加巴喷丁治疗 SNI 儿童疼痛的疗效（加巴喷丁试验）

背景

患有 SNI 的儿童可能会由于其特定的医疗条件或程序而经历伤害性炎症性疼痛。 然而，通常并不清楚疼痛行为背后的原因，因为没有明确的有害事件。 研究人员将这种没有明显来源的疼痛实体定义为来源不明的疼痛和易怒 (PIUO)。

迄今为止，研究人员的工作已经开发出一种有效、集中的临床途径来评估 SNI 儿童的所有潜在的伤害性炎症性疼痛来源。 使用这种方法可以减少这些儿童疼痛的“未知”因素，并且可以在个别病例中找到 PIUO 的来源，从而增加治疗的可能性。 然而，有些孩子在临床路径指导下进行全面评估后，仍会患有 PIUO。 这些儿童可能受益于加巴喷丁等辅助镇痛药。

支持使用加巴喷丁治疗患有神经功能障碍的婴儿和儿童的疼痛和烦躁的证据基础基于描述数量有限的回顾性病例的病例系列出版物。 缺乏前瞻性、随机研究，即使是针对这种常用药物，也支持了这项试验的基本原理。

目标

试点试验的主要目的是评估加巴喷丁在减轻 SNI 儿童疼痛和烦躁方面的临床显着差异，当疼痛和烦躁的来源归因于神经失调（痛性疼痛）时，通过父母报告的疼痛来衡量分数。

研究人员将比较加巴喷丁与安慰剂在个体受试者和群体的剂量范围内的递增剂量。 研究人员将汇总所有受试者完成的 N-of-1 试验的结果，以估计加巴喷丁在减轻疼痛和烦躁方面的组水平比较效果。

这项研究的结果将有助于设计更大的随机对照试验，尤其是样本量和功效计算。 它还将提供有关药物作用的前瞻性信息。

试验设计

该试验使用单一随机多测量交叉设计 (N-of-1)，结果汇总了多个受试者。 这种设计非常适合对每个人高度特定且不适合在大型队列中进行精确测量的结果。 儿童疼痛和易怒反应的异质性更可能是个人特有的，而不是普遍的。

受试者将以随机顺序在加巴喷丁 (G) 和安慰剂 (P) 之间切换。 G 先于 P (GP) 还是 P 先于 G (PG) 的顺序将由研究药剂师随机分配，临床医生和受试者（父母/看护者）都不知道该顺序。 每个受试者都将作为他们自己的对照和实验，以便对每个患者的治疗效果进行更精细的评估。

评估的主要变量是孩子的疼痛评分。 疼痛和烦躁将使用非交流儿童疼痛检查表 - 修订版（NCCPC-R）在整个 G : P 的随机序列中以指定的时间间隔进行测量。每周将对父母/看护者的负担和对其日常功能的影响进行额外测量使用 PROMIS-57，该工具适用于测量孩子的疼痛和易怒对父母功能的影响。 其他措施将是常见的、已知的副作用（例如镇静）和任何意外的不良事件。