Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GDNF genová terapie pro mnohočetnou systémovou atrofii

28. ledna 2026 aktualizováno: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná bezpečnostní studie přenosu genu neurotrofického faktoru odvozeného z gliové buněčné linie (AAV2-GDNF) u mnohočetné systémové atrofie

Cílem tohoto randomizovaného, ​​dvojitě zaslepeného, ​​placebem kontrolovaného výzkumu fáze 1 je vyhodnotit bezpečnost a potenciální klinický účinek AAV2-GDNF dodaného do putamenu u subjektů buď s možnou nebo pravděpodobnou diagnózou mnohočetné systémové atrofie.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

35 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži a ženy ve věku 35–75 let (včetně)
  • Diagnostikována MSA se sporadickým nástupem v dospělosti (>30 let) s převládajícími parkinsonskými příznaky
  • Méně než 4 roky od klinické diagnózy MSA s očekávaným přežitím > 3 roky
  • Stabilní režim léků
  • Schopnost chodit s pomocným zařízením nebo bez něj

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost idiopatické Parkinsonovy choroby nebo jiných neurologických onemocnění
  • Denervace sympatiku myokardu v rozporu s diagnózou MSA
  • Přítomnost demence, psychózy, zneužívání návykových látek nebo špatně kontrolované deprese
  • Předchozí operace mozku (tj. hluboký mozkový stimulátor) nebo jiné abnormality při zobrazování mozku
  • Příjem zkoušeného léku
  • Anamnéza rakoviny nebo špatně kontrolované zdravotní stavy, které by zvýšily chirurgické riziko
  • Neschopnost tolerovat ležení na MRI nebo alergii na gadolinium

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní léčba
Biologický: Genová terapie AAV2-GDNF
Bilaterální obrazem řízená infuze AAV2-GDNF do putamenu, jedna dávka
Falešný srovnávač: Placebo chirurgie
Postup: Falešná (placebo) chirurgie
Oboustranné částečné otřepy/točené otvory bez duralové penetrace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) hodnocená klinicky fyzikálními a neurologickými vyšetřeními
Časové okno: 3 roky
Počet hlášených TEAE a SAE po léčbě.
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Příznaky/příznaky MSA podle hodnocení škály Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Časové okno: 12 měsíců
Změna oproti výchozímu stavu v Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) a ve srovnání s placebem. Celkové skóre UMSARS se pohybuje od 0 do 104 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost postižení.
12 měsíců
Změna ve vazbě striatálního dopaminového transportéru měřená pomocí [123-I]joflupanu
Časové okno: 12 měsíců
Procento a absolutní změna v poměru specifické a nespecifické vazby 123I FP-CIT k DaT od výchozí hodnoty a ve srovnání s placebem pomocí zobrazení dopaminového transportéru (DaT) pomocí jednofotonové emisní počítačové tomografie (SPECT)
12 měsíců
Změna kvality života měřená pomocí mnohonásobné systémové atrofie kvality života (MSA-QoL)
Časové okno: 12 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě a ve srovnání s placebem ve škále kvality života s mnohonásobnou systémovou atrofií (MSA-QoL). MSA-QoL je self-reported dotazník, který měří dopad MSA na každodenní činnosti. Škála se skládá ze 40 položek s pěti možnostmi formátu odpovědi (0 – žádný problém až 4 extrémní problém) a možností odpovědi „nepoužije se“.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MSA-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Genová terapie AAV2-GDNF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit