Langtidsoppfølging for RGX-121
17. august 2026 oppdatert av: REGENXBIO Inc.
En langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til RGX-121
RGX-121-5101 er den langsiktige oppfølgingsstudien til RGX-121-101 først i human studie der deltakerne mottok RGX-121, en genterapi ment å levere en funksjonell kopi av iduronat-2-sulfatase-genet ( IDS) til sentralnervesystemet.
Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av RGX-121.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv oppfølgingsstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten etter en enkelt administrering av RGX-121.
Kvalifiserte deltakere er de som tidligere har registrert seg i den kliniske studien RGX-121-101 og mottatt en enkelt intrasisternal (IC) eller intracerebroventrikulær (ICV) infusjon av RGX-121.
Påmelding av hver deltaker vil skje samme dag eller etter at deltakeren har fullført slutten av studien (EOS) besøk eller tidlig avslutningsbesøk (ET) fra forrige (foreldre) studie.
Deltakerne vil bli fulgt i denne studien kumulativt i opptil 5 år etter administrering av RGX-121 (inkludert overordnet studie) eller til RGX-121 er kommersielt tilgjengelig i deltakerens land, avhengig av hva som inntreffer først.
Ingen behandling vil bli rettet under denne observasjonsprotokollen.
Den totale studievarigheten for hver deltaker kan variere avhengig av når de melder seg inn i den nåværende studien etter RGX-121-administrasjon i overordnet studie.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
27
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)- Benioff Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswich, New Jersey, Forente stater, 08901
- Saint Peter's Healthcare System
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Opptil 12 personer over 28 måneder som har mottatt RGX-121 i en tidligere studie.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- For å være kvalifisert må en deltaker tidligere ha mottatt RGX-121 i en egen foreldreprøve.
- Deltakerens eller deltakers juridiske verge(r) er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten har ikke mottatt RGX-121 tidligere i en egen foreldrestudie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Langtidsoppfølging
Ingen inngrep.
|
Ingen inngrep
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Long-term Safety of RGX-121
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the safety of RGX-121 serious and adverse events as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE Version 5.0).
|
5 years inclusive of parent study
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the BSID-III.
The BSID-III assesses children aged 1 to 42 months across several domains (cognitive, language, and motor domains) to give a holistic view of the participants' development and potential delays.
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the KABC-II.
The KABC-II is an individually administered measure of the cognitive processing abilities of children and adolescents aged 3 through 18.
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Mullen Scales of Early Learning)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the MSEL.
The MSEL is a standardized developmentally integrated system that assesses language, motor, and perceptual abilities, and measures cognitive ability and motor development.
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Evaluate the long-term effect of RGX-121 on neurodevelopmental parameters of cognitive, motor, behavioral, and adaptive function (Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term effects of RGX-121 on neurodevelopmental parameters as measured by the VABS-II.
The VABS-II assesses adaptive behavior in individuals from infancy to age 90 years.
The VABS-II offers a way to measure personal and social self-sufficiency in real-life situations and to observe how these cognitive abilities impact the autonomy management process when put into practice
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma Biomarkers (I2S)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Plasma biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through plasma collection for participants not receiving ERT (discontinued or naïve).
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (I2S)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Iduronate-2-sulfatase (I2S) through lumbar puncture.
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Evaluate the long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarkers (GAGs)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate long-term impact of RGX-121 on CSF Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through lumbar puncture.
|
5 years inclusive of parent study
|
|
Long-term effect of RGX-121 on Urine Biomarker (GAGs)
Tidsramme: 5 years inclusive of parent study
|
To evaluate the long-term impact of RGX-121 on Urine Biomarker Glycosaminoglycans (GAGs) through urine analysis.
|
5 years inclusive of parent study
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mars 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. oktober 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. oktober 2020
Først lagt ut (Faktiske)
22. oktober 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Død
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Intellektuell funksjonshemming
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Døden, Sudden
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- X-Linked Intellectual Disability
- Spedbarnsdød
- Mukopolysakkaridose II
- Plutselig spedbarnsdød
Andre studie-ID-numre
- RGX-121-5101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .