Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за RGX-121

9 августа 2021 г. обновлено: REGENXBIO Inc.

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности RGX-121

RGX-121-5101 — это долгосрочное последующее исследование RGX-121-101, первое в исследовании на людях, в котором участники получали RGX-121, генную терапию, предназначенную для доставки функциональной копии гена идуронат-2-сульфатазы ( ИДС) в центральную нервную систему. В этом исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и эффективность RGX-121.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное последующее исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности после однократного введения RGX-121. Приемлемыми участниками являются те, кто ранее участвовал в клиническом исследовании RGX-121-101 и получил однократное внутрицистернальное (IC) или интрацеребровентрикулярное (ICV) вливание RGX-121. Зачисление каждого участника будет происходить в тот же день или после того, как участник завершит визит в конце исследования (EOS) или визит досрочного завершения (ET) из предыдущего (родительского) исследования. Участники этого исследования будут наблюдаться в совокупности в течение 5 лет после введения RGX-121 (включая исходное исследование) или до тех пор, пока RGX-121 не станет коммерчески доступным в стране участника, в зависимости от того, что произойдет раньше. Никакое лечение не будет направлено в соответствии с этим наблюдательным протоколом. Общая продолжительность исследования для каждого участника может варьироваться в зависимости от того, когда они зачисляются в текущее исследование после введения RGX-121 в исходном исследовании.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

12

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

До 12 субъектов в возрасте старше 28 месяцев, получивших RGX-121 в предыдущем исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Чтобы иметь право на участие, участник должен ранее получить RGX-121 в отдельном родительском испытании.
  • Участник или его законный опекун(ы) желает/(и) желает и может предоставить письменное, подписанное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Пациент ранее не получал RGX-121 в рамках отдельного родительского исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Долгосрочное наблюдение
Без вмешательства.
Другой: Долгосрочное наблюдение
Без вмешательства

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений с течением времени.
Временное ограничение: 3 года
Безопасность
3 года
Частота серьезных нежелательных явлений с течением времени
Временное ограничение: 3 года
Безопасность
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Биомаркеры [Временные рамки: 1 месяц, 12 месяцев, 24 месяца, 36 месяцев]
Временное ограничение: 3 года
Изменение уровня гликозаминогликанов по сравнению с исходным уровнем (нг/мл)
3 года
Изменения параметров нейроразвития когнитивной функции [Временные рамки: 1 месяц, 12 месяцев, 24 месяца, 36 месяцев]
Временное ограничение: 3 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров нейроразвития когнитивных, поведенческих и адаптивных функций, измеренных по шкале развития младенцев и малышей Бейли, 3-е издание (BSID-III) или батарея оценок Кауфмана для детей, 2-е издание (KABC-II).
3 года
Изменения параметров нейроразвития когнитивной функции [Временные рамки: 1 месяц, 12 месяцев, 24 месяца, 36 месяцев]
Временное ограничение: 3 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров нейроразвития когнитивных, поведенческих и адаптивных функций, измеренных по шкале раннего обучения Маллена (MSEL)
3 года
Изменения параметров нейроразвития функции адаптивного поведения [Временные рамки: 1 месяц, 12 месяцев, 24 месяца, 36 месяцев]
Временное ограничение: 3 года
Шкалы адаптивного поведения Vineland, второе издание (VABS-II)
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

REGENXBIO Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 марта 2021 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 сентября 2025 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

22 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

10 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 августа 2021 г.

Последняя проверка

1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RGX-121-5101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования Долгосрочное наблюдение

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться