Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pro RGX-121

9. srpna 2021 aktualizováno: REGENXBIO Inc.

Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RGX-121

RGX-121-5101 je dlouhodobá studie navazující na RGX-121-101 první v lidské studii, kde účastníci dostali RGX-121, genovou terapii určenou k dodání funkční kopie genu iduronát-2-sulfatázy ( IDS) do centrálního nervového systému. Tato studie vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost RGX-121.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní následná studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti po jednorázovém podání RGX-121. Způsobilými účastníky jsou ti, kteří se dříve zapsali do klinické studie RGX-121-101 a dostali jednu intracisternální (IC) nebo intracerebroventrikulární (ICV) infuzi RGX-121. K zápisu každého účastníka dojde ve stejný den nebo poté, co účastník dokončí návštěvu na konci studie (EOS) nebo návštěvu předčasného ukončení (ET) z předchozí (rodičovské) studie. Účastníci budou v této studii sledováni kumulativně po dobu až 5 let po podání RGX-121 (včetně rodičovské studie) nebo dokud nebude RGX-121 komerčně dostupný v zemi účastníka, podle toho, co nastane dříve. Podle tohoto pozorovacího protokolu nebude řízena žádná léčba. Celková doba trvání studie pro každého účastníka se může lišit v závislosti na tom, kdy se zapíše do aktuální studie po podání RGX-121 v rodičovské studii.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Až 12 subjektů starších 28 měsíců, které v předchozí studii dostaly RGX-121.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Aby byl účastník způsobilý, musí již dříve získat RGX-121 v samostatné rodičovské studii.
  • Účastník nebo jeho zákonní zástupci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacient dříve nedostal RGX-121 v samostatné rodičovské studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dlouhodobé sledování
Žádný zásah.
Jiný: Dlouhodobé sledování
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků v průběhu času.
Časové okno: 3 roky
Bezpečnost
3 roky
Výskyt závažných nežádoucích příhod v průběhu času
Časové okno: 3 roky
Bezpečnost
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biomarkery [Časový rámec: 1 měsíc, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců]
Časové okno: 3 roky
Změna hladin glykosaminoglykanů (ng/ml) od výchozí hodnoty
3 roky
Změny neurovývojových parametrů kognitivní funkce [Časový rámec: 1 měsíc, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců]
Časové okno: 3 roky
Změna od výchozí hodnoty v parametrech neurovývoje kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí měřených pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat, 3. vydání (BSID-III) nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti, 2. vydání (KABC-II).
3 roky
Změny neurovývojových parametrů kognitivní funkce [Časový rámec: 1 měsíc, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců]
Časové okno: 3 roky
Změna od výchozí hodnoty v parametrech neurovývoje kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí měřených pomocí Mullenových škál Early Learning (MSEL)
3 roky
Změny v neurovývojových parametrech funkce adaptivního chování [Časový rámec: 1 měsíc, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců]
Časové okno: 3 roky
Vineland Adaptivní Behavior Scale Second Edition (VABS-II)
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

REGENXBIO Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. března 2021

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. září 2025

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

22. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-121-5101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na Dlouhodobé sledování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit