Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaste oraaliseen lansopratsoliin, joka sisältää epäorgaanisia pyrofosfaattitasoja potilailla, joilla on Grönblad-Stranbergin tauti (Pseudoxanthoma Elasticum) (FIMPXE2016-01)

Protokollakoodi ja versio: FIM-PXE-2016-01 Versio 1.4

Kokeen nimi: "Epäorgaanisen pyrofosfaatin lansopratsolin vaste suun kautta potilailla, joilla on Grönblad-Stranbergin tauti (Pseudoxanthoma Elasticum)"

Kokeen suunnittelu: Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu, kaksivaiheinen ristikkäinen kliininen tutkimus, jossa jokainen potilas toimii omana kontrollinaan ja vähentää potilaiden määrää hypoteesimme vahvistamiseksi.

Päätutkija: Dr. Pedro Valdivielso Felices Osallistuvat keskukset Virgen de la Victorian yliopistollinen sairaala Malagassa ja Virgen de la Macarenan yliopistollinen sairaala Sevillassa.

Kokeen kesto: 12 kuukautta Arvioitu alkamispäivä: joulukuu 2019 Tavoitteet: Pääasiallinen: Tarkistaa muutokset plasman PPi:ssä ja tärkeimmissä sitä säätelevissä molekyyleissä (NPP1-3, TNAP) lansopratsolin oraalisen annon jälkeen potilailla, joilla on diagnosoitu PXE.

Hoidon kuvaus:

Valinta: 20 potilasta, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit, eikä yksikään poissulkemisen kriteeri.

Satunnaistaminen ja 1. vaihe: Potilaat saavat lansopratsolia 30 mg/vrk tai lumelääkettä 8 viikon ajan.

Huuhtelu: 8 viikon jälkeen kaikki hoito keskeytetään 15 päiväksi. 2. vaihe (ristitetty): Hoito on ristissä, jokainen potilas toimii omana kontrollinaan.

Arviointimuuttujat:

  1. Syntymäaika
  2. seksiä.
  3. Fyysinen tutkimus (antropometria ja elintoiminnot)
  4. Ensimmäisen oireen päivämäärä.
  5. Lopullisen diagnoosin päivämäärä
  6. Silmävauriot (appelsiinin kuori iho, täydelliset striae angioides, lucentis, korjattu näöntarkkuus, kaihi, silmänsisäinen paine, silmänpohja (verisuonten virtaus, näköhermon drusen, verkkokalvon surkastuminen, uudissuonikalvot, makulan paksuus, kolloidin paksuus).
  7. Ihovauriot (keltaiset näppylät tai plakit kaulan sivuilla tai muilla taipuisilla ja löystyneillä alueilla).
  8. Verisuonivauriot (jaksoittainen kyynärhäiriö, angina pectoris ja/tai akuutti sydäninfarkti ja/tai ei-embolinen iskeeminen aivohalvaus, kirurginen tai perkutaaninen revaskularisaatio, sydämen sivuääni, 10.)
  9. Aiempi munuaiskivitauti, verenpainetauti, diabetes mellitus, hoidot, tupakointi ja dyslipidemia.
  10. Erityiset biokemialliset muuttujat:

Epäorgaaninen pyrofosfaatti (IPP) NPP1 ja NPP2.3: entsyymin aktiivisuus ja massapitoisuus Epäspesifinen kudosalkalinen fosfataasi (NTAP) ja PHA. Osteokalsiini: Luun aineenvaihdunnan mahdollisten sivuvaikutusten tarkistamiseksi. 5'-Nucleotidas Yleiset analyyttiset parametrit (hemoglobiini, hematokriitti, MVC, MHC, verihiutaleet, neutrofiilit, protrombiiniaktiivisuus, TPTA, trombiiniaika, ferritiini, PCR, glykemia, urea, kreatiniini, kolesteroli, triglyseridit, kolesterolihappo LDL, HDL kalsium, fosfori, alkalinen fosfataasi, PTH). Rutiininomaisten kliinisten laboratoriotekniikoiden avulla. Potilasmäärä: YHTEENSÄ : 20 potilasta (kilpailullinen rekrytointi)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

      • Málaga, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Ottaa yhteyttä:
          • Pedro Valdivieso, MD
        • Päätutkija:
          • Pedro Valdivieso
        • Alatutkija:
          • Juan Carlos Carrillo

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥18-vuotiaat potilaat
  2. Potilaat, joilla PXE on diagnosoitu PLOMP et al. 2010 kriteerien mukaan.
  3. Potilaat täyttävät ainakin kaksi seuraavista kriteereistä:

    1. Verkkokalvovauriot, kuten appelsiininkuori ja/tai angioidiraitoja
    2. Ihovauriot, kuten näppylät tai kellertävät plakit kaulan sivupinnalla ja/tai vartalon taipumuksissa (kainaloissa, kyynärpäissä, polvissa) tai ihobiopsian muutokset, joihin liittyy kimmokuitujen sirpaloituminen ja/tai konglomeraatit ja/tai kalkkiutuminen .
    3. ABCC6-geenin kahden alleelin patogeeninen mutaatio.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tietoon perustuvan suostumuksen epääminen.
  2. Kasvisruokavalio tai äärimmäiset ruokavaliot.
  3. Raskaus tai sen tarkoitus tutkimuskuukausien aikana.
  4. Ikä
  5. Tunnettu yliherkkyys "pratsoleille" tai protonipumpun estäjille.
  6. Sellaisten lääkkeiden nauttiminen, jotka voivat häiritä Lansopratsolia ja joiden antotapaa ei voida peruuttaa tai muuttaa tällaisten häiriöiden välttämiseksi.
  7. Ennen protonipumpun estäjien ottamista, lukuun ottamatta 15 päivän huuhtoutumisaikaa, jos potilaan kliininen tilanne sen sallii.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1. Satunnaistettu lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, crossover-suunnittelu
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan Lansopratsolia 30 mg/vrk tai lumelääkettä 8 viikon ajan. 15 päivän pesujakson jälkeen koehenkilöt saavat toisen hoidon (cross-over suunnittelu) 8 viikon ajan
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan Lansopratsolia 30 mg/vrk tai lumelääkettä 8 viikon ajan. 15 päivän pesujakson jälkeen koehenkilöt saavat toisen hoidon (cross-over suunnittelu) 8 viikon ajan
Kokeellinen: 2. Satunnaistettu lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, crossover-suunnittelu
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan Lansopratsolia 30 mg/vrk tai lumelääkettä 8 viikon ajan. 15 päivän pesujakson jälkeen koehenkilöt saavat toisen hoidon (cross-over suunnittelu) 8 viikon ajan
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan Lansopratsolia 30 mg/vrk tai lumelääkettä 8 viikon ajan. 15 päivän pesujakson jälkeen koehenkilöt saavat toisen hoidon (cross-over suunnittelu) 8 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset PPi:ssä, NPP1-3:ssa ja TNAP:ssa
Aikaikkuna: 8 viikkoa, 18 viikkoa
plasman PPi:n ja sitä säätelevien tärkeimpien molekyylien (NPP1-3, TNAP) muutokset lansopratsolin oraalisen annon jälkeen potilailla, joilla on diagnosoitu PXE
8 viikkoa, 18 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lansopratsoli 30 mg

3
Tilaa