Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up voor RGX-121

9 augustus 2021 bijgewerkt door: REGENXBIO Inc.

Een vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van RGX-121 te evalueren

RGX-121-5101 is de langetermijnvervolgstudie van de RGX-121-101, de eerste studie bij mensen, waarbij deelnemers RGX-121 kregen, een gentherapie bedoeld om een ​​functionele kopie van het iduronaat-2-sulfatase-gen af ​​te leveren ( IDS) naar het centrale zenuwstelsel. Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van RGX-121 op lange termijn evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve vervolgstudie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn na een eenmalige toediening van RGX-121 te evalueren. In aanmerking komende deelnemers zijn degenen die eerder hebben deelgenomen aan klinische studie RGX-121-101 en een enkele intracisternale (IC) of intracerebroventriculaire (ICV) infusie van RGX-121 hebben gekregen. Inschrijving van elke deelnemer vindt plaats op dezelfde dag of nadat de deelnemer het einde van het onderzoek (EOS) of het vroegtijdige beëindigingsbezoek (ET) van het vorige (ouder)onderzoek heeft voltooid. Deelnemers zullen in dit onderzoek cumulatief worden gevolgd tot 5 jaar na toediening van RGX-121 (inclusief het moederonderzoek) of totdat RGX-121 commercieel verkrijgbaar is in het land van de deelnemer, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Er zal geen behandeling plaatsvinden volgens dit observatieprotocol. De totale studieduur voor elke deelnemer kan variëren, afhankelijk van wanneer ze zich inschrijven voor de huidige studie na toediening van RGX-121 in de moederstudie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Maximaal 12 proefpersonen ouder dan 28 maanden die RGX-121 hebben gekregen in een eerder onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Om in aanmerking te komen, moet een deelnemer eerder RGX-121 hebben gekregen in een aparte ouderstudie.
  • Deelnemer of wettelijke voogd(en) van deelnemer is/(zijn) bereid en in staat schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft niet eerder RGX-121 gekregen in een afzonderlijke ouderstudie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Opvolging op lange termijn
Geen tussenkomst.
Ander: Opvolging op lange termijn
Geen tussenkomst

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: 3 jaar
Veiligheid
3 jaar
Incidentie van ernstige bijwerkingen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 3 jaar
Veiligheid
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Biomarkers [Tijdsbestek: 1 maand, 12 maanden, 24 maanden, 36 maanden]
Tijdsspanne: 3 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in glycosaminoglycaanspiegels (ng/ml)
3 jaar
Veranderingen in neurologische ontwikkelingsparameters van cognitieve functie [Tijdsbestek: 1 maand, 12 maanden, 24 maanden, 36 maanden]
Tijdsspanne: 3 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische ontwikkelingsparameters van cognitieve, gedrags- en adaptieve functie zoals gemeten door de Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) of Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
3 jaar
Veranderingen in neurologische ontwikkelingsparameters van cognitieve functie [Tijdsbestek: 1 maand, 12 maanden, 24 maanden, 36 maanden]
Tijdsspanne: 3 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische ontwikkelingsparameters van cognitieve, gedrags- en adaptieve functie zoals gemeten door de Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
3 jaar
Veranderingen in neurologische ontwikkelingsparameters van adaptieve gedragsfunctie [Tijdsbestek: 1 maand, 12 maanden, 24 maanden, 36 maanden]
Tijdsspanne: 3 jaar
Vineland adaptieve gedragsschalen tweede editie (VABS-II)
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

14 maart 2021

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 september 2025

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

22 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

10 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RGX-121-5101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose II

Klinische onderzoeken op Opvolging op lange termijn

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren