Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за RGX-121

17 августа 2026 г. обновлено: REGENXBIO Inc.

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности RGX-121

RGX-121-5101 — это долгосрочное последующее исследование RGX-121-101, первое в исследовании на людях, в котором участники получали RGX-121, генную терапию, предназначенную для доставки функциональной копии гена идуронат-2-сульфатазы ( ИДС) в центральную нервную систему. В этом исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и эффективность RGX-121.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное последующее исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности после однократного введения RGX-121. Приемлемыми участниками являются те, кто ранее участвовал в клиническом исследовании RGX-121-101 и получил однократное внутрицистернальное (IC) или интрацеребровентрикулярное (ICV) вливание RGX-121. Зачисление каждого участника будет происходить в тот же день или после того, как участник завершит визит в конце исследования (EOS) или визит досрочного завершения (ET) из предыдущего (родительского) исследования. Участники этого исследования будут наблюдаться в совокупности в течение 5 лет после введения RGX-121 (включая исходное исследование) или до тех пор, пока RGX-121 не станет коммерчески доступным в стране участника, в зависимости от того, что произойдет раньше. Никакое лечение не будет направлено в соответствии с этим наблюдательным протоколом. Общая продолжительность исследования для каждого участника может варьироваться в зависимости от того, когда они зачисляются в текущее исследование после введения RGX-121 в исходном исследовании.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

27

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

До 12 субъектов в возрасте старше 28 месяцев, получивших RGX-121 в предыдущем исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Чтобы иметь право на участие, участник должен ранее получить RGX-121 в отдельном родительском испытании.
  • Участник или его законный опекун(ы) желает/(и) желает и может предоставить письменное, подписанное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Пациент ранее не получал RGX-121 в рамках отдельного родительского исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Долгосрочное наблюдение
Без вмешательства.
Другой: Долгосрочное наблюдение
Без вмешательства

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Long-term Safety of RGX-121
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Временное ограничение: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

REGENXBIO Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 марта 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RGX-121-5101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться