Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up voor RGX-121

17 augustus 2026 bijgewerkt door: REGENXBIO Inc.

Een vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van RGX-121 te evalueren

RGX-121-5101 is de langetermijnvervolgstudie van de RGX-121-101, de eerste studie bij mensen, waarbij deelnemers RGX-121 kregen, een gentherapie bedoeld om een ​​functionele kopie van het iduronaat-2-sulfatase-gen af ​​te leveren ( IDS) naar het centrale zenuwstelsel. Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van RGX-121 op lange termijn evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve vervolgstudie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn na een eenmalige toediening van RGX-121 te evalueren. In aanmerking komende deelnemers zijn degenen die eerder hebben deelgenomen aan klinische studie RGX-121-101 en een enkele intracisternale (IC) of intracerebroventriculaire (ICV) infusie van RGX-121 hebben gekregen. Inschrijving van elke deelnemer vindt plaats op dezelfde dag of nadat de deelnemer het einde van het onderzoek (EOS) of het vroegtijdige beëindigingsbezoek (ET) van het vorige (ouder)onderzoek heeft voltooid. Deelnemers zullen in dit onderzoek cumulatief worden gevolgd tot 5 jaar na toediening van RGX-121 (inclusief het moederonderzoek) of totdat RGX-121 commercieel verkrijgbaar is in het land van de deelnemer, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Er zal geen behandeling plaatsvinden volgens dit observatieprotocol. De totale studieduur voor elke deelnemer kan variëren, afhankelijk van wanneer ze zich inschrijven voor de huidige studie na toediening van RGX-121 in de moederstudie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

27

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Maximaal 12 proefpersonen ouder dan 28 maanden die RGX-121 hebben gekregen in een eerder onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Om in aanmerking te komen, moet een deelnemer eerder RGX-121 hebben gekregen in een aparte ouderstudie.
  • Deelnemer of wettelijke voogd(en) van deelnemer is/(zijn) bereid en in staat schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft niet eerder RGX-121 gekregen in een afzonderlijke ouderstudie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Opvolging op lange termijn
Geen tussenkomst.
Ander: Opvolging op lange termijn
Geen tussenkomst

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Long-term Safety of RGX-121
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Tijdsspanne: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 maart 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RGX-121-5101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren