Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie selumetinibu u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 (NF1) a inoperabilními plexiformními neurofibromy (PN)

13. května 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Otevřená studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a klinické účinnosti selumetinibu, selektivního mitogenem aktivovaného inhibitoru proteinkinázy kinázy (MEK) 1, u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 (NF1) a plexiformními neurofibromaty (PN)

Otevřená studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a klinické účinnosti selumetinibu, selektivního mitogenem aktivovaného inhibitoru proteinkinázy kinázy (MEK) 1, u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 (NF1) a neoperabilními plexiformními neurofibromy (PN)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pediatričtí a dospělí pacienti s neurofibromatózou typu 1 (NF1) a inoperabilními plexiformními neurofibromy (PN) budou vyšetřeni při screeningové návštěvě, aby se potvrdila způsobilost. Přibližně 16 pediatrických a 16 dospělých kvalifikovaných pacientů bude dostávat perorální selumetinib 25 mg/m^2 dvakrát denně (přibližně každých 12 hodin) nepřetržitě až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity související s lékem, podle toho, co nastane dříve. Jakmile pacient přeruší studijní léčbu, bude pacient sledován po specifikovanou dobu pro hodnocení bezpečnosti

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, CN-200092
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatrická kohorta: Číňané ≥ 3 roky a
  • Dospělá kohorta: Číňané ve věku ≥ 18 let v době zápisu do studie
  • Subjektům musí být diagnostikována (i) NF1 podle prohlášení konference NIH Consensus Development Conference a (ii) PN je definována jako neurofibrom, který rostl podél délky nervu a může zahrnovat více svazků a větví. (iii) nefunkční PN
  • Subjekty musí mít alespoň jednu měřitelnou typickou nebo nodulární PN
  • Absolutní počet neutrofilů ≥1,5×10^9/l, hemoglobin ≥9g/dl a počet krevních destiček ≥100×10^9/l. Subjekt musí být bez podpory růstového faktoru a podpory transfuze krevních destiček 7 dní před screeningovým hodnocením.
  • Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2×horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin ≤1,5×ULN kromě případů pacientů s prokázanou Gilbertovou chorobou (≤2,5×ULN).

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz zhoubného nádoru pochvy periferního nervu.
  • Klinicky významné kardiovaskulární onemocnění
  • Předchozí malignita (s výjimkou adekvátně léčené bazocelulární nebo spinocelulární rakoviny kůže, in situ rakoviny děložního čípku nebo jiné rakoviny, u které byl subjekt bez onemocnění po dobu ≥ 2 let nebo která by neomezila přežití na
  • Jedinci s následujícími oftalmologickými nálezy/stavy:

Současná nebo minulá anamnéza odchlípení retinálního pigmentového epitelu/centrální serózní retinopatie nebo okluze retinální žíly; Nitrooční tlak >21 mmHg (nebo ULN upravený podle věku) nebo nekontrolovaný glaukom (bez ohledu na NOT); Subjekty se známým glaukomem a zvýšeným IOP, kteří nemají smysluplné vidění (pouze vnímání světla nebo žádné vnímání světla) a nepociťují bolest související s glaukomem, mohou být vhodní po diskusi s lékařem studie; Jakákoli jiná významná abnormalita při očním vyšetření, která by způsobila, že subjekt není vhodný pro zařazení do studie, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Selumetinib
Všichni způsobilí jedinci nejprve dostanou jednu perorální dávku selumetinibu 25 mg/m^2. Poté bude selumetinib 25 mg/m^2 perorálně dvakrát denně podáván nepřetržitě až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity související s lékem, podle toho, co nastane dříve.
Lék: Selumetinib

Všichni způsobilí jedinci nejprve dostanou jednu perorální dávku selumetinibu 25 mg/m^2. Po 2denním vymývacím období bude kontinuálně podáván perorální selumetinib 25 mg/m^2 dvakrát denně. Subjekty budou pokračovat v podávání selumetinibu až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity související s lékem, podle toho, co nastane dříve.

Dostupné síly tobolek 10 mg a 25 mg.

