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Thérapie génique GDNF pour l'atrophie multisystématisée

28 janvier 2026 mis à jour par: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Étude d'innocuité randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le transfert de gène du facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (AAV2-GDNF) dans l'atrophie multisystématisée

L'objectif de cette étude de phase 1 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo est d'évaluer l'innocuité et l'effet clinique potentiel de l'AAV2-GDNF administré au putamen chez des sujets présentant un diagnostic possible ou probable d'atrophie multisystématisée.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

9

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
        • Quest Research Institute
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

35 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes adultes de 35 à 75 ans (inclus)
  • Diagnostiqué avec MSA avec apparition sporadique à l'âge adulte (> 30 ans) avec des symptômes parkinsoniens prédominants
  • Moins de 4 ans après le diagnostic clinique d'AMS avec espérance de vie > 3 ans
  • Régime médicamenteux stable
  • Capacité à marcher avec ou sans appareil fonctionnel

Critère d'exclusion:

  • Présence de la maladie de Parkinson idiopathique ou d'autres maladies neurologiques
  • Dénervation sympathique du myocarde incompatible avec un diagnostic d'AMS
  • Présence de démence, de psychose, de toxicomanie ou de dépression mal contrôlée
  • Chirurgie cérébrale antérieure (c.-à-d. stimulateur cérébral profond) ou d'autres anomalies d'imagerie cérébrale
  • Réception d'un médicament expérimental
  • Antécédents de cancer ou conditions médicales mal contrôlées qui augmenteraient le risque chirurgical
  • Incapacité à tolérer la pose à plat dans une IRM ou allergie au gadolinium

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement actif
Biologique: Thérapie génique AAV2-GDNF
Infusion bilatérale guidée par l'image d'AAV2-GDNF dans le putamen, dose unique
Comparateur factice: Chirurgie placebo
Procédure: Chirurgie factice (placebo)
Trous de bavure/torsion partiels bilatéraux sans pénétration durale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG) évalués cliniquement par des examens physiques et neurologiques
Délai: 3 années
Nombre d'EIAT et d'ESG signalés après le traitement.
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Symptômes/signes d'AMS tels qu'évalués par l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS)
Délai: 12 mois
Changement par rapport au départ dans l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS) et par rapport au placebo. Les scores totaux UMSARS vont de 0 à 104 points, les scores les plus élevés indiquant une plus grande sévérité de la déficience.
12 mois
Modification de la liaison du transporteur de la dopamine striatale, mesurée par [123-I] Ioflupane
Délai: 12 mois
Changement en pourcentage et absolu du rapport de liaison spécifique à non spécifique de 123I FP-CIT à DaT par rapport au départ et par rapport au placebo par imagerie par tomographie par émission de photons (SPECT) du transporteur de dopamine (DaT)
12 mois
Modification de la qualité de vie mesurée par la qualité de vie de l'atrophie multisystématisée (MSA-QoL)
Délai: 12 mois
Changement par rapport au départ et par rapport au placebo dans l'échelle de qualité de vie de l'atrophie multisystématisée (MSA-QoL). MSA-QoL est un questionnaire autodéclaré qui mesure l'impact de la MSA dans les activités quotidiennes. L'échelle se compose de 40 éléments avec un format de cinq options de réponse (0 - aucun problème à 4 problèmes extrêmes) et une option de réponse « sans objet ».
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2020

Première publication (Réel)

22 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MSA-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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