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RGX-121 的长期随访

2026年8月17日 更新者：REGENXBIO Inc.

评估 RGX-121 安全性和有效性的长期随访研究

RGX-121-5101 是对 RGX-121-101 的长期后续研究，首次在人体研究中参与者接受 RGX-121，这是一种旨在提供 iduronate-2-sulfatase 基因功能拷贝的基因疗法（ IDS）到中枢神经系统。 本研究将评估 RGX-121 的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项前瞻性随访研究，旨在评估单次给药 RGX-121 后的长期安全性和有效性。 符合条件的参与者是那些以前参加过临床研究 RGX-121-101并接受过单次脑池内（ IC ）或脑室内（ ICV ）输注 RGX-121的人。 每个参与者的注册将在同一天或在参与者完成之前（父母）研究的研究结束（EOS）访问或提前终止访问（ET）之后进行。 在 RGX-121 给药后（包括母体研究）或直到 RGX-121 在参与者所在国家/地区上市销售（以先到者为准），本研究将对参与者进行累积跟踪长达 5 年。 根据该观察方案，将不进行任何治疗。 每个参与者的总研究持续时间可能会有所不同，具体取决于他们在父研究中给予 RGX-121 后何时参加当前研究。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

27

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90035-903
        • Hospital de clinicas de Porto Alegre
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich、New Jersey、美国、08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

最多 12 名 28 个月以上的受试者在之前的研究中接受过 RGX-121。

描述

纳入标准：

  • 要符合资格，参与者必须之前在单独的亲本试验中接受过 RGX-121。
  • 参与者或参与者的法定监护人愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书

排除标准：

  • 患者之前未在单独的亲本试验中接受过 RGX-121。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
长期随访
没有干预。
其他：长期随访
无干预

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Long-term Safety of RGX-121
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
大体时间：5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

REGENXBIO Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月14日

初级完成 (估计的)

2028年10月1日

研究完成 (估计的)

2028年10月1日

研究注册日期

首次提交

2020年10月15日

首先提交符合 QC 标准的

2020年10月15日

首次发布 (实际的)

2020年10月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月17日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RGX-121-5101

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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