Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Suivi à long terme pour RGX-121

9 août 2021 mis à jour par: REGENXBIO Inc.

Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RGX-121

RGX-121-5101 est la première étude de suivi à long terme du RGX-121-101 chez l'homme où les participants ont reçu RGX-121, une thérapie génique destinée à délivrer une copie fonctionnelle du gène iduronate-2-sulfatase ( IDS) au système nerveux central. Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité à long terme du RGX-121.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de suivi prospective visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme après une seule administration de RGX-121. Les participants éligibles sont ceux qui se sont déjà inscrits à l'étude clinique RGX-121-101 et ont reçu une seule perfusion intracisternale (IC) ou intracérébroventriculaire (ICV) de RGX-121. L'inscription de chaque participant aura lieu le jour même ou après que le participant aura terminé la visite de fin d'étude (EOS) ou la visite de fin anticipée (ET) de l'étude (parentale) précédente. Les participants seront suivis dans cette étude de manière cumulative jusqu'à 5 ans après l'administration du RGX-121 (y compris l'étude parente) ou jusqu'à ce que le RGX-121 soit disponible dans le commerce dans le pays du participant, selon la première éventualité. Aucun traitement ne sera dirigé dans le cadre de ce protocole d'observation. La durée totale de l'étude pour chaque participant peut varier en fonction du moment où il s'inscrit à l'étude en cours après l'administration du RGX-121 dans l'étude parente.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

12

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Jusqu'à 12 sujets âgés de plus de 28 mois ayant reçu du RGX-121 dans une étude précédente.

La description

Critère d'intégration:

  • Pour être éligible, un participant doit avoir déjà reçu RGX-121 dans un essai parent séparé.
  • Le participant ou le(s) tuteur(s) légal(aux) du participant est/sont disposé(s) et capable(s) de fournir un consentement éclairé écrit et signé

Critère d'exclusion:

  • Le patient n'a pas reçu RGX-121 auparavant dans un essai parent séparé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Suivi à long terme
Aucune intervention.
Autre: Suivi à long terme
Aucune intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidences des événements indésirables au fil du temps.
Délai: 3 années
Sécurité
3 années
Incidences des événements indésirables graves au fil du temps
Délai: 3 années
Sécurité
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Biomarqueurs [période : 1 mois, 12 mois, 24 mois, 36 mois]
Délai: 3 années
Changement par rapport au départ des taux de glycosaminoglycanes (ng/mL)
3 années
Modifications des paramètres neurodéveloppementaux de la fonction cognitive [Période : 1 mois, 12 mois, 24 mois, 36 mois]
Délai: 3 années
Changement par rapport au départ des paramètres de développement neurologique des fonctions cognitives, comportementales et adaptatives, mesurés par les échelles de Bayley pour le développement du nourrisson et du tout-petit, 3e édition (BSID-III) ou la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants, 2e édition (KABC-II).
3 années
Modifications des paramètres neurodéveloppementaux de la fonction cognitive [Période : 1 mois, 12 mois, 24 mois, 36 mois]
Délai: 3 années
Changement par rapport au départ dans les paramètres de développement neurologique des fonctions cognitives, comportementales et adaptatives, tels que mesurés par les échelles Mullen d'apprentissage précoce (MSEL)
3 années
Modifications des paramètres neurodéveloppementaux de la fonction de comportement adaptatif [Période : 1 mois, 12 mois, 24 mois, 36 mois]
Délai: 3 années
Échelles de comportement adaptatif de Vineland deuxième édition (VABS-II)
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

REGENXBIO Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

14 mars 2021

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 septembre 2025

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2020

Première publication (RÉEL)

22 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

10 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGX-121-5101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Mucopolysaccharidose II

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Oman

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner