Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning för RGX-121

17 augusti 2026 uppdaterad av: REGENXBIO Inc.

En långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av RGX-121

RGX-121-5101 är den långsiktiga uppföljningsstudien till RGX-121-101 först i humanstudie där deltagarna fick RGX-121, en genterapi avsedd att leverera en funktionell kopia av iduronat-2-sulfatasgenen ( IDS) till det centrala nervsystemet. Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av RGX-121.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv uppföljningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten efter en enda administrering av RGX-121. Kvalificerade deltagare är de som tidigare har anmält sig till den kliniska studien RGX-121-101 och fått en enda intracisternal (IC) eller intracerebroventrikulär (ICV) infusion av RGX-121. Registreringen av varje deltagare kommer att ske samma dag eller efter att deltagaren har avslutat studiens slutbesök (EOS) eller besöket för tidigt avslutande (ET) från den tidigare (förälder) studien. Deltagarna kommer att följas i denna studie kumulativt i upp till 5 år efter administrering av RGX-121 (inklusive moderstudien) eller tills RGX-121 är kommersiellt tillgänglig i deltagarens land, beroende på vilket som inträffar först. Ingen behandling kommer att styras enligt detta observationsprotokoll. Den totala studielängden för varje deltagare kan variera beroende på när de registrerar sig i den aktuella studien efter administrering av RGX-121 i moderstudien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

27

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Upp till 12 försökspersoner över 28 månader som har fått RGX-121 i en tidigare studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • För att vara berättigad måste en deltagare tidigare ha fått RGX-121 i en separat förälderprövning.
  • Deltagarens eller deltagarens vårdnadshavare är villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienten har inte fått RGX-121 tidigare i en separat förälderstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Långtidsuppföljning
Inget ingripande.
Övrig: Långtidsuppföljning
Inget ingripande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Long-term Safety of RGX-121
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Tidsram: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 mars 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

22 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RGX-121-5101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera