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RGX-121の長期フォローアップ

2021年8月9日 更新者：REGENXBIO Inc.

RGX-121の安全性と有効性を評価するための長期追跡調査

RGX-121-5101 は、RGX-121-101 の長期フォローアップ研究であり、参加者は、イズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子の機能的コピーを送達することを目的とした遺伝子治療である RGX-121 を受けた最初の人間の研究です ( IDS) 中枢神経系へ。 この研究では、RGX-121 の長期的な安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、RGX-121の単回投与後の長期的な安全性と有効性を評価するための前向き追跡調査です。 適格な参加者は、以前に臨床研究RGX-121-101に登録し、RGX-121の脳槽内（IC）または脳室内（ICV）注入を1回受けた人です。 各参加者の登録は、同日、または参加者が以前の（親）研究からの研究終了（EOS）訪問または早期終了訪問（ET）を完了した後に行われます。 参加者は、RGX-121の投与後最大5年間（親研究を含む）、または参加者の国でRGX-121が市販されるまで、この研究で累積的に追跡されます。 この観察プロトコルの下では、治療は指示されません。 各参加者の総研究期間は、親研究での RGX-121 投与に続いて現在の研究にいつ登録するかによって異なる場合があります。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

12

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

以前の研究で RGX-121 を投与された 28 か月以上の最大 12 人の被験者。

説明

包含基準:

  • 資格を得るには、参加者は以前に別の親試験でRGX-121を受け取っている必要があります。
  • -参加者または参加者の法定後見人は、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます

除外基準:

  • -患者は、別の親試験で以前にRGX-121を受け取っていません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
長期フォローアップ
介入なし。
他の：長期フォローアップ
介入なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
経時的な有害事象の発生率。
時間枠：3年
安全性
3年
経時的な重篤な有害事象の発生率
時間枠：3年
安全性
3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
バイオマーカー [期間: 1 か月、12 か月、24 か月、36 か月]
時間枠：3年
グリコサミノグリカン濃度のベースラインからの変化 (ng/mL)
3年
認知機能の神経発達パラメーターの変化 [時間枠: 1 か月、12 か月、24 か月、36 か月]
時間枠：3年
Bayley Scales of Infant and Toddler Development、第 3 版 (BSID-III) または Kaufman Assessment Battery for Children、第 2 版 (KABC-II) によって測定される、認知機能、行動機能、および適応機能の神経発達パラメーターのベースラインからの変化。
3年
認知機能の神経発達パラメーターの変化 [時間枠: 1 か月、12 か月、24 か月、36 か月]
時間枠：3年
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) によって測定される、認知機能、行動機能、および適応機能の神経発達パラメーターのベースラインからの変化
3年
適応行動機能の神経発達パラメーターの変化 [時間枠: 1 か月、12 か月、24 か月、36 か月]
時間枠：3年
バインランド適応行動尺度第 2 版 (VABS-II)
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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REGENXBIO Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月14日

一次修了 (予期された)

2025年9月1日

研究の完了 (予期された)

2025年9月1日

試験登録日

最初に提出

2020年10月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年10月15日

最初の投稿 (実際)

2020年10月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年8月9日

最終確認日

2021年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RGX-121-5101

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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