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Suivi à long terme pour RGX-121

17 août 2026 mis à jour par: REGENXBIO Inc.

Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du RGX-121

RGX-121-5101 est la première étude de suivi à long terme du RGX-121-101 chez l'homme où les participants ont reçu RGX-121, une thérapie génique destinée à délivrer une copie fonctionnelle du gène iduronate-2-sulfatase ( IDS) au système nerveux central. Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité à long terme du RGX-121.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de suivi prospective visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme après une seule administration de RGX-121. Les participants éligibles sont ceux qui se sont déjà inscrits à l'étude clinique RGX-121-101 et ont reçu une seule perfusion intracisternale (IC) ou intracérébroventriculaire (ICV) de RGX-121. L'inscription de chaque participant aura lieu le jour même ou après que le participant aura terminé la visite de fin d'étude (EOS) ou la visite de fin anticipée (ET) de l'étude (parentale) précédente. Les participants seront suivis dans cette étude de manière cumulative jusqu'à 5 ans après l'administration du RGX-121 (y compris l'étude parente) ou jusqu'à ce que le RGX-121 soit disponible dans le commerce dans le pays du participant, selon la première éventualité. Aucun traitement ne sera dirigé dans le cadre de ce protocole d'observation. La durée totale de l'étude pour chaque participant peut varier en fonction du moment où il s'inscrit à l'étude en cours après l'administration du RGX-121 dans l'étude parente.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

27

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswich, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Saint Peter's Healthcare System
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Jusqu'à 12 sujets âgés de plus de 28 mois ayant reçu du RGX-121 dans une étude précédente.

La description

Critère d'intégration:

  • Pour être éligible, un participant doit avoir déjà reçu RGX-121 dans un essai parent séparé.
  • Le participant ou le(s) tuteur(s) légal(aux) du participant est/sont disposé(s) et capable(s) de fournir un consentement éclairé écrit et signé

Critère d'exclusion:

  • Le patient n'a pas reçu RGX-121 auparavant dans un essai parent séparé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Suivi à long terme
Aucune intervention.
Autre: Suivi à long terme
Aucune intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Long-term Safety of RGX-121
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
5 years inclusive of parent study

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III. The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II. The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL. The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II. The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years. The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
5 years inclusive of parent study
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Délai: 5 years inclusive of parent study
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
5 years inclusive of parent study

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

REGENXBIO Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mars 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2020

Première publication (Réel)

22 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGX-121-5101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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