Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie selumetynibu u chińskich dzieci i dorosłych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN)

13 maja 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Otwarte badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności klinicznej selumetynibu, selektywnego inhibitora kinazy białkowej aktywowanej mitogenem (MEK) 1, u chińskich dzieci i dorosłych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN)

Otwarte badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności klinicznej selumetynibu, selektywnego inhibitora kinazy białkowej aktywowanej mitogenem (MEK) 1, u chińskich dzieci i dorosłych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN)

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci pediatryczni i dorośli z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN) zostaną poddani ocenie podczas wizyty przesiewowej w celu potwierdzenia kwalifikowalności. Około 16 pacjentów pediatrycznych i 16 dorosłych zakwalifikowanych pacjentów będzie otrzymywać doustnie selumetynib w dawce 25 mg/m²2 dwa razy dziennie (mniej więcej co 12 godzin) w sposób ciągły, aż do progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności związanej z lekiem, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Po przerwaniu przez pacjenta badanego leczenia, pacjent będzie obserwowany przez określony czas w celu oceny bezpieczeństwa

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200011
        • Research Site
      • Shanghai, Chiny, CN-200092
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 99 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorta pediatryczna: Chińczycy w wieku ≥3 lat i
  • Kohorta dorosłych: Chińczycy w wieku ≥18 lat w momencie włączenia do badania
  • U pacjentów należy zdiagnozować (i) NF1 zgodnie z oświadczeniem NIH Consensus Development Conference oraz (ii) PN definiuje się jako nerwiakowłókniak, który rozrósł się wzdłuż nerwu i może obejmować wiele pęczków i rozgałęzień. (iii) niedziałający PN
  • Pacjenci muszą mieć co najmniej jedną mierzalną typową lub guzkową PN
  • Bezwzględna liczba neutrofilów ≥1,5×10^9/l, hemoglobina ≥9g/dl i liczba płytek krwi ≥100×10^9/l. Pacjent musi być pozbawiony czynnika wzrostu i transfuzji płytek krwi na 7 dni przed oceną przesiewową.
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 2×górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita ≤1,5×GGN z wyjątkiem osób z udokumentowaną chorobą Gilberta (≤2,5×GGN).

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody złośliwego guza z osłonek nerwów obwodowych.
  • Klinicznie istotna choroba układu krążenia
  • Wcześniejszy nowotwór złośliwy (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ lub innego nowotworu, po którym pacjentka była wolna od choroby przez ≥2 lata lub który nie miałby ograniczonego przeżycia do
  • Osoby z następującymi objawami/stanami okulistycznymi:

Obecna lub przebyta historia odwarstwienia nabłonka barwnikowego siatkówki/centralnej retinopatii surowiczej lub niedrożności żyły siatkówki; Ciśnienie wewnątrzgałkowe >21 mmHg (lub GGN dostosowane do wieku) lub niekontrolowana jaskra (niezależnie od IOP); Osoby z rozpoznaną jaskrą i zwiększonym ciśnieniem wewnątrzgałkowym, które nie mają znaczącego widzenia (tylko postrzeganie światła lub brak postrzegania światła) i nie odczuwają bólu związanego z jaskrą, mogą kwalifikować się po omówieniu z lekarzem prowadzącym badanie; Wszelkie inne znaczące nieprawidłowości w badaniu okulistycznym, które według oceny badacza uczyniłyby osobę niekwalifikującą się do włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Selumetynib
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci otrzymają najpierw pojedynczą doustną dawkę selumetynibu 25 mg/m^2. Następnie selumetynib w dawce 25 mg/m^2 doustnie dwa razy dziennie będzie podawany w sposób ciągły do ​​progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności związanej z lekiem, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Lek: Selumetynib

Wszyscy kwalifikujący się pacjenci otrzymają najpierw pojedynczą doustną dawkę selumetynibu 25 mg/m^2. Po okresie wypłukiwania trwającym 2 dni, doustny selumetynib w dawce 25 mg/m^2 dwa razy dziennie będzie podawany w sposób ciągły. Pacjenci będą nadal otrzymywać selumetynib do czasu progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności związanej z lekiem, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Dostępne moce kapsułek 10 mg i 25 mg.

Inne nazwy:
  • Koselugo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Dla kohorty pediatrycznej: od podpisania formularza świadomej zgody do 3 lat po ostatniej dawce; Dla kohorty dorosłych: od podpisania formularza świadomej zgody do 2 lat + 30 dni po ostatniej dawce.
  • Występowanie/częstotliwość.
  • Związek z IP według oceny badacza.
  • Stopień Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
  • Powaga.
  • Śmierć.
  • Zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania IP.
  • Zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu.
Dla kohorty pediatrycznej: od podpisania formularza świadomej zgody do 3 lat po ostatniej dawce; Dla kohorty dorosłych: od podpisania formularza świadomej zgody do 2 lat + 30 dni po ostatniej dawce.
Pole pod krzywą stężenie-czas od zera do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t) selumetynibu i jego metabolitu (N-desmetylo selumetynibu) u chińskich dzieci i dorosłych z NF 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki pacjenta, który wyraził zgodę, do ostatniej dawki PK w stanie stacjonarnym. Przewidywany czas trwania to około 1 rok.
AUC0-t po podaniu pojedynczej dawki i dawek wielokrotnych
Od pierwszej dawki pacjenta, który wyraził zgodę, do ostatniej dawki PK w stanie stacjonarnym. Przewidywany czas trwania to około 1 rok.
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) selumetynibu i jego metabolitu (N-desmetylo selumetynibu) u chińskich dzieci i dorosłych z NF 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki pacjenta, który wyraził zgodę, do ostatniej dawki PK w stanie stacjonarnym. Przewidywany czas trwania to około 1 rok.
Cmax po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych
Od pierwszej dawki pacjenta, który wyraził zgodę, do ostatniej dawki PK w stanie stacjonarnym. Przewidywany czas trwania to około 1 rok.
Końcowy okres półtrwania (t1/2) selumetynibu i jego metabolitu (N-desmetylo selumetynibu) u chińskich dzieci i dorosłych z NF 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki pacjenta, który wyraził zgodę, do ostatniej dawki PK w stanie stacjonarnym. Przewidywany czas trwania to około 1 rok.
t1/2 po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych
Od pierwszej dawki pacjenta, który wyraził zgodę, do ostatniej dawki PK w stanie stacjonarnym. Przewidywany czas trwania to około 1 rok.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) selumetynibu u chińskich dzieci i dorosłych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
mierzone za pomocą trójwymiarowego wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) docelowej i niedocelowej PN
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
czas trwania odpowiedzi (DoR) selumetynibu u chińskich pacjentów pediatrycznych i dorosłych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
mierzone za pomocą trójwymiarowego wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) docelowej i niedocelowej PN
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
przeżycie wolne od progresji (PFS) selumetynibu u chińskich dzieci i dorosłych pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
mierzone za pomocą trójwymiarowego wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) docelowej i niedocelowej PN
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
czas do progresji (TTP) selumetynibu u chińskich pacjentów pediatrycznych i dorosłych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
mierzone za pomocą trójwymiarowego wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) docelowej i niedocelowej PN
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
czas do odpowiedzi (TTR) selumetynibu u chińskich dzieci i dorosłych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
mierzone za pomocą trójwymiarowego wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) docelowej i niedocelowej PN
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Miary funkcji fizycznych za pomocą kwestionariusza systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) za pomocą PedsQL (kohorta pediatryczna, zgłoszona przez siebie i rodziców)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Miary bólu za pomocą skali FLACC
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) za pomocą EORTC QLQ-C30 (kohorta dorosłych)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) za pomocą PlexiQoL (kohorta dorosłych)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Miary bólu za pomocą skali bólu twarzy (poprawione)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Miary bólu za pomocą NRS-11
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Miary bólu za pomocą PII
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Miary bólu za pomocą ankiety dotyczącej leków przeciwbólowych
Ramy czasowe: Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce
Pierwsza dawka dla pierwszego pacjenta do 2 lat po ostatniej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Współpracownicy

Merck Sharp & Dohme LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Qingfeng Li, Shanghai Ninth People's Hospital affiliated to Shanghai JiaoTong University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D1346C00011

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków. Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AZ do ujawnienia informacji: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu. Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji. Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp. Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj