Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Reactie op orale lansoprazol van anorganische pyrofosfaatspiegels bij patiënten met de ziekte van Grönblad-Stranberg (Pseudoxanthoma Elasticum) (FIMPXE2016-01)

3 december 2020 bijgewerkt door: Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud

Protocolcode en versie: FIM-PXE-2016-01 Versie 1.4

Proeftitel: "Reactie op oraal lansoprazol van anorganische pyrofosfaatspiegels bij patiënten met de ziekte van Grönblad-Stranberg (Pseudoxanthoma Elasticum)"

Proefopzet: dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, cross-over klinische studie in twee fasen, waarbij elke patiënt als zijn eigen controle dient en het aantal patiënten vermindert om onze hypothese te bevestigen.

Hoofdonderzoeker: Dr. Pedro Valdivielso Felices Deelnemende centra Universitair Ziekenhuis Virgen de la Victoria in Malaga en Universitair Ziekenhuis Virgen de la Macarena in Sevilla.

Duur van het onderzoek: 12 maanden Verwachte startdatum: december 2019 Doelstellingen: Hoofdsom:Het verifiëren van de veranderingen in plasma PPi en de belangrijkste moleculen die dit reguleren (NPP1-3, TNAP) na orale toediening van lansoprazol bij patiënten met de diagnose PXE.

Beschrijving van de behandeling:

Selectie: 20 patiënten die voldoen aan alle criteria voor opname en geen enkele voor uitsluiting.

Randomisatie en 1e fase: Patiënten krijgen gedurende 8 weken lansoprazol 30 mg/dag of hun placebo.

Wash-out: Na 8 weken worden alle behandelingen 15 dagen onderbroken. 2e fase (gekruist): Behandeling wordt gekruist, elke patiënt dient als zijn of haar eigen controle.

Evaluatievariabelen:

  1. Geboortedatum
  2. Seks.
  3. Lichamelijk onderzoek (antropometrie en vitale functies)
  4. Datum eerste symptoom.
  5. Datum definitieve diagnose
  6. Oculaire aandoening (sinaasappelhuid, volledige striae angioides, lucentis, gecorrigeerde gezichtsscherpte, staar, intraoculaire druk, fundus (vasculaire stroom, oogzenuw drusen, retinale atrofie, neovasculaire membranen, maculaire dikte, colloïddikte).
  7. Aantasting van de huid (geelachtige papels of plaques aan de zijkant van de nek of andere delen van buiging en verslapte huid).
  8. Vasculaire aandoening (claudicatio intermittens kliniek, angina pectoris en/of episode van acuut myocardinfarct en/of niet-embolische ischemische beroerte, chirurgische of percutane revascularisatie, hartgeruis,10.)
  9. Geschiedenis van nierlithiasis, arteriële hypertensie, diabetes mellitus, behandelingen, roken en dyslipidemie.
  10. Specifieke biochemische variabelen:

Anorganisch pyrofosfaat (IPP) NPP1 en NPP2.3: activiteit en massaconcentratie van het enzym Niet-specifieke weefselalkalische fosfatase (NTAP) en PHA. Osteocalcine: om mogelijke bijwerkingen op het botmetabolisme te controleren. 5'-Nucleotiden Algemene analytische parameters (hemoglobine, hematocriet, MVC, MHC, bloedplaatjes, neutrofielen, protrombineactiviteit, TPTA, trombinetijd, ferritine, PCR, glykemie, ureum, creatinine, cholesterol, triglyceriden, HDL-cholesterol, LDL-cholesterol, urinezuur , calcium, fosfor, alkalische fosfatase, PTH). Door middel van routinematige klinische laboratoriumtechnieken. Aantal patiënten: TOTAAL: 20 patiënten (competitieve rekrutering)

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Spanje
      • Málaga, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Contact:
          • Pedro Valdivieso, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pedro Valdivieso
        • Onderonderzoeker:
          • Juan Carlos Carrillo

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten ≥18 jaar oud
  2. Patiënten gediagnosticeerd met PXE volgens criteria uit 2010 door PLOMP et al.

  3. Patiënten voldoen in ieder geval aan twee van de volgende criteria:

    1. Retinale laesies zoals sinaasappelschil en/of angioïde strepen
    2. Huidlaesies zoals papels of gelige plaques op het laterale vlak van de nek en/of buigingen van het lichaam (oksels, ellebogen, knieën) of veranderingen in de huidbiopsie met fragmentatie en/of conglomeraten van en/of verkalking van de elastische vezels .
    3. Een pathogene mutatie van de twee allelen van het ABCC6-gen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Weigering van geïnformeerde toestemming.
  2. Vegetarisch dieet of extreme diëten.
  3. Zwangerschap of de bedoeling ervan tijdens de maanden van de studie.
  4. Leeftijd
  5. Bekende overgevoeligheid voor "prazolen" of protonpompremmers.
  6. Inname van medicijnen die de werking van Lansoprazol kunnen verstoren en waarvan de toedieningsvorm niet kan worden stopgezet of gewijzigd om dergelijke interferentie te voorkomen.
  7. Voorafgaande inname van protonpompremmers, met uitzondering van een wash-outperiode van 15 dagen als de klinische situatie van de patiënt dit toelaat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1. Gerandomiseerde placebogecontroleerde studie met parallelle groepen, crossover-design
Geneesmiddel: Lansoprazol 30 mg
Proefpersonen worden gerandomiseerd om gedurende 8 weken Lansoprazol 30 mg/dag of placebo te krijgen. Na een uitwasperiode van 15 dagen krijgen proefpersonen gedurende 8 weken de andere behandeling (cross-over design)
Geneesmiddel: Placebo
Proefpersonen worden gerandomiseerd om gedurende 8 weken Lansoprazol 30 mg/dag of placebo te krijgen. Na een uitwasperiode van 15 dagen krijgen proefpersonen gedurende 8 weken de andere behandeling (cross-over design)
Experimenteel: 2. Gerandomiseerde placebogecontroleerde studie met parallelle groepen, crossover-design
Geneesmiddel: Lansoprazol 30 mg
Proefpersonen worden gerandomiseerd om gedurende 8 weken Lansoprazol 30 mg/dag of placebo te krijgen. Na een uitwasperiode van 15 dagen krijgen proefpersonen gedurende 8 weken de andere behandeling (cross-over design)
Geneesmiddel: Placebo
Proefpersonen worden gerandomiseerd om gedurende 8 weken Lansoprazol 30 mg/dag of placebo te krijgen. Na een uitwasperiode van 15 dagen krijgen proefpersonen gedurende 8 weken de andere behandeling (cross-over design)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in PPi, NPP1-3 en TNAP
Tijdsspanne: 8 weken, 18 weken
veranderingen in plasma-PPi en de belangrijkste moleculen die het reguleren (NPP1-3, TNAP) na orale toediening van lansoprazol bij patiënten met de diagnose PXE
8 weken, 18 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 februari 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

24 juni 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

24 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EudraCT 2016-004021-16
  • FIM-PXE-2016-01 (Andere identificatie: FIMABIS)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Grönblad-Stranberg (Pseudoxanthoma Elasticum)

Klinische onderzoeken op Lansoprazol 30 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren