Terapia génica GDNF para la atrofia multisistémica
28 de enero de 2026 actualizado por: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Estudio de seguridad aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la transferencia génica del factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (AAV2-GDNF) en la atrofia multisistémica
El objetivo de esta investigación de fase 1 aleatoria, doble ciego y controlada con placebo es evaluar la seguridad y el efecto clínico potencial de AAV2-GDNF administrado al putamen en sujetos con un diagnóstico posible o probable de atrofia multisistémica.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
9
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres adultos de 35 a 75 años de edad (inclusive)
- Diagnosticado con MSA con inicio esporádico en adultos (> 30 años) con síntomas parkinsonianos predominantes
- Menos de 4 años desde el diagnóstico clínico de AMS con supervivencia esperada > 3 años
- Régimen de medicación estable
- Capacidad para caminar con o sin un dispositivo de asistencia
Criterio de exclusión:
- Presencia de enfermedad de Parkinson idiopática u otras enfermedades neurológicas
- Denervación simpática miocárdica inconsistente con un diagnóstico de AMS
- Presencia de demencia, psicosis, abuso de sustancias o depresión mal controlada
- Cirugía cerebral previa (es decir, estimulador cerebral profundo) u otras anomalías en las imágenes cerebrales
- Recibir un fármaco en investigación
- Antecedentes de cáncer o condiciones médicas mal controladas que aumentarían el riesgo quirúrgico
- Incapacidad para tolerar estar acostado en una resonancia magnética o alergia al gadolinio
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento Activo
|
Infusión bilateral guiada por imágenes de AAV2-GDNF en el putamen, dosis única
|
|
Comparador falso: Cirugía con placebo
|
Rebabas parciales bilaterales/agujeros giratorios sin penetración dural
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE) evaluados clínicamente mediante exámenes físicos y neurológicos
Periodo de tiempo: 3 años
|
Número de TEAE y SAE informados después del tratamiento.
|
3 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Síntomas/signos de MSA según la evaluación de la Escala Unificada de Calificación de Atrofia Multisistémica (UMSARS)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Cambio desde el inicio en la Escala Unificada de Calificación de Atrofia Multisistémica (UMSARS) y en comparación con el placebo.
Las puntuaciones totales de UMSARS oscilan entre 0 y 104 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la discapacidad.
|
12 meses
|
|
Cambio en la unión del transportador de dopamina estriatal medido por [123-I] ioflupano
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Porcentaje y cambio absoluto en la proporción de unión específica a no específica de 123I FP-CIT a DaT desde el inicio y en comparación con el placebo mediante imágenes de transportador de dopamina (DaT) mediante tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT)
|
12 meses
|
|
Cambio en la calidad de vida medida por la calidad de vida de la atrofia multisistémica (MSA-QoL)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Cambio desde el inicio y en comparación con el placebo en la escala de calidad de vida de atrofia multisistémica (MSA-QoL).
MSA-QoL es un cuestionario autoadministrado que mide el impacto de MSA en las actividades diarias.
La escala consta de 40 ítems con un formato de cinco opciones de respuesta (0 - ningún problema a 4 problema extremo) y una opción de respuesta "no aplicable".
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de octubre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
22 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Sinucleinopatías
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades de los ganglios basales
- Disautonomías primarias
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Atrofia multisistémica
- ácido salicilhidroxámico
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
Otros números de identificación del estudio
- MSA-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .