Grönblad-Stranberg病（Pseudoxanthoma Elasticum）患者における無機ピロリン酸レベルの経口ランソプラゾールに対する反応 (FIMPXE2016-01)
プロトコル コードとバージョン: FIM-PXE-2016-01 バージョン 1.4
試験タイトル：「Grönblad-Stranberg病（Pseudoxanthoma Elasticum）患者における無機ピロリン酸レベルの経口ランソプラゾールへの反応」
試験デザイン: 二重盲検、プラセボ対照、無作為化、2 段階のクロスオーバー臨床試験で、各患者が独自の対照として機能し、患者数を減らして仮説を確認します。
主任研究者: Dr. Pedro Valdivielso Felices 参加センターは、マラガの聖母ビクトリア大学病院とセビリアの聖母マカレナ大学病院です。
試験期間: 12 か月 開始予定日: 2019 年 12 月 目的: プリンシパル: PXE と診断された患者にランソプラゾールを経口投与した後の血漿 PPi の変化、およびそれを調節する主な分子 (NPP1-3、TNAP) を検証すること。
治療の説明:
選択：すべての包含基準を満たし、除外基準を満たさない 20 人の患者。
無作為化および第 1 段階: 患者はランソプラゾール 30mg/日またはプラセボを 8 週間投与されます。
洗い流し: 8 週間後、すべての治療は 15 日間中断されます。 第 2 段階 (交差): 治療が交差し、各患者が自分のコントロールとして機能します。
評価変数:
- 生年月日
- セックス。
- 身体検査（人体測定およびバイタルサイン）
- 最初の症状の日付。
- 最終診断日
- 眼の影響（オレンジ色の皮、完全な線状血管、ルセンティス、矯正視力、白内障、眼圧、眼底（血管の流れ、視神経のドルーゼン、網膜萎縮、血管新生膜、黄斑の厚さ、コロイドの厚さ））。
- 皮膚の影響（首の側面またはその他の屈曲部およびたるみのある皮膚の黄色がかった丘疹または斑）。
- 血管障害（間欠性跛行クリニック、狭心症および/または急性心筋梗塞および/または非塞栓性虚血性脳卒中のエピソード、外科的または経皮的血行再建術、心雑音、10.）
- -腎結石症、動脈性高血圧症、真性糖尿病、治療、喫煙および脂質異常症の病歴。
- 特定の生化学的変数:
無機ピロリン酸 (IPP) NPP1 および NPP2.3: 酵素の活性および質量濃度 非特異的組織アルカリホスファターゼ (NTAP) および PHA。 オステオカルシン: 骨代謝に対する副作用の可能性を確認します。 5'-ヌクレオチド 一般的な分析パラメーター (ヘモグロビン、ヘマトクリット、MVC、MHC、血小板、好中球、プロトロンビン活性、TPTA、トロンビン時間、フェリチン、PCR、血糖、尿素、クレアチニン、コレステロール、トリグリセリド、HDL コレステロール、LDL コレステロール、尿酸、カルシウム、リン、アルカリホスファターゼ、PTH)。 ルーチンの臨床検査技術による。 患者数: TOTAL : 20 患者 (競争的募集)
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Gloria Luque
- 電話番号：951291977
- メール：gloria.luque@gmail.com
研究場所
-
-
-
Málaga、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
コンタクト：
- Pedro Valdivieso, MD
-
主任研究者：
- Pedro Valdivieso
-
副調査官：
- Juan Carlos Carrillo
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者
- PLOMPらによる2010年の基準に従ってPXEと診断された患者。
少なくとも、患者は次の基準の 2 つを満たしています。
- オレンジの皮および/または血管様筋などの網膜病変
- 首の側面の丘疹や黄色がかったプラークなどの皮膚病変および/または体の屈曲部（脇の下、肘、膝）、または弾性繊維の断片化および/または集塊および/または石灰化を伴う皮膚生検の変化.
- ABCC6 遺伝子の 2 つの対立遺伝子の病原性突然変異。
除外基準:
- インフォームドコンセントの拒否。
- 菜食主義者の食事または極端な食事。
- 研究期間中の妊娠またはその意思。
- 年
- 「プラゾール」またはプロトンポンプ阻害剤に対する既知の過敏症。
- ランソプラゾールを妨害する可能性があり、そのような妨害を避けるためにその投与形態を中止または変更できない薬物の摂取。
- -プロトンポンプ阻害剤の事前服用、ただし、患者の臨床状況が許す場合は15日間のウォッシュアウト期間を除きます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：1. 無作為化プラセボ対照並行群間試験、クロスオーバーデザイン
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被験者は無作為にランソプラゾール 30mg/日またはプラセボを 8 週間投与されます。
15日間のウォッシュアウト期間の後、被験者は8週間の間、他の治療（クロスオーバーデザイン）を受けます
被験者は無作為にランソプラゾール 30mg/日またはプラセボを 8 週間投与されます。
15日間のウォッシュアウト期間の後、被験者は8週間の間、他の治療（クロスオーバーデザイン）を受けます
|
|
実験的：2. 無作為化プラセボ対照並行群間試験、クロスオーバーデザイン
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被験者は無作為にランソプラゾール 30mg/日またはプラセボを 8 週間投与されます。
15日間のウォッシュアウト期間の後、被験者は8週間の間、他の治療（クロスオーバーデザイン）を受けます
被験者は無作為にランソプラゾール 30mg/日またはプラセボを 8 週間投与されます。
15日間のウォッシュアウト期間の後、被験者は8週間の間、他の治療（クロスオーバーデザイン）を受けます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PPi、NPP1-3、TNAPの変化
時間枠：8週間、18週間
|
PXEと診断された患者におけるランソプラゾールの経口投与後の血漿PPiおよびそれを調節する主な分子（NPP1-3、TNAP）の変化
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8週間、18週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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- Jansen RS, Kucukosmanoglu A, de Haas M, Sapthu S, Otero JA, Hegman IE, Bergen AA, Gorgels TG, Borst P, van de Wetering K. ABCC6 prevents ectopic mineralization seen in pseudoxanthoma elasticum by inducing cellular nucleotide release. Proc Natl Acad Sci U S A. 2013 Dec 10;110(50):20206-11. doi: 10.1073/pnas.1319582110. Epub 2013 Nov 25.
- Le Saux O, Urban Z, Tschuch C, Csiszar K, Bacchelli B, Quaglino D, Pasquali-Ronchetti I, Pope FM, Richards A, Terry S, Bercovitch L, de Paepe A, Boyd CD. Mutations in a gene encoding an ABC transporter cause pseudoxanthoma elasticum. Nat Genet. 2000 Jun;25(2):223-7. doi: 10.1038/76102.
- Scheffer GL, Hu X, Pijnenborg AC, Wijnholds J, Bergen AA, Scheper RJ. MRP6 (ABCC6) detection in normal human tissues and tumors. Lab Invest. 2002 Apr;82(4):515-8. doi: 10.1038/labinvest.3780444. No abstract available.
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- Millán JL (2006) APs as Physiological and Disease Markers. In Mammalian Alkaline Phosphatases, pp. 165-185: Wiley-VCH Verlag GmbH & Co. KgaA
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年2月4日
一次修了 (予想される)
2021年6月24日
研究の完了 (予想される)
2021年6月24日
試験登録日
最初に提出
2020年12月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月3日
最初の投稿 (実際)
2020年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月3日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EudraCT 2016-004021-16
- FIM-PXE-2016-01 (その他の識別子：FIMABIS)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ランソプラゾール 30mgの臨床試験
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South China Center For Innovative PharmaceuticalsXiangya Hospital of Central South University完了
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South China Center For Innovative PharmaceuticalsXiangya Hospital of Central South University完了
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Galderma R&D完了結節性痒疹アメリカ, ドイツ, オーストリア, カナダ, デンマーク, ハンガリー, イタリア, ポーランド, スウェーデン, イギリス
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Cerevel Therapeutics, LLC募集