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Langzeit-Follow-up für RGX-121

9. August 2021 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.

Eine langfristige Folgestudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-121

RGX-121-5101 ist die langfristige Folgestudie zu RGX-121-101, die erste in einer Humanstudie, in der die Teilnehmer RGX-121 erhielten, eine Gentherapie, die eine funktionelle Kopie des Iduronat-2-Sulfatase-Gens liefern soll ( IDS) an das zentrale Nervensystem. Diese Studie wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von RGX-121 bewerten.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive Folgestudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit nach einer einzigen Verabreichung von RGX-121. Berechtigte Teilnehmer sind diejenigen, die sich zuvor für die klinische Studie RGX-121-101 angemeldet und eine einzelne intrazisternale (IC) oder intrazerebroventrikuläre (ICV) Infusion von RGX-121 erhalten haben. Die Einschreibung jedes Teilnehmers erfolgt am selben Tag oder nachdem der Teilnehmer den Besuch am Ende der Studie (EOS) oder den Besuch bei vorzeitiger Beendigung (ET) der vorherigen (Eltern-)Studie abgeschlossen hat. Die Teilnehmer werden in dieser Studie kumulativ bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung von RGX-121 (einschließlich der Elternstudie) oder bis RGX-121 im Land des Teilnehmers im Handel erhältlich ist, je nachdem, was zuerst eintritt, nachbeobachtet. Im Rahmen dieses Beobachtungsprotokolls wird keine Behandlung durchgeführt. Die Gesamtstudiendauer für jeden Teilnehmer kann variieren, je nachdem, wann er sich nach der Verabreichung von RGX-121 in der Stammstudie in die aktuelle Studie einschreibt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bis zu 12 Probanden über 28 Monate, die RGX-121 in einer früheren Studie erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Um teilnahmeberechtigt zu sein, muss ein Teilnehmer zuvor RGX-121 in einer separaten Elternstudie erhalten haben.
  • Der Teilnehmer oder der/die Erziehungsberechtigte(n) des Teilnehmers ist/(sind) bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat RGX-121 zuvor nicht in einer separaten Elternstudie erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Langfristige Nachsorge
Kein Eingriff.
Sonstiges: Langfristige Nachsorge
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: 3 Jahre
Sicherheit
3 Jahre
Vorkommen schwerwiegender unerwünschter Ereignisse im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 3 Jahre
Sicherheit
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biomarker [Zeitrahmen: 1 Monat, 12 Monate, 24 Monate, 36 Monate]
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderung der Glykosaminoglykanspiegel gegenüber dem Ausgangswert (ng/ml)
3 Jahre
Veränderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der kognitiven Funktion [Zeitrahmen: 1 Monat, 12 Monate, 24 Monate, 36 Monate]
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderung der Neuroentwicklungsparameter der kognitiven, verhaltensbezogenen und adaptiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) oder der Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
3 Jahre
Veränderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der kognitiven Funktion [Zeitrahmen: 1 Monat, 12 Monate, 24 Monate, 36 Monate]
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderung der neurologischen Entwicklungsparameter der kognitiven, verhaltensbezogenen und adaptiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
3 Jahre
Änderungen der neurologischen Entwicklungsparameter der adaptiven Verhaltensfunktion [Zeitrahmen: 1 Monat, 12 Monate, 24 Monate, 36 Monate]
Zeitfenster: 3 Jahre
Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

14. März 2021

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. September 2025

Studienabschluss (ERWARTET)

1. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

22. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

10. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGX-121-5101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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