Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RGX-121 hosszú távú nyomon követése

2026. augusztus 17. frissítette: REGENXBIO Inc.

Hosszú távú nyomon követési vizsgálat az RGX-121 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére

Az RGX-121-5101 az RGX-121-101 hosszú távú nyomon követése az első humán vizsgálatban, ahol a résztvevők RGX-121-et kaptak, egy génterápiát, amelynek célja az iduronát-2-szulfatáz gén funkcionális másolatának eljuttatása. IDS) a központi idegrendszerre. Ez a tanulmány az RGX-121 hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív követési vizsgálat az RGX-121 egyszeri beadása utáni hosszú távú biztonságosság és hatékonyság értékelésére. A résztvevők azok, akik korábban beiratkoztak az RGX-121-101 klinikai vizsgálatba, és egyetlen intraciszternális (IC) vagy intracerebroventricularis (ICV) RGX-121 infúziót kaptak. Minden résztvevő beiratkozása ugyanazon a napon vagy azután történik, hogy a résztvevő befejezte a vizsgálat végi (EOS) látogatását vagy a korai befejező látogatást (ET) az előző (szülő) vizsgálatból. Ebben a vizsgálatban a résztvevőket halmozottan követik az RGX-121 beadása után legfeljebb 5 évig (beleértve a szülővizsgálatot is), vagy amíg az RGX-121 kereskedelmi forgalomba nem kerül a résztvevő országában, attól függően, hogy melyik következik be előbb. E megfigyelési protokoll alapján semmilyen kezelés nem irányul. Az egyes résztvevők teljes vizsgálati időtartama attól függően változhat, hogy mikor vesznek részt az aktuális vizsgálatban az RGX-121 beadását követően a szülővizsgálatban.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

27

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Legfeljebb 12, 28 hónaposnál idősebb alany, akik egy korábbi vizsgálatban RGX-121-et kaptak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A jogosultsághoz a résztvevőnek korábban meg kell kapnia az RGX-121-et egy külön szülői próbaverzióban.
  • A résztvevő vagy a résztvevő törvényes gyámja hajlandó vagy képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezését adni

Kizárási kritériumok:

  • A páciens korábban nem kapott RGX-121-et egy külön szülői vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Hosszú távú nyomon követés
Nincs beavatkozás.
Egyéb: Hosszú távú nyomon követés
Nincs beavatkozás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Long-term Safety of RGX-121
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Időkeret: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

REGENXBIO Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. október 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGX-121-5101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel