안전성 평가를 위해 지정된 기간 동안 추적됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Shanghai, 중국, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, 중국, CN-200092
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 소아 코호트: 중국 피험자 ≥3세 및
  • 성인 코호트: 연구 등록 시점에 ≥18세인 중국 피험자
  • 피험자는 (i) NIH 합의 개발 회의 성명서에 따라 NF1로 진단되어야 하며 (ii) PN은 신경의 길이를 따라 성장하고 여러 다발과 가지를 포함할 수 있는 신경 섬유종으로 정의됩니다. (iii) 작동 불능 PN
  • 피험자는 적어도 하나의 측정 가능한 일반 또는 결절성 PN이 있어야 합니다.
  • 절대 호중구 수 ≥1.5×10^9/L, 헤모글로빈 ≥9g/dL 및 혈소판 수 ≥100×10^9/L. 피험자는 선별 평가 7일 전에 성장 인자 지원 및 혈소판 수혈 지원이 없어야 합니다.
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 2×정상 상한(ULN), 총 빌리루빈 ≤1.5×ULN, 문서화된 길버트병(≤2.5×ULN)이 있는 피험자의 경우 제외.

제외 기준:

  • 악성 말초 신경초 종양의 증거.
  • 임상적으로 중요한 심혈관 질환
  • 이전의 악성 종양(적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 제자리 자궁경부암 또는 피험자가 ≥2년 동안 질병이 없었거나 생존 기간이 제한되지 않은 기타 암 제외)
  • 다음과 같은 안과학적 소견/상태가 있는 피험자:

망막색소상피박리/중앙장액망막병증 또는 망막정맥폐쇄의 현재 또는 과거력; 안압 >21 mmHg(또는 연령에 따라 조정된 ULN) 또는 조절되지 않는 녹내장(IOP와 무관); 유의미한 시력(빛 지각만 또는 빛 지각 없음)이 없고 녹내장과 관련된 통증을 경험하지 않는 알려진 녹내장 및 증가된 IOP가 있는 피험자는 연구 의사와 논의한 후 자격이 있을 수 있습니다. 연구자에 의해 평가된 바와 같이 피험자를 연구에 등록하기에 부적합하게 만드는 안과 검사상의 임의의 다른 유의한 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 셀루메티닙
모든 적격 피험자는 먼저 셀루메티닙 25mg/m^2의 단일 경구 투여를 받습니다. 그런 다음 셀루메티닙 25 mg/m^2 경구 1일 2회를 질병 진행 또는 허용할 수 없는 약물 관련 독성 중 먼저 발생하는 시점까지 지속적으로 투여합니다.
의약품: 셀루메티닙

모든 적격 피험자는 먼저 셀루메티닙 25mg/m^2의 단일 경구 투여를 받습니다. 2일의 휴약 기간 후 경구용 셀루메티닙 25mg/m^2를 1일 2회 지속적으로 투여합니다. 피험자는 질병 진행 또는 용인할 수 없는 약물 관련 독성 중 먼저 발생할 때까지 셀루메티닙을 계속 받게 됩니다.

10mg 및 25mg 캡슐 강도 사용 가능.

