Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seuranta RGX-121:lle

maanantai 17. elokuuta 2026 päivittänyt: REGENXBIO Inc.

Pitkäaikainen seurantatutkimus RGX-121:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi

RGX-121-5101 on RGX-121-101:n pitkäaikainen seurantatutkimus, ensimmäinen ihmistutkimuksessa, jossa osallistujat saivat RGX-121:tä, geeniterapiaa, jonka tarkoituksena oli tuottaa toiminnallinen kopio iduronaatti-2-sulfataasigeenistä ( IDS) keskushermostoon. Tässä tutkimuksessa arvioidaan RGX-121:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen seurantatutkimus, jolla arvioidaan pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa RGX-121:n yhden annon jälkeen. Osallistujia ovat ne, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet kliiniseen tutkimukseen RGX-121-101 ja saaneet yhden intracisternaalisen (IC) tai intraserebroventrikulaarisen (ICV) RGX-121-infuusion. Jokaisen osallistujan ilmoittautuminen tapahtuu samana päivänä tai sen jälkeen, kun osallistuja on suorittanut edellisen (emo)tutkimuksen lopetuskäynnin (EOS) tai aikaisen lopetuskäynnin (ET). Osallistujia seurataan tässä tutkimuksessa kumulatiivisesti enintään 5 vuoden ajan RGX-121:n annon jälkeen (emotutkimus mukaan lukien) tai kunnes RGX-121 on kaupallisesti saatavilla osallistujan maassa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Tämän havainnointiprotokollan mukaan hoitoa ei ohjata. Kunkin osallistujan tutkimuksen kokonaiskesto voi vaihdella sen mukaan, milloin he ilmoittautuvat nykyiseen tutkimukseen sen jälkeen, kun RGX-121:tä on annettu emotutkimuksessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Jopa 12 yli 28 kuukauden ikäistä henkilöä, jotka ovat saaneet RGX-121:tä aiemmassa tutkimuksessa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on täytynyt saada aiemmin RGX-121 erillisessä vanhempainkokeilussa.
  • Osallistuja tai osallistujan laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas ei ole saanut RGX-121:tä aiemmin erillisessä vanhempaintutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pitkäaikainen seuranta
Ei väliintuloa.
Muut: Pitkäaikainen seuranta
Ei väliintuloa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Long-term Safety of RGX-121
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Aikaikkuna: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

REGENXBIO Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 14. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGX-121-5101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa