Grönblad-Stranberg 질병(Pseudoxanthoma Elasticum) 환자에서 무기 피로인산염 수치의 경구 Lansoprazole에 대한 반응 (FIMPXE2016-01)
2020년 12월 3일 업데이트: Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud
프로토콜 코드 및 버전: FIM-PXE-2016-01 버전 1.4
시험 제목: "Grönblad-Stranberg 질병(Pseudoxanthoma Elasticum) 환자에서 무기 피로인산염 수준의 경구 lansoprazole에 대한 반응"
시험 설계: 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 2단계 교차 임상 시험으로, 각 환자가 자체 통제 역할을 하고 환자 수를 줄여 우리의 가설을 확인합니다.
연구 책임자: Pedro Valdivielso Felices 박사 참여 센터는 말라가의 Virgen de la Victoria 대학 병원과 Seville의 Virgen de la Macarena 대학 병원입니다.
시험 기간: 12개월 예상 시작일: 2019년 12월 목표: 주요: PXE 진단을 받은 환자에게 란소프라졸 경구 투여 후 혈장 PPi 및 이를 조절하는 주요 분자(NPP1-3, TNAP)의 변화를 확인합니다.
치료 설명:
선택: 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 20명의 환자.
무작위화 및 1단계: 환자는 8주 동안 란소프라졸 30mg/일 또는 위약을 투여받습니다.
소실: 8주 후 모든 치료가 15일 동안 중단됩니다. 2단계(교차): 치료가 교차되고 각 환자가 자신의 통제 역할을 합니다.
평가 변수:
- 생일
- 섹스.
- 신체 검사(신체 측정 및 활력 징후)
- 첫 증상의 날짜.
- 최종진단일
- 안구 기형(오렌지 껍질 피부, 완전한 선조 혈관종, 루센티스, 교정 시력, 백내장, 안압, 안저(혈관류, 시신경 드루젠, 망막 위축, 신생혈관막, 황반 두께, 콜로이드 두께).
- 피부 가식(목 옆면 또는 굴곡 및 느슨한 피부의 기타 부위에 있는 황색 구진 또는 플라크).
- 혈관 기형(간헐적 파행 클리닉, 협심증 및/또는 급성 심근 경색 및/또는 비색전성 허혈성 뇌졸중, 외과적 또는 경피적 재관류술, 심잡음,10.)
- 신장 결석증, 동맥성 고혈압, 진성 당뇨병, 치료, 흡연 및 이상지질혈증의 병력.
- 특정 생화학적 변수:
무기 파이로포스페이트(IPP) NPP1 및 NPP2.3: 효소 비특이 조직 알칼리 포스파타제(NTAP) 및 PHA의 활성 및 질량 농도. 오스테오칼신: 뼈 대사에 대한 가능한 부작용을 확인합니다. 5'-Nucleotidas 일반 분석 매개변수(헤모글로빈, 헤마토크리트, MVC, MHC, 혈소판, 호중구, 프로트롬빈 활성, TPTA, 트롬빈 시간, 페리틴, PCR, 혈당, 요소, 크레아티닌, 콜레스테롤, 중성지방, HDL 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, 요산 , 칼슘, 인, 알칼리성 포스파타제, PTH). 일상적인 임상 실험실 기술을 통해. 환자수: TOTAL : 20명(경쟁모집)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Gloria Luque
- 전화번호: 951291977
- 이메일: gloria.luque@gmail.com
연구 장소
-
-
-
Málaga, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
연락하다:
- Pedro Valdivieso, MD
-
수석 연구원:
- Pedro Valdivieso
-
부수사관:
- Juan Carlos Carrillo
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 환자
- PLOMP 등의 2010 기준에 따라 PXE 진단을 받은 환자.
적어도 환자는 다음 기준 중 두 가지를 충족합니다.
- 오렌지 껍질 및/또는 안지오이드 줄무늬와 같은 망막 병변
- 목 측면의 구진 또는 황색 플라크와 같은 피부 병변 및/또는 신체 굴곡(겨드랑이, 팔꿈치, 무릎) 또는 탄력 섬유의 단편화 및/또는 덩어리 및/또는 석회화를 동반한 피부 생검에서의 변형 .
- ABCC6 유전자의 두 대립 유전자의 병원성 돌연변이.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의 거부.
- 채식이나 극단적인 다이어트.
- 연구 기간 동안의 임신 또는 그 의도.
- 나이
- "프라졸" 또는 양성자 펌프 억제제에 대한 알려진 과민증.
- 란소프라졸을 방해할 수 있고 그러한 방해를 피하기 위해 투여 형태를 철회하거나 수정할 수 없는 약물 섭취.
- 환자의 임상 상황이 허용하는 경우 15일의 휴약 기간을 제외하고 양성자 펌프 억제제의 사전 복용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 1. 무작위 위약 대조, 병렬 그룹 연구, 교차 설계
|
피험자는 8주 동안 무작위로 란소프라졸 30mg/일 또는 위약을 투여받습니다.
15일의 세척 기간 후 피험자는 8주 동안 다른 치료(교차 설계)를 받게 됩니다.
피험자는 8주 동안 무작위로 란소프라졸 30mg/일 또는 위약을 투여받습니다.
15일의 세척 기간 후 피험자는 8주 동안 다른 치료(교차 설계)를 받게 됩니다.
|
|
실험적: 2. 무작위 위약 대조, 병렬 그룹 연구, 교차 설계
|
피험자는 8주 동안 무작위로 란소프라졸 30mg/일 또는 위약을 투여받습니다.
15일의 세척 기간 후 피험자는 8주 동안 다른 치료(교차 설계)를 받게 됩니다.
피험자는 8주 동안 무작위로 란소프라졸 30mg/일 또는 위약을 투여받습니다.
15일의 세척 기간 후 피험자는 8주 동안 다른 치료(교차 설계)를 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PPi, NPP1-3 및 TNAP의 변경 사항
기간: 8주, 18주
|
PXE 진단을 받은 환자에게 란소프라졸 경구 투여 후 혈장 PPi 및 이를 조절하는 주요 분자(NPP1-3, TNAP)의 변화
|
8주, 18주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Jansen RS, Kucukosmanoglu A, de Haas M, Sapthu S, Otero JA, Hegman IE, Bergen AA, Gorgels TG, Borst P, van de Wetering K. ABCC6 prevents ectopic mineralization seen in pseudoxanthoma elasticum by inducing cellular nucleotide release. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Dec 10;110(50):20206-11. doi: 10.1073/pnas.1319582110. Epub 2013 Nov 25.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 4일
기본 완료 (예상)
2021년 6월 24일
연구 완료 (예상)
2021년 6월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 3일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EudraCT 2016-004021-16
- FIM-PXE-2016-01 (기타 식별자: FIMABIS)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Grönblad-Stranberg 질병(Pseudoxanthoma Elasticum)에 대한 임상 시험
-
University Hospital, Angers완전한
-
University Hospital, Angers알려지지 않은
-
Daiichi Sankyo, Inc.PXE International모집하지 않고 적극적으로
-
Daiichi Sankyo, Inc.Thomas Jefferson University; PXE International완전한
-
Tampere University HospitalUMC Utrecht; Hungarian Academy of Sciences빼는Pseudoxanthoma Elasticum
-
University Hospital, Angers완전한
-
National Cancer Institute (NCI)완전한
-
UMC Utrecht모병
란소프라졸 30mg에 대한 임상 시험
-
South China Center For Innovative PharmaceuticalsXiangya Hospital of Central South University완전한
-
Galderma R&D완전한결절양양증미국, 독일, 오스트리아, 캐나다, 덴마크, 헝가리, 이탈리아, 폴란드, 스웨덴, 영국
-
Fondazione Oncotech아직 모집하지 않음
-
Cerevel Therapeutics, LLC모병
-
Timothy RobertsSimons Foundation; Clinical Research Associates, LLC완전한