GDNF-geeniterapia usean järjestelmän atrofiaan
keskiviikko 28. tammikuuta 2026 päivittänyt: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu turvallisuustutkimus gliasolulinjasta johdetun neurotrofisen tekijän geeninsiirrosta (AAV2-GDNF) monijärjestelmäatrofiassa
Tämän satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen 1 tutkimuksen tavoitteena on arvioida putameniin kuljetetun AAV2-GDNF:n turvallisuutta ja mahdollista kliinistä vaikutusta koehenkilöillä, joilla on joko mahdollinen tai todennäköinen Multiple System Atrophy -diagnoosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
35 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset aikuiset 35-75 vuotta (mukaan lukien)
- MSA-diagnoosi, satunnainen, aikuisilla (> 30-vuotiaille) alkava sairaus, jolla on vallitsevia parkinsonin oireita
- Alle 4 vuotta MSA:n kliinisestä diagnoosista, odotettu eloonjäämisaika > 3 vuotta
- Vakaa lääkitysohjelma
- Kyky kävellä apuvälineen kanssa tai ilman
Poissulkemiskriteerit:
- Idiopaattisen Parkinsonin taudin tai muiden neurologisten sairauksien esiintyminen
- Sympaattinen sydänlihaksen denervaatio, joka on ristiriidassa MSA-diagnoosin kanssa
- Dementia, psykoosi, päihteiden väärinkäyttö tai huonosti hallittu masennus
- Aikaisempi aivoleikkaus (esim. syväaivostimulaattori) tai muita aivojen kuvantamispoikkeavuuksia
- Tutkimuslääkkeen saaminen
- Aiempi syöpä tai huonosti hallitut sairaudet, jotka lisäävät leikkausriskiä
- Kyvyttömyys sietää makaamista magneettikuvauksessa tai allergia gadoliniumille
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen hoito
|
Kahdenvälinen kuvaohjattu AAV2-GDNF:n infuusio putameniin, kerta-annos
|
|
Huijausvertailija: Placebo kirurgia
|
Kahdenväliset osittaiset purse-/kierrereiät ilman duraaliläpäisyä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus arvioituna kliinisesti fyysisten ja neurologisten tutkimusten avulla
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
TEAE:n ja SAE:n raportoitujen jälkihoidon määrä.
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MSA-oireet/merkit Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -asteikossa ja verrattuna lumelääkkeeseen.
UMSARS-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-104 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos striataalisen dopamiinin kuljettajan sitoutumisessa [123-I]-ioflupaanilla mitattuna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Prosenttiosuus ja absoluuttinen muutos suhteessa 123I FP-CIT:n spesifiseen ja epäspesifiseen sitoutumiseen DaT:hen lähtötasosta ja verrattuna lumelääkkeeseen Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) dopamiininkuljettajan (DaT) kuvantamisella
|
12 kuukautta
|
|
Elämänlaadun muutos mitattuna elämänlaadulla Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta ja lumelääkkeeseen verrattuna MSA-QoL-asteikolla.
MSA-QoL on itseraportoitu kyselylomake, joka mittaa MSA:n vaikutusta päivittäiseen toimintaan.
Asteikko koostuu 40 kohdasta, joissa on viisi vastausvaihtoehtoa (0 - ei ongelmaa 4 äärimmäiseen ongelmaan) ja "ei sovellettavissa" -vastausvaihtoehto.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. elokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 20. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 22. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 30. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MSA-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .