Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

GDNF genterapi for multippel systematrofi

28. januar 2026 oppdatert av: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert sikkerhetsstudie av glialcellelinjeavledet nevrotrofisk faktorgenoverføring (AAV2-GDNF) i multippel systematrofi

Målet med denne randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte fase 1-undersøkelsen er å evaluere sikkerheten og den potensielle kliniske effekten av AAV2-GDNF levert til putamen hos personer med enten en mulig eller sannsynlig diagnose av multippel systematrofi.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

35 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige voksne 35-75 år (inkludert)
  • Diagnostisert med MSA med sporadisk, voksendebut (>30 år) med dominerende parkinsonsymptomer
  • Mindre enn 4 år fra klinisk diagnose av MSA med forventet overlevelse > 3 år
  • Stabilt medisinregime
  • Evne til å gå med eller uten hjelpemiddel

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av idiopatisk Parkinsons sykdom eller andre nevrologiske sykdommer
  • Myokard sympatisk denervering som ikke stemmer overens med en MSA-diagnose
  • Tilstedeværelse av demens, psykose, rusmisbruk eller dårlig kontrollert depresjon
  • Tidligere hjernekirurgi (dvs. dyp hjernestimulator) eller andre abnormiteter ved hjerneavbildning
  • Mottar et undersøkelsesmiddel
  • Historie med kreft eller dårlig kontrollerte medisinske tilstander som vil øke kirurgisk risiko
  • Manglende evne til å tolerere å legge seg flatt i en MR eller allergi mot gadolinium

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv behandling
Biologisk: AAV2-GDNF genterapi
Bilateral bildeveiledet infusjon av AAV2-GDNF i putamen, enkeltdose
Sham-komparator: Placebo kirurgi
Fremgangsmåte: Sham (Placebo) kirurgi
Bilaterale partielle grader/vridningshull uten dural penetrasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE) og Serious Adverse Events (SAE) vurdert klinisk ved fysiske og nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: 3 år
Antall TEAE og SAEs rapporterte etterbehandling.
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MSA-symptomer/-tegn som vurderes av Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Tidsramme: 12 måneder
Endring fra baseline i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) og sammenlignet med placebo. UMSARS totalskåre varierer fra 0-104 poeng med høyere skåre som indikerer større alvorlighetsgrad av svekkelse.
12 måneder
Endring i striatal dopamintransportørbinding målt med [123-I] Ioflupan
Tidsramme: 12 måneder
Prosent og absolutt endring i forholdet mellom spesifikk og ikke-spesifikk binding av 123I FP-CIT til DaT fra baseline og sammenlignet med placebo ved hjelp av Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) dopamintransportør (DaT) avbildning
12 måneder
Endring i livskvalitet målt ved Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Tidsramme: 12 måneder
Endring fra baseline og sammenlignet med placebo i Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)-skalaen. MSA-QoL er et selvrapportert spørreskjema som måler MSA-påvirkning i daglige aktiviteter. Skalaen består av 40 elementer med et fem svaralternativformat (0 - ingen problem til 4 ekstreme problem) og et "ikke relevant" svaralternativ.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MSA-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere