RGX-121에 대한 장기 후속 조치
2021년 8월 9일 업데이트: REGENXBIO Inc.
RGX-121의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 장기 추적 연구
RGX-121-5101은 RGX-121-101에 대한 장기 추적 연구로, 참가자들은 iduronate-2-sulfatase 유전자의 기능적 복제본을 전달하기 위한 유전자 치료제인 RGX-121을 투여받았습니다. IDS)를 중추신경계에 전달합니다.
이 연구는 RGX-121의 장기적인 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 RGX-121 단회 투여 후 장기적인 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 전향적 추적 연구입니다.
적격 참가자는 이전에 임상 연구 RGX-121-101에 등록했으며 RGX-121의 단일 수조내(IC) 또는 뇌실내(ICV) 주입을 받은 사람들입니다.
각 참가자의 등록은 같은 날 또는 참가자가 이전(부모) 연구에서 연구 종료(EOS) 방문 또는 조기 종료 방문(ET)을 완료한 후에 발생합니다.
참가자는 본 연구에서 RGX-121 투여 후 최대 5년(모 연구 포함) 또는 참가자의 국가에서 RGX-121이 상업적으로 이용 가능할 때까지(둘 중 먼저 도래하는 기간) 추적 관찰됩니다.
이 관찰 프로토콜에 따라 치료를 지시하지 않습니다.
각 참가자의 총 연구 기간은 모 연구에서 RGX-121 투여 후 현재 연구에 등록하는 시기에 따라 달라질 수 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
12
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전 연구에서 RGX-121을 투여받은 28개월 이상의 피험자 최대 12명.
설명
포함 기준:
- 자격을 갖추려면 참가자는 이전에 별도의 상위 시험에서 RGX-121을 받은 적이 있어야 합니다.
- 참가자 또는 참가자의 법적 보호자(들)는 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 이전에 별도의 부모 시험에서 RGX-121을 받은 적이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
장기 후속 조치
개입하지 않습니다.
|
개입 없음
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
시간 경과에 따른 이상 반응의 발생률.
기간: 3 년
|
안전
|
3 년
|
|
시간 경과에 따른 심각한 부작용 발생률
기간: 3년
|
안전
|
3년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
바이오마커 [기간: 1개월, 12개월, 24개월, 36개월]
기간: 3 년
|
글리코사미노글리칸 수준의 기준선 대비 변화(ng/mL)
|
3 년
|
|
인지기능의 신경발달변수 변화 [기간: 1개월, 12개월, 24개월, 36개월]
기간: 3 년
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition(BSID-III) 또는 Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition(KABC-II)으로 측정한 인지, 행동 및 적응 기능의 신경 발달 매개변수가 기준선에서 변경되었습니다.
|
3 년
|
|
인지기능의 신경발달변수 변화 [기간: 1개월, 12개월, 24개월, 36개월]
기간: 3 년
|
MSEL(Mullen Scales of Early Learning)에 의해 측정된 인지, 행동 및 적응 기능의 신경 발달 매개변수의 기준선으로부터의 변화
|
3 년
|
|
적응 행동 기능의 신경 발달 매개 변수의 변화 [기간: 1개월, 12개월, 24개월, 36개월]
기간: 3 년
|
Vineland 적응 행동 척도 제2판(VABS-II)
|
3 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 14일
기본 완료 (예상)
2025년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 15일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RGX-121-5101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뮤코다당증 II에 대한 임상 시험
-
Nantes University Hospital완전한클래스 II 송곳니 | 악간강도 | 엘라스틱 II | 멀티 패스너 교정 치료프랑스
-
Postgraduate Institute of Dental Sciences Rohtak알려지지 않은Angle Class II, Division 1 Malocclusion인도
-
Cairo University모집하지 않고 적극적으로
-
University of Aleppo아직 모집하지 않음
-
Damascus University완전한
-
Faculty of Dental Medicine for Girls완전한