Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging for RGX-121

9. august 2021 oppdatert av: REGENXBIO Inc.

En langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til RGX-121

RGX-121-5101 er den langsiktige oppfølgingsstudien til RGX-121-101 først i human studie der deltakerne mottok RGX-121, en genterapi ment å levere en funksjonell kopi av iduronat-2-sulfatase-genet ( IDS) til sentralnervesystemet. Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av RGX-121.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv oppfølgingsstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten etter en enkelt administrering av RGX-121. Kvalifiserte deltakere er de som tidligere har registrert seg i den kliniske studien RGX-121-101 og mottatt en enkelt intrasisternal (IC) eller intracerebroventrikulær (ICV) infusjon av RGX-121. Påmelding av hver deltaker vil skje samme dag eller etter at deltakeren har fullført slutten av studien (EOS) besøk eller tidlig avslutningsbesøk (ET) fra forrige (foreldre) studie. Deltakerne vil bli fulgt i denne studien kumulativt i opptil 5 år etter administrering av RGX-121 (inkludert overordnet studie) eller til RGX-121 er kommersielt tilgjengelig i deltakerens land, avhengig av hva som inntreffer først. Ingen behandling vil bli rettet under denne observasjonsprotokollen. Den totale studievarigheten for hver deltaker kan variere avhengig av når de melder seg inn i den nåværende studien etter RGX-121-administrasjon i overordnet studie.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

12

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - UPMC: Program for Neurodevelopment in Rare Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Opptil 12 personer over 28 måneder som har mottatt RGX-121 i en tidligere studie.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • For å være kvalifisert må en deltaker tidligere ha mottatt RGX-121 i en egen foreldreprøve.
  • Deltakerens eller deltakers juridiske verge(r) er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har ikke mottatt RGX-121 tidligere i en egen foreldrestudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Langtidsoppfølging
Ingen inngrep.
Annen: Langtidsoppfølging
Ingen inngrep

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomster av uønskede hendelser over tid.
Tidsramme: 3 år
Sikkerhet
3 år
Forekomster av alvorlige uønskede hendelser over tid
Tidsramme: 3 år
Sikkerhet
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Biomarkører [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Endring fra baseline i glykosaminoglykannivåer (ng/ml)
3 år
Endringer i nevroutviklingsparametre for kognitiv funksjon [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Endring fra baseline i nevroutviklingsparametre for kognitiv, atferdsmessig og adaptiv funksjon som målt ved Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (BSID-III) eller Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II).
3 år
Endringer i nevroutviklingsparametre for kognitiv funksjon [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Endring fra baseline i nevroutviklingsparametre for kognitiv, atferdsmessig og adaptiv funksjon målt ved Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
3 år
Endringer i nevroutviklingsparametre for adaptiv atferdsfunksjon [Tidsramme: 1 måned, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder]
Tidsramme: 3 år
Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II)
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. mars 2021

Primær fullføring (FORVENTES)

1. september 2025

Studiet fullført (FORVENTES)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

22. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

10. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGX-121-5101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose II

Kliniske studier på Langtidsoppfølging

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere