Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

GDNF-Gentherapie für multiple Systematrophie

8. April 2024 aktualisiert von: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Sicherheitsstudie zum Gentransfer von Gliazelllinien-abgeleiteten neurotrophen Faktoren (AAV2-GDNF) bei multipler Systematrophie

Das Ziel dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-1-Untersuchung ist die Bewertung der Sicherheit und potenziellen klinischen Wirkung von AAV2-GDNF, das an das Putamen bei Patienten mit entweder einer möglichen oder wahrscheinlichen Diagnose einer Multiplen Systematrophie abgegeben wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • Rekrutierung
        • University of California Irvine
        • Hauptermittler:
          • Nicolas Phielipp, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Rekrutierung
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stuart H. Isaacson, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
        • Rekrutierung
        • Quest Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Aaron Ellenbogen, DO
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Ohio State University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

35 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Erwachsene im Alter von 35 bis 75 Jahren (einschließlich)
  • Diagnose MSA mit sporadischem Auftreten im Erwachsenenalter (> 30 Jahre) mit vorherrschenden Parkinson-Symptomen
  • Weniger als 4 Jahre nach der klinischen Diagnose von MSA mit einer erwarteten Überlebenszeit von > 3 Jahren
  • Stabile Medikation
  • Fähigkeit, mit oder ohne Hilfsmittel zu gehen

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer idiopathischen Parkinson-Krankheit oder anderer neurologischer Erkrankungen
  • Myokardiale sympathische Denervation, die nicht mit einer MSA-Diagnose vereinbar ist
  • Vorhandensein von Demenz, Psychose, Drogenmissbrauch oder schlecht kontrollierter Depression
  • Vorherige Gehirnoperation (z. B. Tiefenhirnstimulator) oder andere Bildgebungsanomalien des Gehirns
  • Erhalt eines Prüfpräparats
  • Vorgeschichte von Krebs oder schlecht kontrollierten Erkrankungen, die das Operationsrisiko erhöhen würden
  • Unfähigkeit, in einem MRT flach zu liegen oder Allergie gegen Gadolinium

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktive Behandlung
Biologisch: AAV2-GDNF-Gentherapie
Bilaterale bildgesteuerte Infusion von AAV2-GDNF in Putamen, Einzeldosis
Schein-Komparator: Placebo-Operation
Verfahren: Schein-(Placebo)-Chirurgie
Bilaterale partielle Grat-/Drehlöcher ohne Duraldurchdringung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) wurde klinisch durch körperliche und neurologische Untersuchungen bestimmt
Zeitfenster: 3 Jahre
Anzahl der gemeldeten TEAE und SAE nach der Behandlung.
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MSA-Symptome/-Anzeichen gemäß der Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) und im Vergleich zu Placebo. Die UMSARS-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 bis 104 Punkten, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen.
12 Monate
Veränderung der striatalen Dopamintransporterbindung, gemessen mit [123-I]Ioflupan
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentuale und absolute Veränderung des Verhältnisses von spezifischer zu unspezifischer Bindung von 123I FP-CIT an DaT gegenüber dem Ausgangswert und im Vergleich zu Placebo durch Einzelphotonenemissions-Computertomographie (SPECT)-Dopamintransporter (DaT)-Bildgebung
12 Monate
Veränderung der Lebensqualität gemessen an Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und im Vergleich zu Placebo in der Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL)-Skala. MSA-QoL ist ein selbstberichteter Fragebogen, der die Auswirkungen von MSA auf alltägliche Aktivitäten misst. Die Skala besteht aus 40 Items mit fünf Antwortoptionen (0 – kein Problem bis 4 extreme Probleme) und einer Antwortoption „nicht zutreffend“.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MSA-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AAV2-GDNF-Gentherapie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ukraine

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren