Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning for RGX-121

17. august 2026 opdateret af: REGENXBIO Inc.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​RGX-121

RGX-121-5101 er det langsigtede opfølgningsstudie til RGX-121-101, som er det første i humane studie, hvor deltagerne modtog RGX-121, en genterapi beregnet til at levere en funktionel kopi af iduronat-2-sulfatase-genet ( IDS) til centralnervesystemet. Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af RGX-121.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt opfølgningsstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet efter en enkelt administration af RGX-121. Kvalificerede deltagere er dem, der tidligere har tilmeldt sig det kliniske studie RGX-121-101 og modtaget en enkelt intracisternal (IC) eller intracerebroventrikulær (ICV) infusion af RGX-121. Tilmelding af hver deltager vil finde sted samme dag eller efter, at deltageren har gennemført afslutningen af ​​studiet (EOS) besøg eller tidligt afsluttet besøg (ET) fra den tidligere (forælder) undersøgelse. Deltagerne vil blive fulgt i denne undersøgelse kumulativt i op til 5 år efter administration af RGX-121 (inklusive moderundersøgelsen) eller indtil RGX-121 er kommercielt tilgængelig i deltagerens land, alt efter hvad der indtræffer først. Ingen behandling vil blive rettet under denne observationsprotokol. Den samlede undersøgelsesvarighed for hver deltager kan variere afhængigt af, hvornår de tilmelder sig den aktuelle undersøgelse efter administration af RGX-121 i moderundersøgelsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

27

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til 12 forsøgspersoner over 28 måneder, som har modtaget RGX-121 i en tidligere undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For at være berettiget skal en deltager tidligere have modtaget RGX-121 i en separat forældreprøve.
  • Deltagerens eller deltagerens juridiske værge(r) er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har ikke tidligere modtaget RGX-121 i et separat forældreforsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Langtidsopfølgning
Ingen indgriben.
Andet: Langtidsopfølgning
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Long-term Safety of RGX-121
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGX-121-5101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner