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Seguimiento a largo plazo para RGX-121

9 de agosto de 2021 actualizado por: REGENXBIO Inc.

Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de RGX-121

RGX-121-5101 es el estudio de seguimiento a largo plazo del RGX-121-101, el primero en un estudio en humanos en el que los participantes recibieron RGX-121, una terapia génica destinada a proporcionar una copia funcional del gen de la iduronato-2-sulfatasa ( IDS) al sistema nervioso central. Este estudio evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de RGX-121.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento prospectivo para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo después de una sola administración de RGX-121. Los participantes elegibles son aquellos que se inscribieron previamente en el estudio clínico RGX-121-101 y recibieron una única infusión intracisternal (IC) o intracerebroventricular (ICV) de RGX-121. La inscripción de cada participante se realizará el mismo día o después de que el participante haya completado la visita de finalización del estudio (EOS) o la visita de terminación anticipada (ET) del estudio anterior (principal). Los participantes serán seguidos en este estudio acumulativamente hasta 5 años después de la administración de RGX-121 (incluido el estudio principal) o hasta que RGX-121 esté disponible comercialmente en el país del participante, lo que ocurra primero. No se dirigirá ningún tratamiento bajo este protocolo de observación. La duración total del estudio para cada participante puede variar dependiendo de cuándo se inscriba en el estudio actual luego de la administración de RGX-121 en el estudio principal.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

12

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Hasta 12 sujetos mayores de 28 meses que hayan recibido RGX-121 en un estudio previo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Para ser elegible, un participante debe haber recibido previamente RGX-121 en un ensayo separado para padres.
  • El participante o el(los) tutor(es) legal(es) del participante está(n) dispuesto(s) y es capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado

Criterio de exclusión:

  • El paciente no ha recibido RGX-121 previamente en un ensayo separado para padres.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Seguimiento a largo plazo
Sin intervención.
Otro: Seguimiento a largo plazo
Sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencias de eventos adversos a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: 3 años
Seguridad
3 años
Incidencias de eventos adversos graves a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 3 años
Seguridad
3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Biomarcadores [Marco de tiempo: 1 mes, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Periodo de tiempo: 3 años
Cambio desde el inicio en los niveles de glicosaminoglicanos (ng/mL)
3 años
Cambios en los parámetros de desarrollo neurológico de la función cognitiva [Marco de tiempo: 1 mes, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Periodo de tiempo: 3 años
Cambio desde el inicio en los parámetros de neurodesarrollo de la función cognitiva, conductual y adaptativa medidos por las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, 3.ª edición (BSID-III) o la Batería de evaluación de Kaufman para niños, 2.ª edición (KABC-II).
3 años
Cambios en los parámetros de desarrollo neurológico de la función cognitiva [Marco de tiempo: 1 mes, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Periodo de tiempo: 3 años
Cambio desde el inicio en los parámetros de neurodesarrollo de la función cognitiva, conductual y adaptativa medidos por las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano (MSEL)
3 años
Cambios en los parámetros de desarrollo neurológico de la función de comportamiento adaptativo [Marco de tiempo: 1 mes, 12 meses, 24 meses, 36 meses]
Periodo de tiempo: 3 años
Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, segunda edición (VABS-II)
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

REGENXBIO Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

14 de marzo de 2021

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

22 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

10 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-121-5101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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