Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seuranta RGX-121:lle

maanantai 9. elokuuta 2021 päivittänyt: REGENXBIO Inc.

Pitkäaikainen seurantatutkimus RGX-121:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi

RGX-121-5101 on RGX-121-101:n pitkäaikainen seurantatutkimus, ensimmäinen ihmistutkimuksessa, jossa osallistujat saivat RGX-121:tä, geeniterapiaa, jonka tarkoituksena oli tuottaa toiminnallinen kopio iduronaatti-2-sulfataasigeenistä ( IDS) keskushermostoon. Tässä tutkimuksessa arvioidaan RGX-121:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen seurantatutkimus, jolla arvioidaan pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa RGX-121:n yhden annon jälkeen. Osallistujia ovat ne, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet kliiniseen tutkimukseen RGX-121-101 ja saaneet yhden intracisternaalisen (IC) tai intraserebroventrikulaarisen (ICV) RGX-121-infuusion. Jokaisen osallistujan ilmoittautuminen tapahtuu samana päivänä tai sen jälkeen, kun osallistuja on suorittanut edellisen (emo)tutkimuksen lopetuskäynnin (EOS) tai aikaisen lopetuskäynnin (ET). Osallistujia seurataan tässä tutkimuksessa kumulatiivisesti enintään 5 vuoden ajan RGX-121:n annon jälkeen (emotutkimus mukaan lukien) tai kunnes RGX-121 on kaupallisesti saatavilla osallistujan maassa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Tämän havainnointiprotokollan mukaan hoitoa ei ohjata. Kunkin osallistujan tutkimuksen kokonaiskesto voi vaihdella sen mukaan, milloin he ilmoittautuvat nykyiseen tutkimukseen sen jälkeen, kun RGX-121:tä on annettu emotutkimuksessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Jopa 12 yli 28 kuukauden ikäistä henkilöä, jotka ovat saaneet RGX-121:tä aiemmassa tutkimuksessa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on täytynyt saada aiemmin RGX-121 erillisessä vanhempainkokeilussa.
  • Osallistuja tai osallistujan laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas ei ole saanut RGX-121:tä aiemmin erillisessä vanhempaintutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pitkäaikainen seuranta
Ei väliintuloa.
Muut: Pitkäaikainen seuranta
Ei väliintuloa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ajan mittaan.
Aikaikkuna: 3 vuotta
Turvallisuus
3 vuotta
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus ajan mittaan
Aikaikkuna: 3 vuotta
Turvallisuus
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biomarkkerit [Aikajakso: 1 kuukausi, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta]
Aikaikkuna: 3 vuotta
Muutos lähtötasosta glykosaminoglykaanipitoisuuksissa (ng/ml)
3 vuotta
Muutokset kognitiivisten toimintojen hermoston kehitysparametreissa [aikakehys: 1 kuukausi, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta]
Aikaikkuna: 3 vuotta
Kognitiivisten, käyttäytymis- ja adaptiivisten toimintojen hermoston kehitysparametrien muutos lähtötasosta mitattuna Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) tai Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II) avulla.
3 vuotta
Muutokset kognitiivisten toimintojen hermoston kehitysparametreissa [aikakehys: 1 kuukausi, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta]
Aikaikkuna: 3 vuotta
Muutos lähtötasosta kognitiivisten, käyttäytymis- ja mukautumistoimintojen hermoston kehitysparametreissa mitattuna Mullenin varhaisen oppimisen asteikolla (MSEL)
3 vuotta
Muutokset adaptiivisen käyttäytymisfunktion hermoston kehitysparametreissa [Aikakehys: 1 kuukausi, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta]
Aikaikkuna: 3 vuotta
Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

REGENXBIO Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Sunnuntai 14. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 22. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 10. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGX-121-5101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset Pitkäaikainen seuranta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa