Terapia Gênica GDNF para Atrofia de Múltiplos Sistemas
28 de janeiro de 2026 atualizado por: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Estudo de segurança randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da transferência gênica do fator neurotrófico derivado da linha celular glial (AAV2-GDNF) na atrofia de múltiplos sistemas
O objetivo desta investigação de Fase 1 randomizada, duplo-cega e controlada por placebo é avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AAV2-GDNF entregue ao putâmen em indivíduos com um diagnóstico possível ou provável de Atrofia de Múltiplos Sistemas.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
9
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
35 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres adultos de 35 a 75 anos de idade (inclusive)
- Diagnosticado com MSA com início esporádico na idade adulta (>30 anos) com sintomas parkinsonianos predominantes
- Menos de 4 anos do diagnóstico clínico de MSA com sobrevida esperada > 3 anos
- Regime de medicação estável
- Capacidade de andar com ou sem um dispositivo auxiliar
Critério de exclusão:
- Presença de doença de Parkinson idiopática ou outras doenças neurológicas
- Denervação simpática miocárdica inconsistente com diagnóstico de AMS
- Presença de demência, psicose, abuso de substâncias ou depressão mal controlada
- Cirurgia cerebral anterior (ou seja, estimulador cerebral profundo) ou outras anormalidades de imagem cerebral
- Recebendo um medicamento experimental
- História de câncer ou condições médicas mal controladas que aumentariam o risco cirúrgico
- Incapacidade de tolerar deitado em uma ressonância magnética ou alergia ao gadolínio
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento Ativo
|
Infusão bilateral guiada por imagem de AAV2-GDNF no putâmen, dose única
|
|
Comparador Falso: Cirurgia Placebo
|
Orifícios de rebarba/torção parciais bilaterais sem penetração dural
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e eventos adversos graves (SAE) avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos
Prazo: 3 anos
|
Número de TEAE e SAE relatados após o tratamento.
|
3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sintomas/sinais de MSA avaliados pela Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistemas Múltiplos (UMSARS)
Prazo: 12 meses
|
Alteração desde a linha de base na Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistemas Múltiplos (UMSARS) e em comparação com o placebo.
As pontuações totais do UMSARS variam de 0 a 104 pontos, com pontuações mais altas indicando maior gravidade do comprometimento.
|
12 meses
|
|
Alteração na ligação do transportador de dopamina estriatal medida por [123-I] Ioflupano
Prazo: 12 meses
|
Alteração percentual e absoluta na proporção de ligação específica para não específica de 123I FP-CIT para DaT desde a linha de base e em comparação com placebo por imagem de Tomografia Computadorizada por Emissão de Fóton Único (SPECT) do transportador de dopamina (DaT)
|
12 meses
|
|
Mudança na qualidade de vida medida pela Qualidade de Vida em Atrofia de Sistemas Múltiplos (MSA-QoL)
Prazo: 12 meses
|
Alteração desde a linha de base e em comparação com o placebo na escala de Qualidade de Vida de Atrofia de Sistemas Múltiplos (MSA-QoL).
MSA-QoL é um questionário autorreferido que mede o impacto da MSA nas atividades do dia a dia.
A escala consiste em 40 itens com um formato de cinco opções de resposta (0 - nenhum problema a 4 problemas extremos) e uma opção de resposta "não se aplica".
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
22 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Doenças dos Gânglios da Base
- Disautonomias primárias
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Atrofia de Múltiplos Sistemas
- Ácido salicil -hidroxâmico
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
Outros números de identificação do estudo
- MSA-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .