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Follow-up a lungo termine per RGX-121

9 agosto 2021 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di RGX-121

RGX-121-5101 è il primo studio di follow-up a lungo termine dell'RGX-121-101 nello studio sull'uomo in cui i partecipanti hanno ricevuto RGX-121, una terapia genica destinata a fornire una copia funzionale del gene dell'iduronato-2-solfatasi ( IDS) al sistema nervoso centrale. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di RGX-121.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di follow-up per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dopo una singola somministrazione di RGX-121. I partecipanti idonei sono coloro che si sono precedentemente iscritti allo studio clinico RGX-121-101 e hanno ricevuto una singola infusione intracisternale (IC) o intracerebroventricolare (ICV) di RGX-121. L'arruolamento di ciascun partecipante avverrà lo stesso giorno o dopo che il partecipante ha completato la visita di fine studio (EOS) o la visita di conclusione anticipata (ET) dal precedente studio (genitore). I partecipanti saranno seguiti cumulativamente in questo studio per un massimo di 5 anni dopo la somministrazione di RGX-121 (incluso lo studio principale) o fino a quando RGX-121 non sarà disponibile in commercio nel paese del partecipante, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Nessun trattamento sarà diretto nell'ambito di questo protocollo osservazionale. La durata totale dello studio per ciascun partecipante può variare a seconda di quando si iscrivono allo studio corrente dopo la somministrazione di RGX-121 nello studio principale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Fino a 12 soggetti di età superiore ai 28 mesi che hanno ricevuto RGX-121 in uno studio precedente.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per essere idoneo, un partecipante deve aver ricevuto in precedenza RGX-121 in uno studio genitore separato.
  • Il partecipante o il/i tutore/i legale/i del partecipante è/(sono) disposto/a e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non ha ricevuto RGX-121 in precedenza in uno studio genitore separato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Follow-up a lungo termine
Nessun intervento.
Altro: Follow-up a lungo termine
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi nel tempo.
Lasso di tempo: 3 anni
Sicurezza
3 anni
Incidenza di eventi avversi gravi nel tempo
Lasso di tempo: 3 anno
Sicurezza
3 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatori [Lasso di tempo: 1 mese, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi]
Lasso di tempo: 3 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di glicosaminoglicano (ng/mL)
3 anni
Cambiamenti nei parametri dello sviluppo neurologico della funzione cognitiva [Lasso di tempo: 1 mese, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi]
Lasso di tempo: 3 anni
Variazione rispetto al basale nei parametri di sviluppo neurologico della funzione cognitiva, comportamentale e adattiva misurata dalle scale Bayley dello sviluppo infantile e del bambino, 3a edizione (BSID-III) o Kaufman Assessment Battery for Children, 2a edizione (KABC-II).
3 anni
Cambiamenti nei parametri dello sviluppo neurologico della funzione cognitiva [Lasso di tempo: 1 mese, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi]
Lasso di tempo: 3 anni
Variazione rispetto al basale nei parametri di sviluppo neurologico della funzione cognitiva, comportamentale e adattiva misurata dalle Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
3 anni
Cambiamenti nei parametri dello sviluppo neurologico della funzione del comportamento adattivo [Lasso di tempo: 1 mese, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi]
Lasso di tempo: 3 anni
Vineland Adaptive Behavior Scales Seconda Edizione (VABS-II)
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

14 marzo 2021

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

22 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

10 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGX-121-5101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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