Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja dla RGX-121

17 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności RGX-121

RGX-121-5101 to długoterminowe badanie uzupełniające RGX-121-101, pierwsze w badaniu na ludziach, w którym uczestnicy otrzymywali RGX-121, terapię genową mającą na celu dostarczenie funkcjonalnej kopii genu 2-sulfatazy iduronianu ( IDS) do ośrodkowego układu nerwowego. To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność RGX-121.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności po pojedynczym podaniu RGX-121. Kwalifikujący się uczestnicy to ci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym RGX-121-101 i otrzymali pojedynczą infuzję dozbiornikową (IC) lub dokomorową (ICV) RGX-121. Rejestracja każdego uczestnika nastąpi tego samego dnia lub po odbyciu przez uczestnika wizyty kończącej badanie (EOS) lub wcześniejszej wizyty kończącej (ET) z poprzedniego badania (rodzica). Uczestnicy tego badania będą obserwowani łącznie przez okres do 5 lat po podaniu RGX-121 (włącznie z badaniem macierzystym) lub do momentu, gdy RGX-121 będzie dostępny na rynku w kraju uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Żadne leczenie nie będzie kierowane w ramach tego protokołu obserwacyjnego. Całkowity czas trwania badania dla każdego uczestnika może się różnić w zależności od tego, kiedy włączą się do bieżącego badania po podaniu RGX-121 w badaniu macierzystym.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do 12 osób w wieku powyżej 28 miesięcy, które otrzymały RGX-121 w poprzednim badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Aby się zakwalifikować, uczestnik musi wcześniej otrzymać RGX-121 w oddzielnej próbie dla rodziców.
  • Uczestnik lub opiekun prawny uczestnika chce i jest w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent nie otrzymał wcześniej RGX-121 w oddzielnym badaniu dla rodziców.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Długoterminowa obserwacja
Brak interwencji.
Inny: Długoterminowa obserwacja
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Long-term Safety of RGX-121
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Ramy czasowe: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-121-5101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj