Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning för RGX-121

9 augusti 2021 uppdaterad av: REGENXBIO Inc.

En långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av RGX-121

RGX-121-5101 är den långsiktiga uppföljningsstudien till RGX-121-101 först i humanstudie där deltagarna fick RGX-121, en genterapi avsedd att leverera en funktionell kopia av iduronat-2-sulfatasgenen ( IDS) till det centrala nervsystemet. Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av RGX-121.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv uppföljningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten efter en enda administrering av RGX-121. Kvalificerade deltagare är de som tidigare har anmält sig till den kliniska studien RGX-121-101 och fått en enda intracisternal (IC) eller intracerebroventrikulär (ICV) infusion av RGX-121. Registreringen av varje deltagare kommer att ske samma dag eller efter att deltagaren har avslutat studiens slutbesök (EOS) eller besöket för tidigt avslutande (ET) från den tidigare (förälder) studien. Deltagarna kommer att följas i denna studie kumulativt i upp till 5 år efter administrering av RGX-121 (inklusive moderstudien) eller tills RGX-121 är kommersiellt tillgänglig i deltagarens land, beroende på vilket som inträffar först. Ingen behandling kommer att styras enligt detta observationsprotokoll. Den totala studielängden för varje deltagare kan variera beroende på när de registrerar sig i den aktuella studien efter administrering av RGX-121 i moderstudien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

12

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Upp till 12 försökspersoner över 28 månader som har fått RGX-121 i en tidigare studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • För att vara berättigad måste en deltagare tidigare ha fått RGX-121 i en separat förälderprövning.
  • Deltagarens eller deltagarens vårdnadshavare är villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Patienten har inte fått RGX-121 tidigare i en separat förälderstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Långtidsuppföljning
Inget ingripande.
Övrig: Långtidsuppföljning
Inget ingripande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av negativa händelser över tid.
Tidsram: 3 år
Säkerhet
3 år
Incidensen av allvarliga biverkningar över tid
Tidsram: 3 år
Säkerhet
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biomarkörer [Tidsram: 1 månad, 12 månader, 24 månader, 36 månader]
Tidsram: 3 år
Förändring från baslinjen i glykosaminoglykannivåer (ng/ml)
3 år
Förändringar i neuroutvecklingsparametrar för kognitiv funktion [Tidsram: 1 månad, 12 månader, 24 månader, 36 månader]
Tidsram: 3 år
Förändring från baslinjen i parametrar för neuroutveckling för kognitiv, beteendemässig och adaptiv funktion, mätt med Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) eller Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
3 år
Förändringar i neuroutvecklingsparametrar för kognitiv funktion [Tidsram: 1 månad, 12 månader, 24 månader, 36 månader]
Tidsram: 3 år
Förändring från baslinjen i parametrar för neuroutveckling av kognitiv, beteendemässig och adaptiv funktion mätt med Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
3 år
Förändringar i neuroutvecklingsparametrar för adaptiv beteendefunktion [Tidsram: 1 månad, 12 månader, 24 månader, 36 månader]
Tidsram: 3 år
Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

14 mars 2021

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 september 2025

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 september 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2020

Första postat (FAKTISK)

22 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

10 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RGX-121-5101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos II

Kliniska prövningar på Långtidsuppföljning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera