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Langzeit-Follow-up für RGX-121

17. August 2026 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.

Eine langfristige Folgestudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-121

RGX-121-5101 ist die langfristige Folgestudie zu RGX-121-101, die erste in einer Humanstudie, in der die Teilnehmer RGX-121 erhielten, eine Gentherapie, die eine funktionelle Kopie des Iduronat-2-Sulfatase-Gens liefern soll ( IDS) an das zentrale Nervensystem. Diese Studie wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-121 bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive Folgestudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit nach einer einzigen Verabreichung von RGX-121. Berechtigte Teilnehmer sind diejenigen, die sich zuvor für die klinische Studie RGX-121-101 angemeldet und eine einzelne intrazisternale (IC) oder intrazerebroventrikuläre (ICV) Infusion von RGX-121 erhalten haben. Die Einschreibung jedes Teilnehmers erfolgt am selben Tag oder nachdem der Teilnehmer den Besuch am Ende der Studie (EOS) oder den Besuch bei vorzeitiger Beendigung (ET) der vorherigen (Eltern-)Studie abgeschlossen hat. Die Teilnehmer werden in dieser Studie kumulativ bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung von RGX-121 (einschließlich der Elternstudie) oder bis RGX-121 im Land des Teilnehmers im Handel erhältlich ist, je nachdem, was zuerst eintritt, nachbeobachtet. Im Rahmen dieses Beobachtungsprotokolls wird keine Behandlung durchgeführt. Die Gesamtstudiendauer für jeden Teilnehmer kann variieren, je nachdem, wann er sich nach der Verabreichung von RGX-121 in der Stammstudie in die aktuelle Studie einschreibt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bis zu 12 Probanden über 28 Monate, die RGX-121 in einer früheren Studie erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Um teilnahmeberechtigt zu sein, muss ein Teilnehmer zuvor RGX-121 in einer separaten Elternstudie erhalten haben.
  • Der Teilnehmer oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Teilnehmers ist/(sind) bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat RGX-121 zuvor nicht in einer separaten Elternstudie erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Langfristige Nachsorge
Kein Eingriff.
Sonstiges: Langfristige Nachsorge
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Long-term Safety of RGX-121
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Zeitfenster: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGX-121-5101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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