Grönblad-Stranberg 病（弹性假黄瘤）患者口服兰索拉唑对无机焦磷酸盐水平的反应 (FIMPXE2016-01)
协议代码及版本：FIM-PXE-2016-01 Version 1.4
试验标题：“Grönblad-Stranberg 病（弹性假黄瘤）患者对口服兰索拉唑无机焦磷酸盐水平的反应”
试验设计：双盲、安慰剂对照、随机、两阶段交叉临床试验，每个患者作为自己的对照，并减少患者数量以证实我们的假设。
首席研究员：Pedro Valdivielso Felices 博士 参与中心位于马拉加的 Virgen de la Victoria 大学医院和塞维利亚的 Virgen de la Macarena 大学医院。
试验持续时间：12 个月 预计开始日期：2019 年 12 月 目的： 主要：验证诊断为 PXE 的患者口服兰索拉唑后血浆 PPi 的变化，以及调节它的主要分子（NPP1-3，TNAP）。
治疗说明：
选择：20名符合所有标准的患者入选，无一例排除。
随机化和第一阶段：患者将接受兰索拉唑 30 毫克/天或安慰剂治疗 8 周。
洗脱：8 周后，所有治疗将暂停 15 天。 第二阶段（交叉）：治疗交叉，每个患者作为自己的对照。
评估变量：
- 出生日期
- 性别。
- 身体检查（人体测量学和生命体征）
- 首次出现症状的日期。
- 最终诊断日期
- 眼部矫正（橘皮皮肤、完全性血管纹、半透明光、矫正视力、白内障、眼压、眼底（血管流动、视神经玻璃膜疣、视网膜萎缩、新生血管膜、黄斑厚度、胶体厚度）。
- 皮肤受影响（颈部或其他弯曲和皮肤松弛区域出现淡黄色丘疹或斑块）。
- 血管影响（间歇性跛行临床、心绞痛和/或急性心肌梗塞和/或非栓塞性缺血性中风发作、手术或经皮血运重建、心脏杂音 10.）
- 肾结石病史、动脉高血压、糖尿病、治疗、吸烟和血脂异常。
- 具体生化变量：
无机焦磷酸盐 (IPP) NPP1 和 NPP2.3：酶非特异性组织碱性磷酸酶 (NTAP) 和 PHA 的活性和质量浓度。 骨钙素：检查对骨代谢可能产生的副作用。 5'-核苷一般分析参数（血红蛋白、血细胞比容、MVC、MHC、血小板、中性粒细胞、凝血酶原活性、TPTA、凝血酶时间、铁蛋白、PCR、血糖、尿素、肌酐、胆固醇、甘油三酯、HDL 胆固醇、LDL 胆固醇、尿酸、钙、磷、碱性磷酸酶、PTH）。 通过常规临床实验室技术。 患者人数：总计：20 名患者（竞争性招募）
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Málaga、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
接触：
- Pedro Valdivieso, MD
-
首席研究员：
- Pedro Valdivieso
-
副研究员：
- Juan Carlos Carrillo
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥18岁的患者
- 根据 PLOMP 等人的 2010 年标准诊断为 PXE 的患者。
至少，患者满足以下两个条件：
- 视网膜病变，如橘皮和/或血管样条纹
- 颈部侧面和/或身体弯曲处（腋窝、肘部、膝盖）出现丘疹或黄色斑块等皮肤损伤，或皮肤活检出现弹性纤维碎裂和/或聚结和/或钙化改变.
- ABCC6 基因的两个等位基因的致病性突变。
排除标准：
- 拒绝知情同意。
- 素食或极端饮食。
- 在研究的几个月内怀孕或其意图。
- 年龄
- 已知对“普拉唑”或质子泵抑制剂过敏。
- 服用可能会干扰兰索拉唑的药物，并且不能停药或改变给药方式以避免此类干扰。
- 事先服用质子泵抑制剂，如果患者的临床情况允许，则 15 天的清除期除外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：1. 随机安慰剂对照、平行组研究、交叉设计
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受试者在 8 周内随机接受兰索拉唑 30 毫克/天或安慰剂。
在 15 天的清除期后，受试者将在 8 周内接受其他治疗（交叉设计）
受试者在 8 周内随机接受兰索拉唑 30 毫克/天或安慰剂。
在 15 天的清除期后，受试者将在 8 周内接受其他治疗（交叉设计）
|
|
实验性的：2. 随机安慰剂对照、平行组研究、交叉设计
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受试者在 8 周内随机接受兰索拉唑 30 毫克/天或安慰剂。
在 15 天的清除期后，受试者将在 8 周内接受其他治疗（交叉设计）
受试者在 8 周内随机接受兰索拉唑 30 毫克/天或安慰剂。
在 15 天的清除期后，受试者将在 8 周内接受其他治疗（交叉设计）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
PPi、NPP1-3 和 TNAP 的变化
大体时间：8周、18周
|
诊断为 PXE 的患者口服兰索拉唑后血浆 PPi 的变化，以及调节它的主要分子（NPP1-3，TNAP）
|
8周、18周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月4日
初级完成 (预期的)
2021年6月24日
研究完成 (预期的)
2021年6月24日
研究注册日期
首次提交
2020年12月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月3日
首次发布 (实际的)
2020年12月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月3日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
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