Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning for RGX-121

9. august 2021 opdateret af: REGENXBIO Inc.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​RGX-121

RGX-121-5101 er det langsigtede opfølgningsstudie til RGX-121-101, som er det første i humane studie, hvor deltagerne modtog RGX-121, en genterapi beregnet til at levere en funktionel kopi af iduronat-2-sulfatase-genet ( IDS) til centralnervesystemet. Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af RGX-121.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt opfølgningsstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet efter en enkelt administration af RGX-121. Kvalificerede deltagere er dem, der tidligere har tilmeldt sig det kliniske studie RGX-121-101 og modtaget en enkelt intracisternal (IC) eller intracerebroventrikulær (ICV) infusion af RGX-121. Tilmelding af hver deltager vil finde sted samme dag eller efter, at deltageren har gennemført afslutningen af ​​studiet (EOS) besøg eller tidligt afsluttet besøg (ET) fra den tidligere (forælder) undersøgelse. Deltagerne vil blive fulgt i denne undersøgelse kumulativt i op til 5 år efter administration af RGX-121 (inklusive moderundersøgelsen) eller indtil RGX-121 er kommercielt tilgængelig i deltagerens land, alt efter hvad der indtræffer først. Ingen behandling vil blive rettet under denne observationsprotokol. Den samlede undersøgelsesvarighed for hver deltager kan variere afhængigt af, hvornår de tilmelder sig den aktuelle undersøgelse efter administration af RGX-121 i moderundersøgelsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til 12 forsøgspersoner over 28 måneder, som har modtaget RGX-121 i en tidligere undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For at være berettiget skal en deltager tidligere have modtaget RGX-121 i en separat forældreprøve.
  • Deltagerens eller deltagerens juridiske værge(r) er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har ikke tidligere modtaget RGX-121 i et separat forældreforsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Langtidsopfølgning
Ingen indgriben.
Andet: Langtidsopfølgning
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomster af uønskede hændelser over tid.
Tidsramme: 3 år
Sikkerhed
3 år
Forekomster af alvorlige uønskede hændelser over tid
Tidsramme: 3 år
Sikkerhed
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Biomarkører [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Ændring fra baseline i glycosaminoglycanniveauer (ng/ml)
3 år
Ændringer i neuroudviklingsparametre for kognitiv funktion [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Ændring fra baseline i neuroudviklingsparametre for kognitiv, adfærdsmæssig og adaptiv funktion som målt ved Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) eller Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
3 år
Ændringer i neuroudviklingsparametre for kognitiv funktion [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Ændring fra baseline i neuroudviklingsparametre for kognitiv, adfærdsmæssig og adaptiv funktion målt ved Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
3 år
Ændringer i neuroudviklingsparametre for adaptiv adfærdsfunktion [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. marts 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. september 2025

Studieafslutning (FORVENTET)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2020

Først opslået (FAKTISKE)

22. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGX-121-5101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med Langtidsopfølgning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner