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Acompanhamento de longo prazo para RGX-121

9 de agosto de 2021 atualizado por: REGENXBIO Inc.

Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia do RGX-121

O RGX-121-5101 é o estudo de acompanhamento de longo prazo do primeiro estudo em humanos do RGX-121-101, onde os participantes receberam RGX-121, uma terapia genética destinada a fornecer uma cópia funcional do gene iduronato-2-sulfatase ( IDS) para o sistema nervoso central. Este estudo avaliará a segurança e eficácia a longo prazo do RGX-121.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de acompanhamento prospectivo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo após uma única administração de RGX-121. Os participantes elegíveis são aqueles que se inscreveram anteriormente no estudo clínico RGX-121-101 e receberam uma única infusão intraesternal (IC) ou intracerebroventricular (ICV) de RGX-121. A inscrição de cada participante ocorrerá no mesmo dia ou após o participante ter concluído a visita de final de estudo (EOS) ou a visita de término antecipado (ET) do estudo anterior (pai). Os participantes serão acompanhados neste estudo cumulativamente por até 5 anos após a administração do RGX-121 (incluindo o estudo parental) ou até que o RGX-121 esteja comercialmente disponível no país do participante, o que ocorrer primeiro. Nenhum tratamento será direcionado sob este protocolo observacional. A duração total do estudo para cada participante pode variar dependendo de quando eles se inscreverem no estudo atual após a administração de RGX-121 no estudo principal.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

12

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Até 12 indivíduos com idade superior a 28 meses que receberam RGX-121 em um estudo anterior.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Para ser elegível, um participante deve ter recebido anteriormente o RGX-121 em um teste pai separado.
  • O participante ou o(s) tutor(es) legal(is) do(s) participante(s) está(ão) disposto(a) e apto(s) a fornecer consentimento informado por escrito e assinado

Critério de exclusão:

  • O paciente não recebeu RGX-121 anteriormente em um estudo parental separado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Acompanhamento de Longo Prazo
Nenhuma intervenção.
Outro: Acompanhamento de Longo Prazo
Sem intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidências de Eventos Adversos ao longo do tempo.
Prazo: 3 anos
Segurança
3 anos
Incidências de Eventos Adversos Graves ao longo do tempo
Prazo: 3 anos
Segurança
3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Biomarcadores [prazo: 1 mês, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Prazo: 3 anos
Alteração da linha de base nos níveis de glicosaminoglicanos (ng/mL)
3 anos
Alterações nos parâmetros de neurodesenvolvimento da função cognitiva [Período de tempo: 1 mês, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Prazo: 3 anos
Mudança da linha de base nos parâmetros de neurodesenvolvimento da função cognitiva, comportamental e adaptativa conforme medido pela Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil, 3ª Edição (BSID-III) ou Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças, 2ª Edição (KABC-II).
3 anos
Alterações nos parâmetros de neurodesenvolvimento da função cognitiva [Período de tempo: 1 mês, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Prazo: 3 anos
Mudança da linha de base nos parâmetros de neurodesenvolvimento da função cognitiva, comportamental e adaptativa, conforme medido pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Inicial (MSEL)
3 anos
Alterações nos parâmetros de neurodesenvolvimento da função de comportamento adaptativo [Período de tempo: 1 mês, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Prazo: 3 anos
Escalas de Comportamento Adaptativo Vineland Segunda Edição (VABS-II)
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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REGENXBIO Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

14 de março de 2021

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2020

Primeira postagem (REAL)

22 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

10 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGX-121-5101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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