Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pro RGX-121

17. srpna 2026 aktualizováno: REGENXBIO Inc.

Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RGX-121

RGX-121-5101 je dlouhodobá studie navazující na RGX-121-101 první v lidské studii, kde účastníci dostali RGX-121, genovou terapii určenou k dodání funkční kopie genu iduronát-2-sulfatázy ( IDS) do centrálního nervového systému. Tato studie vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost RGX-121.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní následná studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti po jednorázovém podání RGX-121. Způsobilými účastníky jsou ti, kteří se dříve zapsali do klinické studie RGX-121-101 a dostali jednu intracisternální (IC) nebo intracerebroventrikulární (ICV) infuzi RGX-121. K zápisu každého účastníka dojde ve stejný den nebo poté, co účastník dokončí návštěvu na konci studie (EOS) nebo návštěvu předčasného ukončení (ET) z předchozí (rodičovské) studie. Účastníci budou v této studii sledováni kumulativně po dobu až 5 let po podání RGX-121 (včetně rodičovské studie) nebo dokud nebude RGX-121 komerčně dostupný v zemi účastníka, podle toho, co nastane dříve. Podle tohoto pozorovacího protokolu nebude řízena žádná léčba. Celková doba trvání studie pro každého účastníka se může lišit v závislosti na tom, kdy se zapíše do aktuální studie po podání RGX-121 v rodičovské studii.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

27

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Až 12 subjektů starších 28 měsíců, které v předchozí studii dostaly RGX-121.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Aby byl účastník způsobilý, musí již dříve získat RGX-121 v samostatné rodičovské studii.
  • Účastník nebo jeho zákonní zástupci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacient dříve nedostal RGX-121 v samostatné rodičovské studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dlouhodobé sledování
Žádný zásah.
Jiný: Dlouhodobé sledování
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Long-term Safety of RGX-121
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

REGENXBIO Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. března 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-121-5101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit