Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja dla RGX-121

9 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności RGX-121

RGX-121-5101 to długoterminowe badanie uzupełniające RGX-121-101, pierwsze w badaniu na ludziach, w którym uczestnicy otrzymywali RGX-121, terapię genową mającą na celu dostarczenie funkcjonalnej kopii genu 2-sulfatazy iduronianu ( IDS) do ośrodkowego układu nerwowego. To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność RGX-121.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności po pojedynczym podaniu RGX-121. Kwalifikujący się uczestnicy to ci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym RGX-121-101 i otrzymali pojedynczą infuzję dozbiornikową (IC) lub dokomorową (ICV) RGX-121. Rejestracja każdego uczestnika nastąpi tego samego dnia lub po odbyciu przez uczestnika wizyty kończącej badanie (EOS) lub wcześniejszej wizyty kończącej (ET) z poprzedniego badania (rodzica). Uczestnicy tego badania będą obserwowani łącznie przez okres do 5 lat po podaniu RGX-121 (włącznie z badaniem macierzystym) lub do momentu, gdy RGX-121 będzie dostępny na rynku w kraju uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Żadne leczenie nie będzie kierowane w ramach tego protokołu obserwacyjnego. Całkowity czas trwania badania dla każdego uczestnika może się różnić w zależności od tego, kiedy włączą się do bieżącego badania po podaniu RGX-121 w badaniu macierzystym.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

12

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do 12 osób w wieku powyżej 28 miesięcy, które otrzymały RGX-121 w poprzednim badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Aby się zakwalifikować, uczestnik musi wcześniej otrzymać RGX-121 w oddzielnej próbie dla rodziców.
  • Uczestnik lub opiekun prawny uczestnika chce i jest w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent nie otrzymał wcześniej RGX-121 w oddzielnym badaniu dla rodziców.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Długoterminowa obserwacja
Brak interwencji.
Inny: Długoterminowa obserwacja
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych w czasie.
Ramy czasowe: 3 lata
Bezpieczeństwo
3 lata
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych w czasie
Ramy czasowe: 3 lata
Bezpieczeństwo
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biomarkery [Przedział czasowy: 1 miesiąc, 12 miesięcy, 24 miesiące, 36 miesięcy]
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężeń glikozaminoglikanów (ng/ml)
3 lata
Zmiany parametrów neurorozwojowych funkcji poznawczych [Przedział czasowy: 1 miesiąc, 12 miesięcy, 24 miesiące, 36 miesięcy]
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów neurorozwojowych funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych, mierzona za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) lub Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
3 lata
Zmiany parametrów neurorozwojowych funkcji poznawczych [Przedział czasowy: 1 miesiąc, 12 miesięcy, 24 miesiące, 36 miesięcy]
Ramy czasowe: 3 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów neurorozwojowych funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych, mierzona za pomocą Skali Mullena wczesnego uczenia się (MSEL)
3 lata
Zmiany parametrów neurorozwojowych funkcji zachowania adaptacyjnego [Przedział czasowy: 1 miesiąc, 12 miesięcy, 24 miesiące, 36 miesięcy]
Ramy czasowe: 3 lata
Vineland Adaptive Behaviour Scales Wydanie drugie (VABS-II)
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 marca 2021

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 września 2025

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

22 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

10 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-121-5101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza II

Badania kliniczne na Długoterminowa obserwacja

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj