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Follow-up a lungo termine per RGX-121

17 agosto 2026 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di RGX-121

RGX-121-5101 è il primo studio di follow-up a lungo termine dell'RGX-121-101 nello studio sull'uomo in cui i partecipanti hanno ricevuto RGX-121, una terapia genica destinata a fornire una copia funzionale del gene dell'iduronato-2-solfatasi ( IDS) al sistema nervoso centrale. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di RGX-121.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di follow-up per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dopo una singola somministrazione di RGX-121. I partecipanti idonei sono coloro che si sono precedentemente iscritti allo studio clinico RGX-121-101 e hanno ricevuto una singola infusione intracisternale (IC) o intracerebroventricolare (ICV) di RGX-121. L'arruolamento di ciascun partecipante avverrà lo stesso giorno o dopo che il partecipante ha completato la visita di fine studio (EOS) o la visita di conclusione anticipata (ET) dal precedente studio (genitore). I partecipanti saranno seguiti cumulativamente in questo studio per un massimo di 5 anni dopo la somministrazione di RGX-121 (incluso lo studio principale) o fino a quando RGX-121 non sarà disponibile in commercio nel paese del partecipante, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Nessun trattamento sarà diretto nell'ambito di questo protocollo osservazionale. La durata totale dello studio per ciascun partecipante può variare a seconda di quando si iscrivono allo studio corrente dopo la somministrazione di RGX-121 nello studio principale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

27

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Fino a 12 soggetti di età superiore ai 28 mesi che hanno ricevuto RGX-121 in uno studio precedente.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per essere idoneo, un partecipante deve aver ricevuto in precedenza RGX-121 in uno studio genitore separato.
  • Il partecipante o il/i tutore/i legale/i del partecipante è/(sono) disposto/a e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non ha ricevuto RGX-121 in precedenza in uno studio genitore separato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Follow-up a lungo termine
Nessun intervento.
Altro: Follow-up a lungo termine
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Long-term Safety of RGX-121
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Lasso di tempo: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2021

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGX-121-5101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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