Ostatní jména:
  • Koselugo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: Pro pediatrickou kohortu: od podepsání formuláře informovaného souhlasu až do 3 let po podání poslední dávky subjektu; Pro kohortu dospělých: od podepsání formuláře informovaného souhlasu až do 2 let + 30 dnů po podání poslední dávky subjektu.
  • Výskyt/frekvence.
  • Vztah k IP podle hodnocení zkoušejícího.
  • Stupeň Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
  • Vážnost.
  • Smrt.
  • Nežádoucí účinky vedoucí k přerušení IP.
  • Nežádoucí události zvláštního zájmu.
Pro pediatrickou kohortu: od podepsání formuláře informovaného souhlasu až do 3 let po podání poslední dávky subjektu; Pro kohortu dospělých: od podepsání formuláře informovaného souhlasu až do 2 let + 30 dnů po podání poslední dávky subjektu.
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od nuly do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t) selumetinibu a jeho metabolitu (N-desmethyl selumetinibu) u čínských pediatrických a dospělých subjektů s NF 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: Od první dávky pacienta s prvním souhlasem po odběr posledního pacienta v ustáleném stavu. Předpokládaná doba trvání je přibližně 1 rok.
AUC0-t po podání jedné dávky a více dávek
Od první dávky pacienta s prvním souhlasem po odběr posledního pacienta v ustáleném stavu. Předpokládaná doba trvání je přibližně 1 rok.
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) selumetinibu a jeho metabolitu (N-desmethyl selumetinibu) u čínských pediatrických a dospělých subjektů s NF 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: Od první dávky pacienta s prvním souhlasem po odběr posledního pacienta v ustáleném stavu. Předpokládaná doba trvání je přibližně 1 rok.
Cmax po podání jedné dávky a více dávek
Od první dávky pacienta s prvním souhlasem po odběr posledního pacienta v ustáleném stavu. Předpokládaná doba trvání je přibližně 1 rok.
Terminální poločas (t1/2) selumetinibu a jeho metabolitu (N-desmethyl selumetinibu) u čínských pediatrických a dospělých subjektů s NF 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: Od první dávky pacienta s prvním souhlasem po odběr posledního pacienta v ustáleném stavu. Předpokládaná doba trvání je přibližně 1 rok.
t1/2 po podání jedné dávky a více dávek
Od první dávky pacienta s prvním souhlasem po odběr posledního pacienta v ustáleném stavu. Předpokládaná doba trvání je přibližně 1 rok.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
míra objektivní odpovědi (ORR) selumetinibu u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
měřeno pomocí 3D volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) cílové a necílové PN
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
trvání odpovědi (DoR) na selumetinib u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
měřeno pomocí 3D volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) cílové a necílové PN
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
přežití bez progrese (PFS) selumetinibu u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
měřeno pomocí 3D volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) cílové a necílové PN
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
doba do progrese (TTP) selumetinibu u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a inoperabilními plexiformními neurofibromy
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
měřeno pomocí 3D volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) cílové a necílové PN
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
doba do odpovědi (TTR) na selumetinib u čínských pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 a neoperovatelnými plexiformními neurofibromy
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
měřeno pomocí 3D volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) cílové a necílové PN
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měření fyzické funkce prostřednictvím dotazníku Informačního systému měření hlášení výsledků pacientů (PROMIS)
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měří kvalitu života související se zdravím (HRQoL) prostřednictvím PedsQL (pediatrická kohorta, hlášení sami a rodiče)
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měření bolesti pomocí stupnice FLACC
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měří kvalitu života související se zdravím (HRQoL) prostřednictvím EORTC QLQ-C30 (kohorta dospělých)
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měří kvalitu života související se zdravím (HRQoL) prostřednictvím PlexiQoL (kohorta dospělých)
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měření bolesti pomocí stupnice bolesti na obličeji (revidováno)
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měření bolesti prostřednictvím NRS-11
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měření bolesti prostřednictvím PII
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
Měření bolesti prostřednictvím průzkumu léků proti bolesti
Časové okno: První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky
První dávka pro pacienta až do 2 let po podání poslední dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Spolupracovníci

Merck Sharp & Dohme LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

16. srpna 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

19. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D1346C00011

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu žádostí. Všechny žádosti budou vyhodnoceny v souladu se závazkem AZ zveřejnění: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA Pharma pro sdílení dat. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k neidentifikovatelným údajům na úrovni jednotlivých pacientů ve schváleném sponzorovaném nástroji. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům). Navíc všichni uživatelé budou muset přijmout podmínky SAS MSE, aby získali přístup. Další podrobnosti naleznete v prohlášení o zveřejnění na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibromatóza 1

Klinické studie na Selumetinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit