多系统萎缩的 GDNF 基因治疗
2026年1月28日 更新者：Brain Neurotherapy Bio, Inc.
神经胶质细胞源性神经营养因子基因转移 (AAV2-GDNF) 在多系统萎缩中的随机、双盲、安慰剂对照安全性研究
这项随机、双盲、安慰剂对照的第 1 期研究的目的是评估将 AAV2-GDNF 输送到可能或可能诊断为多系统萎缩症的受试者的壳核的安全性和潜在临床效果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
9
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California Irvine
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、美国、48334
- Quest Research Institute
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New York
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Health
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
35年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 35-75岁（含）男女成年
- 诊断为 MSA，伴有散发性、成年发病（>30 岁），主要表现为帕金森病症状
- 临床诊断 MSA 不到 4 年，预期生存期 > 3 年
- 稳定的用药方案
- 能够在有或没有辅助装置的情况下行走
排除标准：
- 存在特发性帕金森病或其他神经系统疾病
- 心肌去交感神经支配与 MSA 诊断不一致
- 存在痴呆症、精神病、药物滥用或抑郁症控制不佳
- 先前的脑部手术（即 深部脑刺激器）或其他脑成像异常
- 接受研究药物
- 癌症病史或控制不佳的医疗条件会增加手术风险
- 无法忍受在 MRI 中平躺或对钆过敏
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极治疗
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双侧图像引导下将 AAV2-GDNF 注入壳核，单剂量
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假比较器：安慰剂手术
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双侧局部毛刺/麻花孔无硬膜穿透
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过身体和神经检查进行临床评估的治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：3年
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治疗后报告的 TEAE 和 SAE 的数量。
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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由统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 评估的 MSA 症状/体征
大体时间：12个月
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与安慰剂相比，统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 中基线的变化。
UMSARS 总分范围为 0-104 分，分数越高表示损伤越严重。
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12个月
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通过 [123-I] 碘氟烷测量纹状体多巴胺转运蛋白结合的变化
大体时间：12个月
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通过单光子发射计算机断层扫描 (SPECT) 多巴胺转运体 (DaT) 成像，123I FP-CIT 与 DaT 的特异性与非特异性结合比率从基线变化的百分比和绝对变化以及与安慰剂相比
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12个月
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通过多系统萎缩生活质量 (MSA-QoL) 衡量的生活质量变化
大体时间：12个月
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在多系统萎缩生活质量 (MSA-QoL) 量表中相对于基线的变化并与安慰剂相比。
MSA-QoL 是一份自我报告的问卷，用于衡量 MSA 在日常活动中的影响。
量表由 40 个项目组成，具有五个响应选项格式（0 - 没问题到 4 个极端问题）和一个“不适用”响应选项。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月3日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2028年8月1日
研究注册日期
首次提交
2020年12月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月20日
首次发布 (实际的)
2020年12月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月28日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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