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多系統萎縮症に対するGDNF遺伝子治療

2024年4月8日 更新者：Brain Neurotherapy Bio, Inc.

多系統萎縮症におけるグリア細胞株由来神経栄養因子遺伝子導入（AAV2-GDNF）のランダム化二重盲検プラセボ対照安全性試験

このランダム化二重盲検プラセボ対照第 1 相調査の目的は、多系統萎縮症の可能性または可能性のある診断を受けた被験者の被殻に送達された AAV2-GDNF の安全性と潜在的な臨床効果を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

9

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • 募集
        • University of California Irvine
        • 主任研究者：
          • Nicolas Phielipp, MD
        • コンタクト：
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • 募集
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stuart H. Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 積極的、募集していない
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • 募集
        • Quest Research Institute
        • 主任研究者：
          • Aaron Ellenbogen, DO
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 積極的、募集していない
        • The Ohio State University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

35年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 35～75歳の男女
  • -主なパーキンソン症状を伴う散発性の成人発症（> 30歳）のMSAと診断されている
  • -MSAの臨床診断から4年未満で、予想生存期間が3年を超える
  • 安定した投薬レジメン
  • 補助具の有無にかかわらず歩く能力

除外基準:

  • 特発性パーキンソン病または他の神経疾患の存在
  • MSA 診断と矛盾する心筋の交感神経除神経
  • 認知症、精神病、薬物乱用または制御不良のうつ病の存在
  • 以前の脳手術（すなわち 脳深部刺激装置）またはその他の脳画像異常
  • 治験薬の受け取り
  • -手術のリスクを高めるがんまたは不十分に管理された病状の病歴
  • MRIで横になるのに耐えられない、またはガドリニウムに対するアレルギー

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクティブトリートメント
生物学的：AAV2-GDNF遺伝子治療
AAV2-GDNFの被殻への両側画像誘導注入、単回投与
偽コンパレータ：プラセボ手術
手順：偽（プラセボ）手術
硬膜貫通のない両側の部分バー/ツイストホール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
身体検査および神経学的検査によって臨床的に評価された治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：3年
治療後に報告されたTEAEおよびSAEの数。
3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale（UMSARS）によって評価されたMSAの症状/徴候
時間枠：12ヶ月
Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) のベースラインからの変化とプラセボとの比較。 UMSARS の合計スコアは 0 ～ 104 ポイントの範囲で、スコアが高いほど障害の重症度が高いことを示します。
12ヶ月
[123-I] イオフルパンで測定した線条体ドーパミン輸送体結合の変化
時間枠：12ヶ月
ベースラインからの 123I FP-CIT の DaT への特異的結合と非特異的結合の比率の変化率と、単一光子放出コンピューター断層撮影法 (SPECT) ドーパミン輸送体 (DaT) イメージングによるプラセボとの比較
12ヶ月
多系統萎縮症の生活の質 (MSA-QoL) によって測定される生活の質の変化
時間枠：12ヶ月
多系統萎縮症の生活の質 (MSA-QoL) 尺度におけるベースラインからの変化とプラセボとの比較。 MSA-QoL は、日々の活動における MSA の影響を測定する自己報告アンケートです。 尺度は、5 つの回答オプション形式 (0 - 問題なしから 4 つの極端な問題) と「該当なし」の回答オプションを持つ 40 項目で構成されます。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Brain Neurotherapy Bio, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年10月3日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月20日

最初の投稿 (実際)

2020年12月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月8日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MSA-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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