다른 이름들:
  • 코셀루고

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 소아 코호트의 경우: 정보에 입각한 동의서 서명부터 마지막 ​​피험자 투여 후 최대 3년까지; 성인 코호트의 경우: 정보에 입각한 동의서 서명부터 마지막 ​​피험자 투여 후 최대 2년 + 30일까지.
  • 발생/빈도.
  • 조사자가 평가한 IP와의 관계.
  • 부작용에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) 등급.
  • 진지함.
  • 죽음.
  • IP 중단으로 이어지는 부작용.
  • 특별한 관심의 부작용.
소아 코호트의 경우: 정보에 입각한 동의서 서명부터 마지막 ​​피험자 투여 후 최대 3년까지; 성인 코호트의 경우: 정보에 입각한 동의서 서명부터 마지막 ​​피험자 투여 후 최대 2년 + 30일까지.
NF 1 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 피험자에서 셀루메티닙 및 그 대사체(N-데스메틸 셀루메티닙)의 0부터 마지막 ​​측정 가능 농도(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 첫 번째 동의 환자의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​환자의 정상 상태 PK 수집까지. 예상 기간은 약 1년입니다.
단일 용량 및 다중 용량 투여 후 AUC0-t
첫 번째 동의 환자의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​환자의 정상 상태 PK 수집까지. 예상 기간은 약 1년입니다.
NF 1 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 피험자에서 셀루메티닙 및 그 대사체(N-데스메틸 셀루메티닙)의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 첫 번째 동의 환자의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​환자의 정상 상태 PK 수집까지. 예상 기간은 약 1년입니다.
단일 용량 및 다중 용량 투여 후 Cmax
첫 번째 동의 환자의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​환자의 정상 상태 PK 수집까지. 예상 기간은 약 1년입니다.
NF 1 및 수술 불가능한 플렉시형 신경섬유종을 앓고 있는 중국 소아 및 성인 피험자에서 셀루메티닙 및 그 대사체(N-데스메틸 셀루메티닙)의 말기 반감기(t1/2)
기간: 첫 번째 동의 환자의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​환자의 정상 상태 PK 수집까지. 예상 기간은 약 1년입니다.
단일 용량 및 다중 용량 투여 후 t1/2
첫 번째 동의 환자의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​환자의 정상 상태 PK 수집까지. 예상 기간은 약 1년입니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
제1형 신경섬유종증 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 시험대상자에서 셀루메티닙의 객관적 반응률(ORR)
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
표적 및 비표적 PN의 3D 체적 자기공명영상(MRI)으로 측정
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
신경섬유종증 1형 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 시험대상자에서 셀루메티닙의 반응 지속기간(DoR)
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
표적 및 비표적 PN의 3D 체적 자기공명영상(MRI)으로 측정
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
신경섬유종증 1형 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 시험대상자에서 셀루메티닙의 무진행 생존(PFS)
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
표적 및 비표적 PN의 3D 체적 자기공명영상(MRI)으로 측정
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
제1형 신경섬유종증 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 시험대상자에서 셀루메티닙의 진행까지의 시간(TTP)
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
표적 및 비표적 PN의 3D 체적 자기공명영상(MRI)으로 측정
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
제1형 신경섬유종증 및 수술 불능 플렉시형 신경섬유종이 있는 중국 소아 및 성인 시험대상자에서 셀루메티닙의 반응 시간(TTR)
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
표적 및 비표적 PN의 3D 체적 자기공명영상(MRI)으로 측정
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 설문지를 통한 신체 기능 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
PedsQL(소아과 코호트, 본인 및 부모 보고)을 통해 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
FLACC 척도를 통한 통증 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
EORTC QLQ-C30(성인 코호트)을 통해 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
PlexiQoL(성인 코호트)을 통해 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
Faces Pain Scale을 통한 통증 측정(개정)
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
NRS-11을 통한 통증 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
PII를 통한 통증 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
진통제 조사를 통한 통증 측정
기간: 마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여
마지막 피험자 투여 후 최대 2년까지 첫 번째 환자에게 첫 번째 투여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AstraZeneca

협력자

Merck Sharp & Dohme LLC

수사관

  • 수석 연구원: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 12월 16일

기본 완료 (실제)

2022년 8월 16일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 10월 15일

처음 게시됨 (실제)

2020년 10월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • D1346C00011

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 요청 포털을 통해 임상 시험을 후원하는 AstraZeneca 그룹의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 모든 요청은 AZ 공개 약속(https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure)에 따라 평가됩니다.

IPD 공유 기간

AstraZeneca는 EFPIA 제약 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과할 것입니다. 타임라인에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 약속을 참조하십시오.

IPD 공유 액세스 기준

요청이 승인되면 AstraZeneca는 승인된 후원 도구에서 비식별화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 제공합니다. 요청된 정보에 액세스하기 전에 서명된 데이터 공유 계약(데이터 접근자를 위한 협상 불가능한 계약)이 있어야 합니다. 또한 모든 사용자가 액세스 권한을 얻으려면 SAS MSE의 약관에 동의해야 합니다. 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 성명서를 검토하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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