Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa GDNF dla atrofii wielu układów

28 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa transferu genu czynnika neurotroficznego pochodzącego z linii komórek glejowych (AAV2-GDNF) w zaniku wielu układów

Celem tego randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania fazy 1 jest ocena bezpieczeństwa i potencjalnego efektu klinicznego AAV2-GDNF podawanego do skorupy u osób z możliwą lub prawdopodobną diagnozą zaniku wieloukładowego.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • QUEST Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli mężczyźni i kobiety w wieku 35-75 lat (włącznie)
  • Z rozpoznaniem MSA ze sporadycznym początkiem w wieku dorosłym (>30 lat) z dominującymi objawami parkinsonizmu
  • Mniej niż 4 lata od klinicznego rozpoznania MSA z oczekiwanym przeżyciem > 3 lata
  • Stabilny schemat leczenia
  • Możliwość chodzenia z urządzeniem wspomagającym lub bez niego

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność idiopatycznej choroby Parkinsona lub innych chorób neurologicznych
  • Odnerwienie współczulne mięśnia sercowego niezgodne z rozpoznaniem MSA
  • Obecność demencji, psychozy, nadużywania substancji lub źle kontrolowanej depresji
  • Wcześniejsza operacja mózgu (tj. głęboki stymulator mózgu) lub inne nieprawidłowości obrazowania mózgu
  • Otrzymanie badanego leku
  • Historia raka lub źle kontrolowanych schorzeń, które zwiększałyby ryzyko chirurgiczne
  • Niezdolność do tolerowania leżenia płasko w badaniu MRI lub uczulenie na gadolin

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywne leczenie
Biologiczny: Terapia genowa AAV2-GDNF
Obustronna infuzja AAV2-GDNF pod kontrolą obrazu do skorupy, pojedyncza dawka
Pozorny komparator: Chirurgia placebo
Procedura: Chirurgia pozorowana (placebo).
Obustronne częściowe otwory na zadziory/skręty bez penetracji opony twardej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oceniana klinicznie na podstawie badań przedmiotowych i neurologicznych
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba zgłoszonych TEAE i SAE po leczeniu.
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy podmiotowe/oznakowe MSA oceniane za pomocą skali oceny ujednoliconej atrofii wieloukładowej (UMSARS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) iw porównaniu z placebo. Całkowite wyniki UMSARS wahają się od 0 do 104 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie upośledzenia.
12 miesięcy
Zmiana wiązania transportera dopaminy w prążkowiu mierzona za pomocą [123-I] joflupanu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Procentowa i bezwzględna zmiana stosunku swoistego do nieswoistego wiązania 123I FP-CIT z DaT od wartości początkowej i w porównaniu z placebo za pomocą obrazowania transportera dopaminy (DaT) metodą tomografii emisyjnej pojedynczego fotonu (SPECT)
12 miesięcy
Zmiana jakości życia mierzona za pomocą jakości życia z zanikiem wielonarządowym (MSA-QoL)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej iw porównaniu z placebo w skali jakości życia z zanikiem wielonarządowym (MSA-QoL). MSA-QoL to samoopisowy kwestionariusz, który mierzy wpływ MSA na codzienne czynności. Skala składa się z 40 pozycji z pięcioma wariantami odpowiedzi (0 – brak problemu do 4 skrajny problem) oraz wariantem odpowiedzi „nie dotyczy”.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MSA-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Atrofia wielu systemów

Badania kliniczne na Terapia genowa AAV2-GDNF

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj