Seguimiento a largo plazo para RGX-121
17 de agosto de 2026 actualizado por: REGENXBIO Inc.
Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de RGX-121
RGX-121-5101 es el estudio de seguimiento a largo plazo del RGX-121-101, el primero en un estudio en humanos en el que los participantes recibieron RGX-121, una terapia génica destinada a proporcionar una copia funcional del gen de la iduronato-2-sulfatasa ( IDS) al sistema nervioso central.
Este estudio evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de RGX-121.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de seguimiento prospectivo para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo después de una sola administración de RGX-121.
Los participantes elegibles son aquellos que se inscribieron previamente en el estudio clínico RGX-121-101 y recibieron una única infusión intracisternal (IC) o intracerebroventricular (ICV) de RGX-121.
La inscripción de cada participante se realizará el mismo día o después de que el participante haya completado la visita de finalización del estudio (EOS) o la visita de terminación anticipada (ET) del estudio anterior (principal).
Los participantes serán seguidos en este estudio acumulativamente hasta 5 años después de la administración de RGX-121 (incluido el estudio principal) o hasta que RGX-121 esté disponible comercialmente en el país del participante, lo que ocurra primero.
No se dirigirá ningún tratamiento bajo este protocolo de observación.
La duración total del estudio para cada participante puede variar dependiendo de cuándo se inscriba en el estudio actual luego de la administración de RGX-121 en el estudio principal.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
27
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
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New Jersey
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New Brunswich, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Saint Peter's Healthcare System
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Hasta 12 sujetos mayores de 28 meses que hayan recibido RGX-121 en un estudio previo.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Para ser elegible, un participante debe haber recibido previamente RGX-121 en un ensayo separado para padres.
- El participante o el(los) tutor(es) legal(es) del participante está(n) dispuesto(s) y es capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado
Criterio de exclusión:
- El paciente no ha recibido RGX-121 previamente en un ensayo separado para padres.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Seguimiento a largo plazo
Sin intervención.
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Sin intervención
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Long-term Safety of RGX-121
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
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5 years inclusive of parent study
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III.
The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II.
The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL.
The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II.
The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years.
The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
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5 years inclusive of parent study
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Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
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5 years inclusive of parent study
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Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Periodo de tiempo: 5 years inclusive of parent study
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To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
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5 years inclusive of parent study
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de marzo de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
22 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Manifestaciones neuroconductuales
- Muerte
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Muerte Súbita
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Discapacidad intelectual ligada al cromosoma X
- Muerte infantil
- Mucopolisacaridosis II
- Muerte Súbita Infantil
Otros números de identificación del estudio
- RGX-121-5101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .