Selumetinibitutkimus kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja leikkauskelvoton pleksimuotoinen neurofibroom (PN)
maanantai 17. elokuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca
Vaiheen 1 avoin tutkimus selumetinibin, selektiivisen mitogeeniaktivoidun proteiinikinaasikinaasin (MEK) 1:n estäjän, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja kliinistä tehoa varten kiinalaisilla lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on neurofibromatoosin tyyppi 1 (NF1) ja neurooperablettinen pommi. (PN)
Vaiheen 1 avoin tutkimus selumetinibin, selektiivisen mitogeeniaktivoidun proteiinikinaasikinaasin (MEK) 1:n estäjän, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja kliinistä tehoa varten kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on neurofibromatoosin tyyppi 1 (NF1) ja neurofibrooma. (PN)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lapsi- ja aikuispotilaat, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja leikkauskelvottomia pleksimuotoisia neurofibroomeja (PN), arvioidaan seulontakäynnillä kelpoisuuden varmistamiseksi.
Noin 16 pätevää lapsipotilasta ja 16 aikuispotilasta saavat suun kautta annettavaa selumetinibia 25 mg/m^2 kahdesti päivässä (noin 12 tunnin välein) jatkuvasti taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttävään lääkkeeseen liittyvään toksisuuteen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Kun potilas on keskeyttänyt tutkimushoidon, potilasta seurataan tietyn ajan turvallisuusarviointia varten
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
32
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200011
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, CN-200092
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lasten kohortti: kiinalaiset ≥3-vuotiaat ja
- Aikuisten kohortti: kiinalaiset koehenkilöt, joiden ikä on ≥ 18 vuotta opiskeluun ilmoittautumishetkellä
- Koehenkilöillä on oltava (i) NF1-diagnoosi NIH:n konsensuskehityskonferenssin lausunnon mukaisesti ja (ii) PN määritellään neurofibroomiksi, joka on kasvanut pitkin hermoa ja joka voi sisältää useita sidekudoksia ja oksia. (iii) käyttökelvoton PN
- Koehenkilöillä on oltava vähintään yksi mitattavissa oleva tyypillinen tai nodulaarinen PN
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1,5×10^9/l, hemoglobiini ≥9g/dl ja verihiutaleiden määrä ≥100×10^9/l. Tutkittavan on oltava ilman kasvutekijätukea ja verihiutaleiden siirtotukea 7 päivää ennen seulontaarviointia.
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2 × normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ULN paitsi koehenkilöillä, joilla on dokumentoitu Gilbertin tauti (≤ 2,5 × ULN).
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet pahanlaatuisesta ääreishermosolukasvaimesta.
- Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus
- Aiempi pahanlaatuinen syöpä (paitsi asianmukaisesti hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, in situ kohdunkaulansyöpä tai muu syöpä, josta potilas on ollut taudista vapaa ≥ 2 vuotta tai jonka eloonjääminen ei rajoita
- Potilaat, joilla on seuraavat oftalmologiset löydökset/tilat:
Nykyinen tai aikaisempi verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtoaminen/keskinen seroottinen retinopatia tai verkkokalvon laskimotukos; Silmänsisäinen paine > 21 mmHg (tai ULN iän mukaan säädettynä) tai hallitsematon glaukooma (riippumatta silmänpaineesta); Koehenkilöt, joilla on tunnettu glaukooma ja kohonnut silmänpaine, joilla ei ole merkityksellistä näköä (vain valon havaitseminen tai ei valon havaitsemista) ja jotka eivät koe glaukoomaan liittyvää kipua, voivat olla kelvollisia keskusteltuaan tutkimuslääkärin kanssa. Mikä tahansa muu merkittävä poikkeavuus silmätutkimuksessa, joka tekisi koehenkilön sopimattomaksi tutkimukseen ilmoittautumisen tutkijan arvioiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Selumetinibi
Kaikki kelvolliset koehenkilöt saavat ensin kerta-annoksen suun kautta 25 mg/m^2 selumetinibia.
Sitten selumetinibia 25 mg/m^2 suun kautta kahdesti vuorokaudessa annetaan jatkuvasti, kunnes sairaus etenee tai ei-hyväksyttävä lääkkeeseen liittyvä toksisuus tapahtuu sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Kaikki kelvolliset koehenkilöt saavat ensin kerta-annoksen suun kautta 25 mg/m^2 selumetinibia. Kahden päivän poistumisjakson jälkeen suun kautta otettavaa selumetinibia 25 mg/m^2 kahdesti vuorokaudessa annetaan jatkuvasti. Koehenkilöt jatkavat selumetinibin käyttöä taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttävään lääkkeeseen liittyvään toksisuuteen saakka sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Saatavilla vahvuuksia 10 mg ja 25 mg kapseleita.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Lapsikohortti: tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta enintään 3 vuoden kuluttua viimeisestä annoksesta; Aikuisten kohortti: tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta enintään 2 vuoteen + 30 päivään viimeisen koehenkilön annostelun jälkeen.
|
|
Lapsikohortti: tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta enintään 3 vuoden kuluttua viimeisestä annoksesta; Aikuisten kohortti: tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta enintään 2 vuoteen + 30 päivään viimeisen koehenkilön annostelun jälkeen.
|
|
Selumetinibin ja sen metaboliitin (N-desmetyyliselumetinibi) konsentraatio-aika-käyrän alla oleva pinta-ala nollasta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-t) kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on NF 1 ja leikkauskelvottomia pleksimuotoisia neurofibroomeja
Aikaikkuna: Ensimmäisestä suostumuksesta potilaan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen potilaan vakaan tilan PK:n keräämiseen. Arvioitu kesto on noin 1 vuosi.
|
AUC0-t kerta-annoksen ja useiden annosten jälkeen
|
Ensimmäisestä suostumuksesta potilaan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen potilaan vakaan tilan PK:n keräämiseen. Arvioitu kesto on noin 1 vuosi.
|
|
Selumetinibin ja sen metaboliitin (N-desmetyyliselumetinibi) plasman suurin pitoisuus (Cmax) kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on NF 1 ja leikkauskelvoton pleksiforminen neurofibroom
Aikaikkuna: Ensimmäisestä suostumuksesta potilaan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen potilaan vakaan tilan PK:n keräämiseen. Arvioitu kesto on noin 1 vuosi.
|
Cmax kerta-annoksen ja useiden annosten jälkeen
|
Ensimmäisestä suostumuksesta potilaan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen potilaan vakaan tilan PK:n keräämiseen. Arvioitu kesto on noin 1 vuosi.
|
|
Selumetinibin ja sen metaboliitin (N-desmetyyliselumetinibi) terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) kiinalaisilla lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on NF 1 ja leikkauskelvoton pleksiforminen neurofibroom
Aikaikkuna: Ensimmäisestä suostumuksesta potilaan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen potilaan vakaan tilan PK:n keräämiseen. Arvioitu kesto on noin 1 vuosi.
|
t1/2 kerta-annoksen ja useiden annosten jälkeen
|
Ensimmäisestä suostumuksesta potilaan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen potilaan vakaan tilan PK:n keräämiseen. Arvioitu kesto on noin 1 vuosi.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
selumetinibin objektiivinen vasteprosentti (ORR) kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskelvoton pleksimuotoinen neurofibroom
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
mitattuna kohteen ja ei-kohteen PN:n 3D-volumetrisella magneettikuvauksella (MRI)
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
selumetinibin vasteen kesto (DoR) kiinalaisilla lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskelvottomia pleksimuotoisia neurofibroomeja
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
mitattuna kohteen ja ei-kohteen PN:n 3D-volumetrisella magneettikuvauksella (MRI)
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Selumetinibin etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskyvyttömiä pleksimuotoisia neurofibroomeja
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
mitattuna kohteen ja ei-kohteen PN:n 3D-volumetrisella magneettikuvauksella (MRI)
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
aika selumetinibin etenemiseen (TTP) kiinalaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskyvyttömiä pleksimuotoisia neurofibroomeja
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
mitattuna kohteen ja ei-kohteen PN:n 3D-volumetrisella magneettikuvauksella (MRI)
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
aika selumetinibin vasteeseen (TTR) kiinalaisilla lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi ja leikkauskyvyttömiä pleksimuotoisia neurofibroomeja
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
mitattuna kohteen ja ei-kohteen PN:n 3D-volumetrisella magneettikuvauksella (MRI)
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Fyysisen toiminnan mittaaminen potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) kyselylomakkeen kautta
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) PedsQL:n kautta (lasten kohortti, itse ja vanhempien ilmoittama)
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Kivun mittaaminen FLACC-asteikolla
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) EORTC QLQ-C30:n (aikuisten kohortti) kautta
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) PlexiQoL:n (aikuisten kohortti) avulla
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Kipumittaukset Faces Pain Scale -asteikolla (tarkistettu)
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Kipumittaukset NRS-11:n kautta
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Kivun mittaaminen PII:n kautta
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
|
|
Kipumittaukset Kipulääketutkimuksen kautta
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Ensimmäinen potilaan ensimmäinen annos enintään 2 vuoden ajan viimeisen annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ääreishermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermotupen kasvaimet
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibroma
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibromatoosi 1
- Neurofibrooma, pleksimuotoinen
- AZD 6244
Muut tutkimustunnusnumerot
- D1346C00011
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin kautta.
Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA Pharma -tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti.
Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin potilastason tietoihin hyväksytyssä sponsoroidussa työkalussa.
Allekirjoitettu tiedonjakosopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.
Lisäksi kaikkien käyttäjien on hyväksyttävä SAS MSE:n käyttöehdot.
Lisätietoja on Disclosure Statementissä osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .