RGX-121の長期フォローアップ
2026年8月17日 更新者：REGENXBIO Inc.
RGX-121の安全性と有効性を評価するための長期追跡調査
RGX-121-5101 は、RGX-121-101 の長期フォローアップ研究であり、参加者は、イズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子の機能的コピーを送達することを目的とした遺伝子治療である RGX-121 を受けた最初の人間の研究です ( IDS) 中枢神経系へ。
この研究では、RGX-121 の長期的な安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、RGX-121の単回投与後の長期的な安全性と有効性を評価するための前向き追跡調査です。
適格な参加者は、以前に臨床研究RGX-121-101に登録し、RGX-121の脳槽内（IC）または脳室内（ICV）注入を1回受けた人です。
各参加者の登録は、同日、または参加者が以前の（親）研究からの研究終了（EOS）訪問または早期終了訪問（ET）を完了した後に行われます。
参加者は、RGX-121の投与後最大5年間（親研究を含む）、または参加者の国でRGX-121が市販されるまで、この研究で累積的に追跡されます。
この観察プロトコルの下では、治療は指示されません。
各参加者の総研究期間は、親研究での RGX-121 投与に続いて現在の研究にいつ登録するかによって異なる場合があります。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
27
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
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New Jersey
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New Brunswich、New Jersey、アメリカ、08901
- Saint Peter's Healthcare System
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前の研究で RGX-121 を投与された 28 か月以上の最大 12 人の被験者。
説明
包含基準:
- 資格を得るには、参加者は以前に別の親試験でRGX-121を受け取っている必要があります。
- -参加者または参加者の法定後見人は、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます
除外基準:
- -患者は、別の親試験で以前にRGX-121を受け取っていません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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長期フォローアップ
介入なし。
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介入なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Long-term Safety of RGX-121
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
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5 years inclusive of parent study
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III.
The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II.
The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL.
The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II.
The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years.
The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
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5 years inclusive of parent study
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Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
時間枠：5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
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5 years inclusive of parent study
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月14日
一次修了 (推定)
2028年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年10月1日
試験登録日
最初に提出
2020年10月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月15日
最初の投稿 (実際)
2020年10月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月17日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RGX-121-5101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。